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Séance du 26 octobre 2011 (compte rendu intégral des débats)

Article 14 bis
Dossier législatif : projet de loi relatif au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé
Article 15

Articles additionnels après l'article 14 bis

M. le président. L'amendement n° 64, présenté par M. Lorrain, Mme Jouanno, M. Milon, Mmes Bouchart, Bruguière et Cayeux, M. Cardoux, Mme Debré, M. Dériot, Mme Deroche, MM. Fontaine et Gilles, Mme Giudicelli, M. Gournac, Mmes Hummel et Kammermann, MM. Laménie et Pinton, Mme Procaccia et MM. Savary et Villiers, est ainsi libellé :

Après l’article 14 bis

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

I. – L’article L. 5123-2 du code de la santé publique est ainsi modifié :

1° Au premier alinéa, la référence : «, L. 5121-12 » est supprimée ; 

2° Après le premier alinéa, il est inséré un alinéa ainsi rédigé :

« Les médicaments faisant l’objet des autorisations mentionnées à l’article L. 5121-12 peuvent être achetés, fournis, pris en charge et utilisés par les collectivités publiques sans figurer sur la liste mentionnée au premier alinéa. »

II. – À titre expérimental, du 1er avril 2012 jusqu’au 31 décembre 2013, un médicament qui a fait l’objet d’une autorisation temporaire d’utilisation mentionnée à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché peut, passée la date à laquelle l’autorisation temporaire cesse de produire ses effets ou la date à laquelle l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé a cessé de délivrer lesdites autorisations, être acheté, fourni, pris en charge et utilisé par les collectivités publiques jusqu’à ce qu’une décision ait été prise, au titre de son autorisation de mise sur le marché, sur son inscription sur la liste mentionnée au premier alinéa de l’article L. 5123-2 du même code ou sur la liste mentionnée aux premier ou deuxième alinéas de l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale, et au plus tard sept mois après l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché.

Les dispositions prévues au premier alinéa du présent II cessent de s’appliquer si aucune demande d’inscription sur la liste mentionnée au premier alinéa de l’article L. 5123-2 du code de la santé publique n’a été déposée, pour le médicament considéré, dans le mois suivant l’octroi de son autorisation de mise sur le marché.

Le Gouvernement présente au Parlement, dans le cadre de l’examen du projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2014, un rapport dressant le bilan de l’expérimentation prévue au premier alinéa du présent II, notamment au regard de son impact sur les dépenses et du bon usage des produits concernés. Ce rapport porte sur les données relatives à la période comprise entre le 1er mars 2012 et le 1er avril 2013. Il peut proposer des évolutions législatives découlant de ce bilan, de nature à assurer le bon usage de ces médicaments et la maîtrise du coût qu’occasionne leur prise en charge par la collectivité dans cette période transitoire.

La parole est à M. Jean-Louis Lorrain.

M. Jean-Louis Lorrain. Cet amendement vise à modifier la rédaction de l’article L. 5123-2 du code de la santé publique, afin de permettre l’achat, l’utilisation et la prise en charge par les collectivités publiques des médicaments faisant l’objet des autorisations temporaires d’utilisation mentionnées à l’article L. 5121-12 du même code, sans que ceux-ci figurent sur la liste des médicaments agréés à l’usage des collectivités.

Les dispositions introduites au D de l’article L. 5123-2 prévoient, à titre expérimental, la mise en œuvre, du 1er mars 2012 au 31 décembre 2013, d’un dispositif d’autorisation d’achat, d’utilisation et de prise en charge par les établissements de santé des médicaments ayant fait l’objet d’ATU qui bénéficient d’une AMM.

Cette mesure a pour objet de prévenir toute rupture de traitement et de garantir l’égalité entre patients pendant la période nécessaire à l’instruction de la demande de prise en charge par l’assurance maladie du médicament au titre de son autorisation de mise sur le marché.

Ce dispositif a déjà été mis en place, pour des raisons de santé publique, par une circulaire ministérielle du 11 avril 2007. Il convient de lui conférer une assise législative.

À compter du 1er janvier 2012, les médicaments disposant d’une ATU nominative feront l’objet d’une codification qui permettra de suivre leur consommation au sein des établissements de santé et d’apprécier l’incidence financière de celle-ci.

