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Plan maladies rares

13e législature

Question orale n° 0196S de Mme Marie-Thérèse Hermange (Paris - UMP)

publiée dans le JO Sénat du 03/04/2008 - page 642

Mme Marie-Thérèse Hermange attire l'attention de Mme la ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative au sujet de la fin programmée du Plan maladies rares prévue pour la fin 2008. Ce plan louable, bien que perfectible, a constitué une avancée importante pour les malades et pour leurs proches, le Gouvernement doit donc poursuivre ses efforts sur cette question de santé publique.

Quatre millions de Français souffrent d'une ou plusieurs des 8000 maladies orphelines répertoriées et attendent beaucoup des décisions qui seront prises pour définir les nouvelles priorités en la matière, au mois de septembre.
Ces maladies sont dites orphelines car elles ont été délaissées par la recherche médicale. Le Gouvernement a montré depuis quelques années qu'elles ne l'étaient plus, notamment par sa volonté de soulager ceux qui en souffrent et de donner les moyens aux professionnels de la santé de parvenir à des avancées significatives dans leur prise en charge.

En dépit d'une grande hétérogénéité, les maladies rares ont des caractéristiques communes. Très souvent graves, chroniques et évolutives, elles peuvent mettre en jeu le pronostic vital, ou impliquer une perte d'autonomie et des invalidités qui peuvent altérer la qualité de vie et être à l'origine d'un handicap. Ces maladies sont encore difficilement identifiables et prévisibles, elles engendrent par là même un sentiment d'exclusion et l'absence de traitement génère, en outre, une souffrance morale propre à ces malades et à leur famille, d'où la nécessité de leur consacrer un plan adapté. Ainsi, très souvent, les maladies rares sont à l'origine d'une grande difficulté en termes d'orientation au départ du parcours médical, de diagnostic, de mise en place d'une prise en charge adaptée et enfin de réponse sociale.

Devant la détresse que rencontrent quatre millions de Français et leur entourage, elle lui demande donc quels engagements elle compte prendre pour pérenniser et renforcer le Plan maladies rares.



Réponse du Ministère de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative

publiée dans le JO Sénat du 07/05/2008 - page 1899

M. le président. La parole est à Mme Marie-Thérèse Hermange, auteur de la question n° 196, adressée à Mme la ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative.

Mme Marie-Thérèse Hermange. Madame la ministre, je souhaite attirer votre attention sur le terme programmé, pour la fin 2008, du Plan Maladies Rares.

Ce plan, bien que perfectible, a constitué une avancée importante pour les malades et pour leurs proches.

Quatre millions de Français souffrent d'une ou de plusieurs des 8 000 maladies orphelines répertoriées. En dépit d'une grande hétérogénéité, ces maladies présentent des caractéristiques communes. Très souvent graves, chroniques et évolutives, elles peuvent mettre en jeu le pronostic vital ou impliquer une perte d'autonomie.

Encore difficilement, tardivement identifiables et prévisibles, elles engendrent bien souvent chez les malades et leur famille un sentiment d'exclusion et génèrent une souffrance morale due à l'absence de traitement.

Ces maladies, délaissées par la recherche médicale, étaient comptabilisées grâce au point indice synthétique d'activité, ISA – j'ignore, madame la ministre, s'il en est de même avec la tarification à l'activité, T2A – dans le groupe homogène de malades, GHM. Il est quelque peu paradoxal qu'une maladie orpheline, qui nécessite un personnel spécifique, soit comptabilisée dans un groupe homogène de malades !

L'objet de ma question est de savoir si le Gouvernement a l'intention de prolonger ce plan et d'obtenir des assurances sur certains points.

Vous m'avez indiqué, en réponse à un récent courrier, que vous réuniriez ce mois-ci le comité de suivi du Plan et qu'un premier bilan serait disponible en septembre 2008.

Les représentants des associations de malades y participeront-ils ? Dans le cadre de la nouvelle comptabilité hospitalière, ces maladies feront-elles l'objet d'un traitement à part ? Enfin, insisterez-vous particulièrement sur les efforts à faire en matière de recherche médicale ? D'ailleurs, ce point n'est pas sans rapport avec la question que j'ai posée la semaine dernière portant sur la recherche en matière de sang de cordon.

