AMENDEMENT

Après l’article 30

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Après le premier alinéa du I de l’article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« Par dérogation au premier alinéa du présent I, en l’absence de données cliniques suffisantes et pertinentes pour l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu par un médicament présentant une efficacité et une sécurité présumées et répondant à un besoin thérapeutique majeur au regard des alternatives existantes, la fixation du prix de ce médicament peut tenir compte, à titre expérimental pour une durée de cinq ans, d’une évaluation de sa valeur thérapeutique relative, dans les conditions définies par le décret prévu au III du présent article. La convention mentionnée au même premier alinéa fixe les conditions de réévaluation périodique, dans un délai maximal de deux ans, de cette valeur thérapeutique relative et du prix du médicament ainsi que les conditions de remboursement à la caisse nationale d’assurance maladie par l’entreprise qui exploite le médicament de tout ou partie de la différence entre les montants remboursés et les montants qui auraient résulté de l’application du prix révisé. L’inscription du médicament sur les listes mentionnées à l’article L. 162-17 ou L. 162-22-7 est conditionnée à la présentation par l’entreprise qui exploite le médicament de données cliniques et de vie réelle permettant de procéder à la réévaluation périodique de sa valeur thérapeutique relative. »

Cet amendement fait suite, notamment, aux travaux engagés par la Mecss sur l’accès précoce aux médicaments innovants.

Ceux-ci ont mis en évidence la nécessité d’adapter les procédures de droit commun au changement de paradigme en matière d’innovation thérapeutique, afin de fluidifier l’accès des patients aux médicaments innovants après leur autorisation de mise sur le marché.

Les conclusions du 8ème CSIS ont confirmé cet objectif et ont envisagé, dans un objectif de lisibilité, une réforme de l’évaluation du médicament sur la base de sa valeur thérapeutique relative (VTR), telle que préconisée par le rapport remis en 2015 par Dominique Polton. Cette réforme n'est toujours pas engagée.

Or, l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu (ASMR) par la commission de transparence de la Haute Autorité de santé est rendue difficile dans certaines situations, lorsque l’autorisation de mise sur le marché est délivrée par l’agence européenne du médicament sur la base de données précoces, jugées peu robustes sur le plan scientifique.

Il est proposé, à titre expérimental, de pouvoir fonder le prix du médicament sur un autre critère, la VTR, qui serait soumis à des réévaluations périodiques en fonction des données de vie réelle collectées. La prise en charge de ces médicaments, y compris sur la liste en sus à l’hôpital, serait conditionnée à la collecte de ces données. Afin de rendre ce dispositif opérationnel, un mécanisme de récupération du différentiel de prix est envisagé en cas de révision du prix.

Il s’agit ainsi d’une proposition équilibrée entre la volonté de favoriser l’accès des patients à une innovation thérapeutique porteuse d’espoir, les exigences indispensables en termes d’efficacité et de sécurité ainsi que les enjeux de maîtrise du prix des médicaments par une réévaluation plus dynamique.