Ce dispositif permettra, à titre expérimental, la fourniture, l’achat, l’utilisation et la prise en charge par tout établissement de santé d’un médicament ayant fait l’objet d’une ATU, passée la date de fin de l’ATU de cohorte ou la date de fin d’octroi des ATU nominatives, jusqu’à ce qu’une décision soit prise quant à l’inscription du médicament, au titre de son AMM, sur la liste des médicaments agréés à l’usage des collectivités, sur la liste « ville » ou sur la liste ouvrant droit à une prise en charge au titre de la rétrocession, et au plus tard neuf mois après l’octroi de cette AMM. À défaut de dépôt d’une demande d’inscription du médicament sur l’une de ces listes dans le mois suivant l’octroi de l’AMM, ces dispositions cesseront de s’appliquer.

Un bilan de cette expérimentation sera présenté au Parlement dans le cadre de l’examen du projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2014.

M. le président. Quel est l’avis de la commission ?

M. Bernard Cazeau, rapporteur. Si j’ai bien compris, cet amendement vise à garantir la prise en charge des patients entre la fin de l’ATU et l’inscription du médicament sur la liste des produits de santé remboursés par l’assurance maladie, au titre de l’AMM.

Si cette mesure semble répondre à un problème réel, l’expérimentation proposée paraît assez lourde.

La commission s’en remet à la sagesse du Sénat, en attendant d’entendre l’avis du Gouvernement.

M. le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?

M. Xavier Bertrand, ministre. Avis favorable.

M. le président. Je mets aux voix l'amendement n° 64.

(L'amendement est adopté.)

M. le président. En conséquence, un article additionnel ainsi rédigé est inséré dans le projet de loi, après l'article 14 bis.

L'amendement n° 15 rectifié bis, présenté par Mme Debré, MM. Milon, Lorrain et Gilles, Mmes Cayeux et Bouchart, MM. Cardoux, Pinton et Laménie, Mmes Bruguière, Hummel, Jouanno, Giudicelli et Deroche, M. Fontaine, Mme Procaccia, M. Gournac, Mme Kammermann et MM. Dériot et Savary, est ainsi libellé :

Après l'article 14 bis

Insérer un article additionnel ainsi rédigé :

Le Titre II du Livre III de la Sixième partie du code de la santé publique est complété par un chapitre ainsi rédigé :

« Chapitre VI : Centres médicaux et équipes de soin mobiles du service de santé des armées

« Article L. 6326-1 - Les centres médicaux du service de santé des armées et leurs équipes mobiles figurent parmi les éléments du service de santé des armées mentionnés à l’article L. 6147-9. Ces derniers peuvent, dans le cadre de leur mission prioritaire mentionnée à l'article L. 6147-7, délivrer, à titre gratuit et sous la responsabilité d'un médecin ou d'un pharmacien, les médicaments et dispositifs médicaux et, le cas échéant, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, nécessaires à leurs soins.

« Les centres médicaux du service de santé des armées sont approvisionnés à titre gratuit par les établissements de ravitaillement sanitaire du service de santé des armées mentionnés à l'article L. 5124-8. »

« Les conditions d’application du présent article sont déterminées par décret en Conseil d’État. »

La parole est à M. Alain Milon.

M. Alain Milon. Cet amendement a pour objet de permettre aux centres médicaux du service de santé des armées et à leurs équipes mobiles de dispenser, dans des conditions bien définies, les médicaments et dispositifs médicaux, ainsi que, le cas échéant, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, nécessaires à leurs soins.

Le service de santé des armées a pour mission prioritaire de soutenir les forces armées, tant sur le territoire national qu’en opérations extérieures. Pour ce faire, il dispose, à côté des hôpitaux des armées, qui participent également aux missions de service public dans le domaine de la santé, de centres médicaux au sein des forces. Ces centres médicaux regroupent des médecins et des infirmiers qui réalisent le suivi médical des personnels de la défense et leur apportent des soins, tant dans les casernements qu’à l’extérieur.

