ANNEXE 2 : PLAN NATIONAL MALADIES RARES 2

SYNTHÈSE

Le Plan Maladies Rares 2 (2011-2014) a été rendu public et présenté le 28 février 2011 par Madame Nora Berra, secrétaire d'Etat chargée de la santé et Madame Valérie Pécresse, ministre de l'enseignement supérieur et de la recherche.

CONTENU DU PLAN

Quatre points majeurs ont été identifiés ("focus")

- Création de la Fondation "Maladies Rares" : abritée par une Fondation de Coopération Scientifique "Santé", la fondation aura pour objectif de structurer et coordonner les missions du GIS-Institut des Maladies Rares, de la Base nationale de données Maladies Rares et d'Orphanet. Dans le cadre de ses missions, elle devra être le point de contact national pour tous les acteurs impliqués ; elle sera en charge du développement des partenariats avec les industriels.

- Création d'une banque nationale de données maladies rares : partie prenante de la fondation, elle comprendra les données cliniques (puis biologiques et thérapeutiques) recueillies dans les centres de référence et de compétence, et à partir des registres de maladies rares. Le recueil sera réalisé en utilisant la nomenclature Orphanet. Une interface avec les données de suivi de cohortes spécifiques, notamment RADICO, est prévu.

- Prise en compte des besoins spécifiques des patients d'Outre-mer , avec une attention particulière pour les patients souffrant de drépanocytose.

- Soutien à l'action des associations maladies rares .

Articulation autour de trois axes

Axe A : Améliorer la qualité de la prise en charge du patient

Ø Améliorer l'accès au diagnostic et la prise en charg e

En structurant les filières, en identifiant des plateformes de laboratoires de diagnostic dédiés et en développant des approches à haut débit pour identification des bases moléculaires des pathologies, en déployant un système d'information unique, en favorisant le développement de la télémédecine, en améliorant le dépistage pré-implantatoire, prénatal ou néonatal.

Ø Optimiser l'évaluation et le financement des centres de références

En simplifiant le dispositif d'évaluation et de labellisation des centres de référence, en améliorant l'identification des crédits dédiés, en prenant en compte le caractère complexe et pluridisciplinaire des consultations pour le financement.

Ø Intensifier la rédaction des PNDS

En priorisant le programme, en simplifiant la méthodologie d'élaboration.

Ø Garantir la qualité de la prise en charge médicamenteuse adaptée à chaque patient

En facilitant l'accès et le remboursement de produits non remboursés ou hors AMM, en surveillant les projets d'arrêts de commercialisation, en élargissant l'accès aux médicaments expérimentaux, en recensant et en documentant les utilisations hors AMM, en sécurisant les prescriptions hospitalières.

Ø Développer les liens entre les acteurs de la prise en charge et de l'accompagnement

Ø Améliorer les pratiques des professionnels de santé

En renforçant les connaissances et en développant de nouvelles compétences, par la formation initiale et la formation continue, par l'élaboration de recommandations pour les situations d'urgence.

Ø Rendre accessible l'information et la diffuser

Ø Développer Orphanet

En intégrant la nomenclature dans les bases existantes (PMSI, CepiDC, CNAM...), en poursuivant son enrichissement en termes de contenu et d'ergonomie.

Axe B : Développer la recherche sur les maladies rares

Ø Créer une fondation "Maladies Rares" pour améliorer les connaissances et accélérer le développement des thérapies

Ø Assurer à la recherche sur les maladies rares un financement minimum et développer les outils nécessaires à l'utilisation des échantillons biologiques, du séquençage à haut débit

Ø Promouvoir le développement des essais thérapeutiques

Ø Favoriser la recherche clinique et translationnelle

Axe C : Amplifier les coopérations européennes et internationales

Ø Partager l'expertise via les réseaux européens de référence

Ø Améliorer la capacité de mise en oeuvre d'essais cliniques multinationaux

En évaluant le dispositif ECRIN pour tendre vers une optimisation, en mutualisant et en standardisant les tests diagnostics.

Ø Structurer les coopérations européennes et internationales

En sécurisant la collecte et le maintien des collections d'échantillons biologiques, en accompagnant les centres de référence dans leurs recherches et en contribuant au financement et à la pérennisation du projet E-rare.

SUIVI DU PLAN

Le suivi du plan reposera sur 3 types de structures

Un comité de suivi et de prospective

Ø Créé pour s'assurer de la mise en oeuvre des mesures et proposer des évolutions si nécessaire.

Ø Composition

o présidence : directrice générale de l'offre de soins (Annie Podeur)

o vice-présidence : volet "santé" Sabine Sarnacki (AP-HP) ; volet "recherche" Hélène Dollfus (CHU de Strasbourg)

Un secrétaire général

Ø Suivi des aspects opérationnels

Ø Nomination : Alain Garcia

Les ARS

Identification d'un interlocuteur dédié et lien avec le "terrain"

FINANCEMENT DU PLAN

Un budget de 86,4 millions d'euros a été alloué spécifiquement pour le financement de ce second plan.

Ce budget se répartit de la façon suivante :

Améliorer la qualité de la prise en charge du patient : 30,4 millions d'euros

Développer la recherche sur les maladies rares : 51 millions d'euros

Amplifier les coopérations européennes et internationales : 5 millions d'euros

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