LISTE DES PROPOSITIONS
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Restaurer l'attractivité et l'efficacité du dispositif des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) en l'adaptant aux réalités nouvelles de l'innovation
1. Rendre le dispositif des ATU plus rapide et plus souple, mais révisable à tout moment sur la base des données obligatoirement produites au cours des phases d'ATU et de post-ATU
2. Aménager le dispositif de post-ATU nominative pour autoriser les initiations de traitement après la délivrance de l'autorisation de mise sur le marché (AMM)
3. Délivrer les ATU par indication et non plus par produit, de manière à couvrir les situations d'extension d'indication survenant après la délivrance de la première AMM
4. Revenir sur le mode de calcul complexe de la remise rétroactivement versée par les laboratoires au titre de la récupération sur l'indemnité de la phase d'ATU, tel que prévu par l'article 97 de la LFSS pour 2017
Anticiper l'innovation et renouer la confiance entre les acteurs
5. Structurer un cadre pérenne d'échanges pour anticiper sur les innovations à venir susceptibles d'impacter le système de santé
6. Envisager une procédure accélérée d'accès au marché (de type fast-track ) pour des produits innovants fléchés comme prioritaires
7. Refonder les critères de l'évaluation du médicament pour renforcer leur lisibilité et leur compréhension
8. Développer l'évaluation médico-économique des médicaments innovants, en prenant en compte de manière globale les économies qu'ils sont susceptibles de générer pour le système de santé. Intégrer dans ce cadre les spécificités liées aux médicaments orphelins
Fluidifier les procédures pour mieux adapter la grille de lecture aux besoins
9. Envisager, pour des médicaments prometteurs insuffisamment développés, la possibilité d'un remboursement temporaire, conditionné à l'apport de données supplémentaires par l'industriel après l'obtention de l'AMM
10. Expérimenter de nouveaux modes de fixation des prix, plus souples et plus fins (prix par indication ou à l'association, prix plus évolutifs en fonction de l'efficacité en vie réelle, enveloppe globale pluriannuelle par pathologie...)
11. Améliorer le cadre de régulation des prescriptions hors-AMM, sur la base de référentiels nationaux de bon usage, pour sécuriser et rendre plus réactif l'accès aux thérapeutiques adaptées en particulier pour des maladies rares ou certaines situations « de niche »
Garantir l'équité d'accès des patients aux traitements innovants
12. Réformer la liste en sus : revoir les critères d'inscription et de radiation afin de déverrouiller l'accès pour les produits avec une amélioration de service médical rendu (ASMR) IV
13. Responsabiliser en parallèle les prescripteurs en créant à titre expérimental un mécanisme d'intéressement à la juste prescription des produits figurant sur la liste en sus
14. Anticiper les sorties de liste en sus en programmant une baisse des prix voire une revalorisation plus régulière des groupes homogènes de séjour (GHS)
15. Répondre aux enjeux de la médecine personnalisée par une gestion plus dynamique du référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) : accélérer et fluidifier l'inscription des actes de biologie innovants à la nomenclature
Consolider le rôle des essais cliniques dans l'accès précoce des patients aux traitements innovants
16. Renforcer les comités de protection des personnes (CPP) et leur expertise :
- Adapter le système du tirage au sort en prévoyant que celui-ci s'applique à un groupe restreint de CPP spécialisés en fonction du domaine concerné par l'essai clinique
- Renforcer le niveau d'expertise des CPP, notamment par la mise en place de formations adaptées et la mise à disposition d'experts en cas de besoin
- Poursuivre l'harmonisation des procédures d'évaluation
- Renforcer les moyens administratifs dont disposent les comités
17. Augmenter les moyens de l'ANSM dédiés à l'instruction des essais cliniques précoces et optimiser la procédure de gestion des essais cliniques
18. Poursuivre la simplification de la convention unique et la généraliser à l'ensemble des établissements