Les médicaments, les dispositifs médicaux et, le cas échéant, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro utilisés à cette occasion sont produits par la pharmacie centrale des armées ou achetés à d’autres établissements. La direction des approvisionnements en produits de santé des armées fournit les établissements de ravitaillement sanitaire du service de santé des armées, qui distribuent les médicaments, les dispositifs médicaux et, le cas échéant, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro aux centres médicaux. Ces produits sont ensuite stockés sous la responsabilité du médecin-chef du centre médical et délivrés à titre gratuit par les personnels du service de santé des armées, sur prescription exclusive du médecin militaire.

Un pharmacien ne peut être systématiquement présent pour procéder à la délivrance des médicaments, notamment lors de manœuvres militaires. Cet amendement vise donc à permettre au personnel des centres médicaux, dans le cadre de leur mission prioritaire mentionnée à l’article L. 6147-7 du code de la santé publique, ainsi qu’en cas d’urgence ou d’impératifs opérationnels, de délivrer ces médicaments.

En l’état actuel du droit, la délivrance de médicaments relève du monopole pharmaceutique. Toutefois, des dérogations à ce monopole sont expressément prévues dans le code de la santé publique, par exemple au profit des centres et des équipes mobiles de soins aux personnes en situation de précarité ou d’exclusion gérés par des organismes à but non lucratif, qui sont habilités à délivrer, à titre gratuit et sous la responsabilité d’un médecin ou d’un pharmacien, les médicaments nécessaires à leurs soins.

Le présent amendement tend à appliquer le même dispositif aux centres médicaux du service de santé des armées et à leurs équipes mobiles, afin qu’ils puissent dispenser les médicaments et dispositifs médicaux nécessaires à leurs soins.

M. le président. Quel est l’avis de la commission ?

M. Bernard Cazeau, rapporteur. La commission s’en remet à la sagesse du Sénat sur cet amendement, qui semble être un cavalier.

M. le président. Quel est l’avis du Gouvernement ?

M. Xavier Bertrand, ministre. Avis favorable.

M. le président. Je mets aux voix l'amendement n° 15 rectifié bis.

(L'amendement est adopté.)

M. le président. En conséquence, un article additionnel ainsi rédigé est inséré dans le projet de loi, après l'article 14 bis.

Chapitre IV

L’autorisation temporaire d’utilisation

Articles additionnels après l'article 14 bis
Dossier législatif : projet de loi relatif au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé
Article 16

Article 15

I. – L’article L. 5121-12 du code de la santé publique est ainsi rédigé :

« Art. L. 5121-12. – I. – Les articles L. 5121-8 et L. 5121-9-1 ne font pas obstacle à l’utilisation, à titre exceptionnel, de certains médicaments destinés à traiter des maladies graves ou rares, en l’absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée et que l’une des conditions suivantes est remplie :

« a) L’efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue d’une demande d’autorisation de mise sur le marché qui a été déposée ou que l’entreprise intéressée s’engage à déposer dans un délai déterminé ;

« b) Ces médicaments, le cas échéant importés, sont prescrits, sous la responsabilité d’un médecin, à un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale dès lors qu’ils sont susceptibles de présenter un bénéfice pour lui et que leur efficacité et leur sécurité sont présumées en l’état des connaissances scientifiques. Le médecin prescripteur doit justifier que le patient, son représentant légal ou la personne de confiance qu’il a désignée en application de l’article L. 1111-6 a reçu une information adaptée à sa situation sur l’absence d’alternative thérapeutique, les risques courus, les contraintes et le bénéfice susceptible d’être apporté par le médicament. La procédure suivie est inscrite dans le dossier médical.

« II. – L’utilisation des médicaments mentionnés au I est autorisée, pour une durée d’un an éventuellement renouvelable deux fois par l’Agence française de sécurité des produits de santé, à la demande du titulaire des droits d’exploitation du médicament dans le cas prévu au a du I ou à la demande du médecin prescripteur dans le cas prévu au b du même I.

« III. – Une demande au titre du b du I n’est recevable que si, pour l’indication thérapeutique sollicitée, l’une des conditions suivantes est remplie :

« 1° Le médicament a fait l’objet d’une demande au titre du a du I ;

« 2° Le médicament a fait l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché mentionnée à l’article L. 5121-8 ou d’une demande d’autorisation de mise sur le marché délivrée par l’Union européenne en application du règlement (CE) n° 726/2004 du Parlement européen et du Conseil, du 31 mars 2004, établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments ;

« 3° Des essais cliniques sont conduits en France.

