Question de M. JOURNET Alain (Gard - SOC) publiée le 21/02/2008

M. Alain Journet attire l'attention de Mme la ministre de la santé, de la jeunesse et des sports sur la possible décision du Gouvernement de faire passer la prise en charge de Synagis de 100% à 35%. Synagis est le premier anticorps monoclonal humanisé issu de la biotechnologie, développé uniquement pour prévenir la bronchiolite liée au virus respiratoire syncytial (VRS) des prématurés les plus fragiles.

En France, environ 60 000 enfants naissent prématurément chaque année. Chaque enfant prématuré présente davantage de risques de faire une bronchiolite sévère, du fait de la fragilité de son arbre respiratoire et de sa plus faible maturation pulmonaire.

Les enfants prématurés sont en effet particulièrement exposés au VRS. Ce virus peut entraîner de graves séquelles pulmonaires ou dans le pire des cas la mort de l'enfant, pour les plus fragiles.

Synagis, médicament sans alternative dans sa classe thérapeutique, est administré à environ 6000 enfants par an en France.

Il est aujourd'hui le seul traitement préventif de la bronchiolite pour les grands prématurés. Son coût est d'environ 1000 euros par injection, en sachant que cinq injections en moyenne sont nécessaires pour protéger l'enfant pendant toute la saison épidémique.

La décision éventuelle du Gouvernement de modifier la prise en charge de Synagis en abrogeant le statut dérogatoire entraînera une baisse du taux de remboursement de 100% à 35%. Cette décision aura des conséquences graves puisque certains enfants prématurés ne bénéficieront plus de ce traitement préventif qui peut leur éviter une hospitalisation (diminution de 55% des hospitalisations) et à terme, d'éventuelles séquelles pulmonaires graves.

En effet, certaines familles risquent de ne pas pouvoir débourser ou avancer les 65% restants, soit plus de 3000 euros pour la durée du traitement, et notamment les familles de condition modeste ou issues de milieux défavorisés, créant ainsi une médecine à deux vitesses.

Il souhaiterait par conséquent savoir de quelle façon elle entend remédier à ce possible état de fait, et quelles mesures le ministère compte prendre pour rétablir cette situation.

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Réponse du Ministère de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative publiée le 12/06/2008

Le pavilizumab est actuellement le seul médicament bénéficiant d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la prévention des infections respiratoires basses graves dues au Virus respiratoire syncytial (VRS) chez les enfants nés à 35 semaines d'âge gestationnel ou moins et âgés de moins de six mois au début de l'épidémie saisonnière à VRS, ou chez les enfants de moins de 2 ans qui ont nécessité un traitement pour dysplasie bronchopulmonaire au cours des 6 derniers mois. En 1999, ce produit a été évalué par la commission de la transparence et, compte tenu de la population et de la pathologie concernée, a obtenu un service médical rendu (SMR) modéré et une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau III (modérée). Malgré cette évaluation, le taux de prise en charge par l'assurance maladie a été fixé temporairement et de façon dérogatoire à 100 % en raison du prix élevé du produit revendiqué par le laboratoire pharmaceutique exploitant le produit. Cette décision dérogatoire concernant le taux de prise en charge du pavilizumab a été prise dans l'attente des résultats d'une étude de suivi observationnelle, demandée au laboratoire exploitant. En effet, le Gouvernement juge indispensable l'évaluation des médicaments en pratique réelle, particulièrement lorsque ces médicaments concernent une population pédiatrique et constituent un investissement lourd pour la collectivité. Or, ces résultats n'ont été communiqués à la commission de la transparence de la Haute autorité de santé que courant 2007, soit après sept ans d'utilisation. La commission de la transparence a ainsi réévalué le SMR de ce produit, le 12 septembre 2007, qu'elle a revu à la baisse (de modéré à faible) et a jugé mineure l'amélioration du service médical rendu niveau IV. Cette commission a donc estimé que les performances du produit n'avait pas été à la hauteur des espérances attendues. Actuellement, près de 6 000 enfants sont traités par le pavilizumab mais les données d'utilisation fournies ont permis d'observer qu'une partie non négligeable des patients, était traitée en dehors des indications thérapeutiques validées, remboursables par l'assurance maladie. Le taux habituel de remboursement d'un médicament à SMR faible est effectivement de 35 %. Néanmoins, compte tenu de la population concernée par la prévention contre les infections liées au VRS et en dépit d'une large utilisation en dehors du périmètre de remboursement, la ministre en charge de la santé a décidé de maintenir le dispositif dérogatoire de prise en charge à 100 % pour la saison 2008-2009. Par ailleurs, dans un contexte ou l'évaluation économique du médicament est notamment fondée sur le niveau d'ASMR jugée par la commission de la transparence et compte tenu des dépenses élevées occasionnées depuis sept ans par le pavilizumab sans confirmation des performances avancées par le laboratoire pour ce produit, il a été demandé au laboratoire une révision à la baisse du prix de ce médicament.

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