M. le président. La parole est à Mme la ministre.

Mme Roselyne Bachelot-Narquin, ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative. Madame la sénatrice, vous avez bien voulu m'interroger sur le devenir du plan maladies rares et je vous en remercie, car c'est un point qui, à juste titre, intéresse beaucoup les parlementaires, d'ailleurs nombreux à me questionner sur ce sujet soit directement, soit par le biais de questions écrites.

Vous le disiez, le plan maladies rares a permis des avancées inespérées. Avant qu'il ne soit élaboré, la prise en charge des 7 000 à 8 000 maladies rares et orphelines, dont près de 80 % sont d'origine génétique, n'était malheureusement pas organisée.

Comme vous le soulignez, ce plan a ainsi permis des avancées majeures dans le diagnostic et dans la prise en charge des patients et de leur famille. La preuve en est que certaines associations dédiées à ces maladies rares n'ont pas hésité à lancer une pétition pour qu'il soit reconduit.

Il n'est pas inutile de rappeler qu'il a été doté d'un financement public à hauteur de 108,5 millions d'euros, dont 40 millions d'euros destinés à faciliter l'accès aux soins et 43 millions d'euros pour la recherche.

Il a notamment permis la création de plus d'une centaine de centres de référence, qui maintenant permettent de faire un diagnostic et une prise en charge des patients plus précoce et de meilleure qualité.

De plus, les patients atteints de maladies rares bénéficient également du plan d'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de maladies chroniques. Ce plan, programmé de 2007 à 2011 et piloté par un comité national présidé par Marie-Thérèse Boisseau, que vous connaissez bien, prend en compte les aspects médico-sociaux des maladies chroniques, ce qui est très important.

Je tiens en outre à préciser que le plan maladies rares a permis à la France d'acquérir une position de leader en Europe sur ce thème, ce qui vaut à notre pays d'être cité en référence lors des conseils des ministres européens de la santé, et la plupart des pays européens, à notre suite, ont élaboré ou sont en train d'élaborer leur propre plan.

Nous allons jouer un rôle moteur pour les maladies rares à l'occasion de la présidence française de l'Union européenne, à partir du 1er juillet 2008. Cette thématique est un sujet fédérateur, pour lequel la dimension européenne peut apporter une réelle plus-value et que j'ai mis au menu de nos travaux. La communication lancée par la Commission européenne devrait pouvoir être adoptée par le Conseil des ministres pendant notre présidence.

La France soutient par ailleurs le développement des coopérations entre États membres en matière non seulement de recherche sur les maladies rares, mais aussi de partage des connaissances et de diffusion de l'expertise au travers de réseaux européens de centres de référence.

Vous conviendrez, madame la sénatrice, qu'on ne saurait imaginer que l'effort engagé par la France dans le cadre du plan maladies rares soit interrompu ; il sera évidemment poursuivi au-delà de 2008 afin de consolider les acquis du premier plan.

L'impulsion donnée à la recherche ne sera pas non plus interrompue, pour toutes les raisons que l'on sait, mais aussi parce que la recherche sur les maladies rares sert la recherche sur les maladies fréquentes.

J'ai confié une mission d'évaluation du plan 2005-2008 au Haut Conseil de la santé publique. Les modalités de la poursuite des actions déjà engagées s'appuieront sur cette évaluation.

Je n'envisage pas non plus que les associations mobilisées sur ce sujet ne soient pas consultées de façon continue. J'ai mis, vous le savez, l'écoute et la participation des associations de malades au cœur de ma politique de santé.

Bien entendu, dans le cadre des nouvelles règles de tarification sur l'hôpital, les maladies rares seront traitées de la façon qui convient et leur spécificité sera reconnue.

M. le président. La parole est à Mme Marie-Thérèse Hermange.

Mme Marie-Thérèse Hermange. Madame la ministre, je vous remercie de votre implication.

Je veux également remercier M. le président du Sénat et les services de notre assemblée d'avoir accepté de parrainer prochainement un colloque sur les maladies rares dont nous transmettrons les conclusions.

Puisque vous avez évoqué la question européenne, je ferai, madame la ministre, une observation sur une problématique spécifique, celle de la recherche en matière de médicaments.

Sachant que les médicaments contre les maladies orphelines – comme d'ailleurs les médicaments pédiatriques – n'intéressent pas les laboratoires pharmaceutiques, vous pourriez peut-être organiser à l'occasion de la présidence française un dialogue avec l'agence européenne des médicaments et différents laboratoires pour déterminer quels efforts concrets pourraient être accomplis et faire avancer les choses en matière de recherche comme en matière médicale et sociale.