« En cas de rejet de l’une de ces demandes, l’autorisation mentionnée au b du I accordée sur son fondement est retirée pour les indications thérapeutiques sollicitées dans la demande.

« IV. – Par dérogation aux dispositions du III, une autorisation demandée au titre du b du I peut être accordée dans l’un des cas suivants :

« 1° Lorsque le pronostic vital du patient est engagé, en l’état des thérapeutiques disponibles ;

« 2° Lorsque le médicament a fait l’objet d’un arrêt de commercialisation, si l’indication thérapeutique sollicitée est différente de celle de l’autorisation du médicament ayant fait l’objet de cet arrêt et qu’il existe de fortes présomptions d’efficacité et de sécurité du médicament dans l’indication thérapeutique sollicitée ;

« 3° Si, dans l’indication thérapeutique sollicitée, le titulaire des droits d’exploitation du médicament s’est vu refuser une demande pour un médicament mentionné au a du I ou si une demande d’autorisation d’essai clinique mentionnée au III a été refusée, sous condition d’une information du patient et du praticien sur les motifs du refus de la demande et sous réserve d’un bénéfice individuel pour le patient.

« V. – Sauf si elle est accordée conformément au IV, l’autorisation est subordonnée à la conclusion, entre l’agence et le titulaire des droits d’exploitation du médicament, d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations concernant l’efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d’utilisation ainsi que les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi autorisé.

« Pour les médicaments autorisés au titre du même IV, les prescripteurs transmettent à l’agence, à l’expiration de l’autorisation et, le cas échéant, à l’occasion de chaque renouvellement, des données de suivi des patients traités. La nature de ces données est précisée par l’autorisation.

« Ces autorisations peuvent également être subordonnées par l’Agence française de sécurité des produits de santé à la mise en place d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations.

« VI. – L’autorisation mentionnée au I peut être suspendue ou retirée si les conditions prévues au présent article ne sont plus remplies ou pour des motifs de santé publique. »

II. – Au premier alinéa de l’article L. 1121-16-1 et au quatorzième alinéa de l’article L. 1123-14 du même code, la référence : « a » est remplacée par la référence : « a du I ».

M. le président. La parole est à Mme Aline Archimbaud, sur l'article.

Mme Aline Archimbaud. L’autorisation temporaire d’utilisation permet à des patients atteints de graves affections d’avoir accès à des traitements disponibles, mais qui ne bénéficient pas encore ou plus d’une autorisation de mise sur le marché.

Nous le savons, cela a permis, et permet encore aujourd’hui, de sauver des vies. Des malades atteints du sida, de certains cancers ou de maladies rares nous ont légitimement alertés à ce sujet ces dernières semaines.

À titre d’exemple, concernant le VIH, de nombreux traitements étaient disponibles avant obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Selon une analyse européenne dont les conclusions ont été récemment publiées dans la revue The Lancet Infectious Diseases, le dispositif des ATU a contribué, entre 2000 et 2009, à la multiplication par trois du nombre de patients porteurs du VIH dont la charge virale est devenue indétectable, et donc à la réduction de la mortalité parmi ces mêmes patients.

Mieux maîtriser les détournements possibles par les laboratoires pharmaceutiques de ce type de régime dérogatoire est bien sûr une nécessité impérieuse. Cela étant, plusieurs des amendements que nous avons déposés sur cet article tendent précisément à faire en sorte que le renforcement de la sécurité sanitaire ne se fasse en aucun cas au détriment de l’accès des malades aux soins.

M. le président. La parole est à M. le rapporteur.

M. Bernard Cazeau, rapporteur. Je souhaiterais expliciter la position de la commission sur la question des ATU.

Il s’agit là d’un sujet particulièrement sensible. D’un côté, nous voulons écarter toute tentative, de la part des laboratoires, d’utiliser la procédure des ATU pour contourner la procédure d’autorisation de mise sur le marché et la fixation des prix par le Comité économique des produits de santé ; de l’autre, nous souhaitons que les patients puissent accéder le plus rapidement possible aux soins les plus innovants.

Le texte de la commission distingue clairement deux situations : d’une part, les ATU de cohorte, qui constituent une première étape vers l’AMM ; d’autre part, les ATU nominatives qui feront l’objet d’une procédure dérogatoire et garantiront l’accès aux soins à des patients se trouvant dans des situations d’isolement ou particulièrement douloureuses.

