AMENDEMENT

I. – Après l’alinéa 4

Insérer deux paragraphes ainsi rédigés :

.... – Le code de la sécurité sociale est ainsi modifié :

1° Après le 22° de l’article L. 161-37 du code de la sécurité sociale, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« ...° Rendre la décision mentionnée à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ; »

2° L’article L. 162-16-5-1-2 est abrogé.

.... – L’article L. 5121-12 du code de la santé publique est complété par deux paragraphes ainsi rédigés :

« .... – Lorsque l’autorisation d’accès précoce est délivrée au titre du 2° du II du présent article et que des données complémentaires attendues dans le cadre du plan de développement ou d’une étude basée sur des données recueillies en situation réelle d’utilisation, sont nécessaires à l’évaluation par la commission mentionnée à l’article L. 5123-3, cette dernière peut suspendre l’évaluation de la spécialité dans l’indication considérée en vue de son inscription au remboursement si ledit plan de développement ou la dite étude de la spécialité proposés par l’entreprise exploitante est de nature à fournir ces données complémentaires dans un délai maximal de trois ans.

« La demande de suspension est déposée par l’entreprise assurant l’exploitation du médicament lors de la demande d’inscription sur l’une des listes mentionnées au premier alinéa de l’article L. 5123-2 ou au premier alinéa de l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale soumise en application du 2° du II du présent article. La commission mentionnée à l’article L. 5123-3 du présent code donne un avis au collège de la Haute Autorité de santé, qui confirme la décision de sursis à statuer et notifie à l’entreprise sa réponse dans un délai fixé par décret. La suspension prend fin à la date de réception des données complémentaires demandées et, au plus tard, à l’expiration du délai fixé par la commission mentionnée à l’article L. 5123-3 ou, le cas échéant, de sa prorogation.

« .... – Une mesure transitoire pour les médicaments ayant déjà été évalués et toujours en accès précoce mais sans inscription sur les listes de remboursement est prévue par décret en Conseil d’État. »

II. – Pour compenser la perte de recettes résultant du I, compléter cet article par un paragraphe ainsi rédigé :

... – La perte de recettes résultant pour les organismes de sécurité sociale du présent article est compensée, à due concurrence, par la création d’une taxe additionnelle à l’accise sur les tabacs prévue au chapitre IV du titre I^er du livre III du code des impositions sur les biens et services.

Le développement de traitements destinés aux maladies rares, graves ou invalidantes se heurte souvent à des difficultés méthodologiques particulières. Le faible nombre de patients concernés et la diversité des manifestations de ces pathologies limitent en effet la possibilité de conduire des essais cliniques répondant aux exigences habituelles d’évaluation. Les résultats disponibles reposent fréquemment sur des études de phase 2, des critères intermédiaires ou des périodes de suivi trop courtes pour établir pleinement l’efficacité et la sécurité des traitements.

Cette insuffisance de recul peut conduire la Commission de la transparence à attribuer une ASMR V à des médicaments pourtant considérés comme innovants et répondant à un besoin thérapeutique non satisfait. Une telle appréciation, lorsqu’elle intervient trop tôt, risque de compromettre leur accès dans les circuits hospitalier et ambulatoire, tout en suscitant de l’incertitude chez les patients, les professionnels de santé et les acteurs du développement pharmaceutique. Les plans de développement établis dans le cadre de l’accès précoce permettent pourtant d’identifier les résultats complémentaires nécessaires à une appréciation plus complète du bénéfice clinique.

Le présent dispositif propose donc d’autoriser la Commission de la transparence à différer son avis sur l’admission au remboursement de droit commun lorsque les données cliniques d’un médicament présumé innovant sont encore insuffisamment matures. Le traitement pourrait ainsi rester accessible au titre de l’accès précoce pendant une période supplémentaire pouvant aller jusqu’à trois ans, afin de permettre la collecte des données attendues, notamment dans le cadre du plan de développement ou d’études en vie réelle. Au terme de cette période, une évaluation complète serait conduite et les modalités de prise en charge seraient déterminées selon les règles de droit commun. La continuité de l’accès au traitement serait ainsi assurée pendant toute la phase de recueil des données, dans les conditions économiques prévues par la loi.

Cette évolution permettrait à la HAS de disposer d’éléments cliniques plus robustes pour apprécier la valeur thérapeutique des traitements concernés, sans pénaliser prématurément des patients atteints de pathologies pour lesquelles les alternatives sont limitées. Elle contribuerait également à conforter la place de la France dans l’accès aux innovations thérapeutiques répondant aux besoins des patients les plus vulnérables.

Cet amendement vise ainsi à adapter le calendrier d’évaluation des médicaments présumés innovants lorsque les données cliniques sont encore immatures, afin de garantir la continuité de leur accès précoce tout en permettant une appréciation ultérieure de leur bénéfice thérapeutique sur des données consolidées.