Question de M. DARNAUD Mathieu (Ardèche - Les Républicains) publiée le 08/12/2016

M. Mathieu Darnaud attire l'attention de Mme la ministre des affaires sociales et de la santé sur la situation préoccupante de la prise en charge des cancers pédiatriques.
En France, chaque année près de 2 500 enfants et adolescents sont diagnostiqués d'un cancer et 500 d'entre eux décèderont faute de traitement adapté ; le cancer est d'ailleurs la première cause de mortalité des enfants par maladie.

Seulement 2 % des fonds anti-cancer sont alloués à la recherche sur les cancers pédiatriques.
Actuellement, aucun texte ne garantit un fonds dédié à la recherche fondamentale et épidémiologique pour la prévention et le traitement sur les cancers de l'enfant tandis qu'un tiers des cancers qui les touchent n'existent pas chez l'adulte. Ils sont donc malheureusement les grands oubliés de la recherche.
Le plan cancer 2014-2019, articulé sur quatre grands axes prévoyait : la garantie des prises en charge adaptées et de qualité ; l'amélioration de l'accès des enfants, adolescents et jeunes enfants à l'innovation et à la recherche ; la garantie de l'accompagnement global au-delà des soins liés aux cancers et la continuité de vie pour l'enfant et ses proches ; une meilleure préparation et un meilleur suivi de l'enfant et de sa famille.

Ce plan prévoyait aussi de créer des centres d'essais cliniques de phase précoce, de faire bénéficier les jeunes en échec thérapeutique de thérapies ciblées et sécurisées, de donner la priorité à la cancérologie pédiatrique dans les essais de recherche clinique, et de réaliser pour plusieurs tumeurs de l'enfant le séquençage complet du génome afin de faire bénéficier aux enfants porteurs de ces tumeurs d'une médecine personnalisée.

Il souhaite donc connaître les propositions du Gouvernement pour garantir un fonds spécifique à la recherche pédiatrique.

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Transmise au Ministère des affaires sociales et de la santé


Réponse du Ministère des affaires sociales et de la santé publiée le 02/02/2017

L'effort de recherche français sur les cancers pédiatriques, réalisé dans le cadre des deux premiers plans cancers, représente un financement de 38 millions d'euros, sur un budget total de recherche sur les cancers estimé à 350 millions d'euros sur cette même période (soit 10 % du financement de la recherche publique en cancérologie). De façon générale, le développement des médicaments en cancérologie pédiatrique montre un retard certain par rapport à la cancérologie des adultes et le constat n'est pas spécifique à la France. Réunis à l'INCa en janvier 2014, les organismes publics et caritatifs, financeurs de la recherche sur le cancer et venant de vingt-trois pays dans le monde ont ainsi fait du développement des médicaments pédiatriques l'une des cinq priorités de recherche pour les années à venir. La mise à disposition d'un médicament suppose un effort de recherche public, principalement de recherche fondamentale pour identifier de nouveaux mécanismes biologiques (« cibles thérapeutiques ») sur lesquels il faudrait agir, et un effort de recherche et de développement industriel privés permettant de concevoir, développer et mettre sur le marché une molécule permettant d'agir sur ces mécanismes. Il peut également s'agir de mettre à disposition des enfants en échec thérapeutique des molécules innovantes développées au départ pour les adultes dans le cadre d'essais cliniques encadrés. Ainsi, les financements supplémentaires qui pourraient être alloués à la recherche fondamentale académique ne garantissent pas qu'in fine des médicaments seront développés. Par ailleurs, si ces financements supplémentaires étaient obtenus par une taxe, on ne peut exclure un désengagement des industriels sur les thématiques pédiatriques, qui en s'acquittant de la taxe pourraient se sentir dédouanés de développer de nouveaux médicaments. La stratégie de recherche sur les cancers pédiatriques, portée par l'INCa dans le cadre du Plan cancer 2014-2019, repose donc sur trois axes complémentaires : réaliser le séquençage complet du génome des tumeurs de l'enfant d'ici à la fin du Plan, à la recherche de nouvelles cibles thérapeutiques ; favoriser la mise en place d'essais cliniques innovants chez les enfants, en s'appuyant sur un groupe coopérateur national rassemblant les oncologues pédiatres, les chercheurs et associations de parents et une structuration territoriale de centres d'essais cliniques de phase précoce en pédiatrie (CLIP2). L'INCa négocie avec les industries du médicament pour les inciter à proposer systématiquement leurs molécules chez l'enfant dans le cadre du programme CLIP2 ; soutenir au niveau européen la révision en 2017 du règlement européen relatif aux médicaments à usage pédiatrique, afin de rendre la réglementation plus incitative pour les essais cliniques de nouvelles molécules.

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