Concernant les ATU nominatives dérogatoires, nous n’avons apporté aucune restriction au texte adopté par l’Assemblée nationale. Cela signifie qu’aucun patient ne sera privé de traitement.

En revanche, dans la mesure où les autres types d’ATU nominatives sont clairement considérés comme un premier pas vers l’AMM, il était nécessaire de préciser leur régime. C’est ce que nous avons fait en commission. Sans doute le texte issu des travaux de cette dernière demeure-t-il perfectible ; nous le verrons à l’occasion de l’examen des amendements.

M. le président. Je suis saisi de cinq amendements faisant l'objet d'une discussion commune.

L'amendement n° 50, présenté par M. Lorrain, Mme Jouanno, M. Milon, Mmes Bouchart, Bruguière et Cayeux, M. Cardoux, Mme Debré, M. Dériot, Mme Deroche, MM. Fontaine et Gilles, Mme Giudicelli, M. Gournac, Mmes Hummel et Kammermann, MM. Laménie et Pinton, Mme Procaccia et MM. Savary et Villiers, est ainsi libellé :

I. – Alinéa 5

Remplacer les mots :

pour une durée d’un an éventuellement renouvelable deux fois

par les mots :

pour une durée limitée, éventuellement renouvelable

II. – Alinéa 6

Rédiger ainsi cet alinéa :

« III. – Une demande au titre du b du I n’est recevable que si le médicament a également fait l’objet, dans l’indication thérapeutique sollicitée, d’une demande au titre du a du même I ou s’il a fait l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché mentionnée à l’article L. 5121-8 ou d’une demande d’autorisation de mise sur le marché délivrée par l’Union européenne en application du règlement (CE) n° 726/2004 du Parlement européen et du Conseil, du 31 mars 2004, établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments ou si le titulaire des droits d’exploitation s’engage à déposer dans un délai déterminé l’une des trois demandes précitées ou, à défaut, si des essais cliniques sont conduits en France sur le médicament dans l’indication thérapeutique sollicitée ou si une demande d’autorisation d’essai clinique a été déposée en France. »

III. – Alinéas 7 à 9 et 17

Supprimer ces alinéas.

La parole est à M. Jean-Louis Lorrain.

M. Jean-Louis Lorrain. Cet amendement a pour objet de supprimer la limitation de la durée des autorisations temporaires d’utilisation à un an renouvelable deux fois.

En effet, les médicaments faisant l’objet d’ATU nominatives pouvant servir à traiter des maladies chroniques, il convient, en l’absence d’alternative thérapeutique et d’engagement du laboratoire, de prévoir la possibilité d’un renouvellement non limité des ATU. À défaut, les traitements pourraient devoir être interrompus.

En conséquence, l’amendement n° 50 tend à rétablir la possibilité, pour l’Agence française de sécurité des produits de santé, d’accorder une autorisation temporaire nominative si le laboratoire s’engage à déposer, dans un délai déterminé, une demande d’autorisation temporaire d’utilisation de cohorte ou une demande d’autorisation de mise sur le marché. Il convient en effet de ne pas interdire à des patients souffrant de maladies rares ou graves l’accès à des thérapeutiques indispensables lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié.

Enfin, cet amendement vise à supprimer l’alinéa 17, qui prévoit la possibilité, pour l’Agence française de sécurité des produits de santé, de subordonner l’octroi d’une ATU à titre dérogatoire à la mise en place d’un protocole d’utilisation thérapeutique et d’un recueil d’informations. En effet, un suivi des patients par les prescripteurs est déjà prévu ; aucun laboratoire n’étant partie à la procédure, on peut envisager d’imposer la mise en place d’un suivi des patients traités par le titulaire des droits d’exploitation.

M. le président. L'amendement n° 79, présenté par Mme Archimbaud, M. Desessard, Mmes Blandin, Aïchi, Benbassa et Bouchoux et MM. Dantec, Gattolin, Labbé et Placé, est ainsi libellé :

Alinéa 6

Supprimer les mots :

, pour l'indication thérapeutique sollicitée,

La parole est à Mme Aline Archimbaud.

