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Prise en charge de la Cryo-préservation réalisée à l'hôpital dans la production des "Car-T Cells" afin de ne pas freiner la mise à disposition des patients de cette nouvelle thérapie

15e législature

Question écrite n° 12112 de Mme Martine Berthet (Savoie - Les Républicains)

publiée dans le JO Sénat du 05/09/2019 - page 4452

Mme Martine Berthet attire l'attention de Mme la ministre des solidarités et de la santé au sujet des traitements par CAR-T cells qui représentent une nouvelle option thérapeutique porteuse d'espoir pour lutter contre certains cancers du sang. Les CAR-T cells sont des thérapies géniques et cellulaires, sous statut de médicament de thérapie innovante (MTI) au sens de la réglementation européenne et française. Ces nouveaux traitements sont fabriqués à partir des lymphocytes T du patient qui, une fois prélevés, modifiés génétiquement et réinjectés au patient, sont capables de reconnaître et de détruire spécifiquement les cellules cancéreuses. Elles sont aujourd'hui utilisées dans le traitement de certains cancers du sang réfractaires aux traitements traditionnels (chimiothérapie, radiothérapie, thérapies ciblées, etc.) ou en rechute, en une administration unique.

Les CAR-T cells ont bénéficié d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte octroyée par l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) en 2018 et ont obtenu leur autorisation de mise sur le marché (AMM) en 2018.
La Haute Autorité de santé s'est également positionnée favorablement pour l'inscription au remboursement de deux actes spécifiques aux CAR-T cells, le premier relatif au prélèvement des cellules du patient (acte de leucaphérèse) et le second relatif à l'administration au patient des cellules modifiées CAR-T (perfusion en intra-veineuse).

Dans le schéma de production des CAR-T cells, après le prélèvement des cellules du patients, une étape de cryo-préservation est indispensable pour garantir la qualité des cellules utilisées et proposer au patient la prise en charge la plus adaptée au meilleur moment de son suivi clinique. La cryo-préservation comprend plusieurs étapes techniques comme le contrôle de la matière, la répartition des cellules selon des concentrations cibles ainsi que le stockage en vapeur d'azote.

Cette étape de cryo-préservation est réalisée au sein des centres hospitaliers par les unités de thérapie cellulaires (UTC) ou bien par les établissements français du sang (EFS) dont les équipes apportent leur expertise en matière de cryo-préservation et l'encadrement réglementaire de l'ANSM de cette activité. Or, cet acte ne bénéficiant pas à ce jour d'une inscription sur la liste des actes et prestations remboursables, il demeure exclusivement à la charge des établissements (via la codification GHM de la leucémie aiguë lymphoblastique et du lymphome diffus à grandes cellules B) et représente pour eux un coût important et croissant. Cette situation pose un double enjeu : d'une part en termes de santé publique, car les patients pourraient connaître des difficultés d'accès à ces traitements ; d'autre part, en termes d'attractivité et de compétitivité du territoire français pour le développement de ces traitements, ceux-ci se trouvant contraints par un écueil sur leur prise en charge globale.

Elle lui demande quelles solutions le Gouvernement entend mettre en place pour remédier à cette situation de manière urgente afin de soulager l'impact financier des établissements de santé et maintenir l'accessibilité des patients à ce type de traitement sur le territoire français.



En attente de réponse du Ministère des solidarités et de la santé.