Mme Aline Archimbaud. Dans sa rédaction actuelle, l’article 15 du projet de loi prévoit que, pour qu’un médicament puisse bénéficier d'une ATU nominative protocolisée, une demande d’ATU de cohorte ou d’AMM doit auparavant avoir été déposée « pour l’indication thérapeutique sollicitée », alors que le code de la santé publique ne prévoit pour l’heure rien de tel.

Cette disposition fera peser un risque sur l’accès précoce à certains médicaments des personnes qui peuvent en avoir le plus besoin. Une telle condition soumet en effet la possibilité d’accéder aux médicaments aux plans de développement décidés par les firmes pharmaceutiques. Or, pour des considérations de marché, ces dernières peuvent avoir avantage à développer une molécule d’abord dans une certaine indication plutôt que dans une autre, ou à restreindre l’indication dont relèvera ce médicament dans la première phase de sa commercialisation.

En dépit des intentions affichées, le dispositif actuel de l’article 15 risque donc d’être préjudiciable à la santé, voire au pronostic vital, de certains patients. En somme, nous sommes ici confrontés à un choix entre des impératifs de santé publique – l’accès précoce aux médicaments pour celles et ceux qui en ont le plus besoin – et des intérêts de marché –l’indication choisie par l’industriel.

M. le président. L'amendement n° 71, présenté par Mmes Pasquet, Cohen et David, MM. Watrin, Fischer et les membres du groupe communiste républicain et citoyen, est ainsi libellé :

Alinéa 6

Après les mots :

l’indication thérapeutique sollicitée

insérer les mots :

ou pour une pathologie identique

La parole est à Mme Laurence Cohen.

Mme Laurence Cohen. Les médicaments ne sont pas des produits de consommation comme les autres. C’est d'ailleurs pour cette raison qu’ils sont les seuls à être soumis à un régime d’autorisation préalable à la commercialisation.

Un exploitant souhaitant être autorisé à commercialiser un médicament peut demander soit une AMM, soit une ATU dès lors que la spécialité est destinée à traiter, à prévenir ou à diagnostiquer une maladie grave ou rare, qu’il n’existe pas de traitement approprié et que son efficacité et sa sécurité d’emploi sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

De tels médicaments sont donc utilisés pour traiter des pathologies très lourdes, engageant « à plus ou moins long terme », pour reprendre une formulation sans doute imparfaite, le pronostic vital du patient.

Cette situation d’urgence, combinée à une balance bénéfices-risques forcément différente de celle des autres médicaments, justifie que soient appliquées des règles dérogatoires, qui seront mieux encadrées à l’avenir, ce dont nous nous réjouissons.

Pour obtenir une ATU, l’exploitant devra remettre à l’AFSEPS un dossier dans lequel il précisera notamment l’indication thérapeutique. Or cette précision, très logique dans le cadre d’une AMM, peut ne pas être sans conséquences pour les patients soumis à un traitement par un médicament faisant l’objet d’une ATU. En effet, il pourra arriver que des malades atteints d’une autre forme de la même maladie que celle qui est visée dans l’indication thérapeutique se trouvent exclus, pour ce seul motif, du protocole de soins, et ce même si le médicament en question peut avoir des effets positifs sur leur état de santé ou leur qualité de vie.

Cette disposition concerne notamment les personnes vivant avec le VIH. Ainsi, la grande majorité des antirétroviraux sont développés pour une indication thérapeutique relative au traitement du VIH-1. Si la rédaction actuelle était maintenue, les patients atteints du VIH-2 ou du virus de l’hépatite C pourraient donc ne pas bénéficier d’un traitement pourtant efficace.

Cette situation tient pour beaucoup au fait que la recherche sur le VIH-2 est presque inexistante, parce que considérée par les laboratoires pharmaceutiques comme insuffisamment rentable. Pourtant, comme l’attestent la plupart des études scientifiques, la très grande majorité des molécules efficaces contre le VIH-1 le sont également contre le VIH-2. Il arrive même régulièrement que des médicaments ayant reçu une ATU pour une indication thérapeutique liée au VIH-1 voient celle-ci étendue au VIH-2 lors de la transformation de l’ATU en AMM.

Pour remédier à cette situation, nous proposons donc de compléter la rédaction du texte en faisant référence à la notion de pathologie identique.