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Médicaments innovants : consolider le modèle français d'accès précoce

13 juin 2018 : Médicaments innovants : consolider le modèle français d'accès précoce ( rapport d'information )

B. PRENDRE EN COMPTE LES ENJEUX ÉMERGENTS RELATIFS AU FINANCEMENT DES ACTES DE BIOLOGIE INNOVANTS

1. Les enjeux liés au développement de la médecine personnalisée

L'attention de vos rapporteurs a été appelée sur les enjeux liés à la prise en charge des actes de biologie innovants.

En effet, tant les représentants des fédérations hospitalières et de l'INCa que les praticiens rencontrés à l'hôpital Gustave Roussy ont insisté sur le rôle décisif du diagnostic dans le développement de la médecine personnalisée et de précision en oncologie : les tests dits « compagnons » permettent de mesurer des biomarqueurs sur les tumeurs afin de mieux cibler les traitements des patients atteints de cancer en fonction des anomalies moléculaires identifiées et d'améliorer leur suivi.

Cet enjeu est stratégique en termes de pertinence des soins puisque le ciblage permet des « désescalades thérapeutiques » : ce sont à la fois des économies pour le système de santé et une amélioration de la qualité de vie des malades atteints de cancer.

Dans d'autres cas, c'est la tolérance du traitement voire la vie du patient qui sont engagées : certaines molécules entrant dans la composition de 60% des chimiothérapies - les fluoropyrimidines telles que le 5-Fluorouracile (5-FU) ou ses dérivés81(*) - présentent, comme l'a reconnu l'ANSM en février 2018, un risque élevé de toxicité pour certains patients82(*), susceptibles d'entraîner une hospitalisation. Le dépistage en amont des patients exposés à ces risques devient alors essentiel.

2. Les limites de la prise en charge dans le cadre du référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN)

Or, les modalités de prise en charge financière de ces tests demeurent insatisfaisantes.

Les tests « compagnons » ne sont pas inscrits à la nomenclature. Leur prise en charge relève d'un outil dérogatoire : le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) et sa liste complémentaire.

Créés en 201583(*), ces outils sont en quelque sorte le pendant de la liste en sus pour la prise en charge des actes innovants de biologie médicale et d'anatomocytopathologie dans l'attente de leur évaluation par la HAS et de leur inscription à la nomenclature pour leur prise en charge par l'Assurance maladie dans les conditions de droit commun.

Une enveloppe fermée de l'Ondam hospitalier d'un montant annuel de 380 millions d'euros est dédiée au financement des actes inscrits au RIHN et sur sa liste complémentaire, au titre des dotations MERRI84(*).

Toutefois, cette enveloppe ne permet pas de financer l'ensemble des actes réalisés par les établissements de santé.

Pour l'Institut Gustave Roussy, seulement 75 % environ de la valorisation théorique des actes est effectivement perçue ; les fédérations hospitalières ont indiqué que la prise en charge de certains actes de la liste complémentaire dont l'utilité est pourtant reconnue n'est que de 25 %. Ce risque financier conduit à des pratiques différenciées entre établissements et donc à des iniquités entre patients : les représentants de l'Institut Curie ont indiqué ne pas pouvoir prendre en charge, par exemple, des patients adressés par d'autres établissements.

Pour les professionnels entendus par vos rapporteurs, cette situation est indéniablement un frein au développement de certains tests comme les tests compagnon85(*).

Valorisation des actes inscrits au RIHN ou sur sa liste complémentaire réalisés

(en millions d'euros)

 

2016

2017

RIHN

245,2

349,2

Liste complémentaire

421,8

408,4

Total

667,0

757,6

Source : DGOS - données remontées par les établissements de santé

3. Fluidifier la gestion du RIHN en accélérant la procédure d'inscription des actes à la nomenclature

Comme pour la liste en sus, une gestion plus dynamique du RIHN et de sa liste complémentaire est indispensable pour éviter les effets de « goulots d'étranglement » limitant l'inscription et la prise en charge de nouveaux actes et donc l'accès des patients aux tests diagnostiques.

Cela vaut d'autant plus pour la « liste complémentaire » qui comporte des actes ayant fait leur preuve - en étant identifiés en 2015 comme d'utilité clinique démontrée - et dont l'inscription à la nomenclature aurait dû intervenir dans un délai d'un an lors de la création de cet outil.

Des professionnels entendus par vos rapporteurs ont souhaité un déblocage rapide de l'inscription de ces actes à la nomenclature. Cette procédure implique l'assurance maladie et la HAS, dont l'avis entraîne la hiérarchisation et la tarification de l'acte par l'Uncam ; seule la Cnam, les sociétés savantes et professionnels de santé peuvent saisir la HAS.

Plus globalement, une meilleure coordination des processus d'évaluation et de remboursement des molécules et des tests « compagnon » qui leur sont liées serait à encourager pour accélérer ce processus.

Cette évolution devrait s'accompagner, comme pour la liste en sus, d'un suivi de la pertinence des prescriptions, que ce soit pour les actes figurant au RIHN ou, plus encore, ceux inscrits à la nomenclature, pour ne pas aboutir à une inflation des prescriptions et maîtriser l'impact budgétaire, et d'une réévaluation régulière des tests pour supprimer de la nomenclature ou du RIHN ceux qui ne sont plus pertinents.

A cet égard, l'initiative de l'Institut Gustave Roussy de création d'un comité de bon usage des biomarqueurs est tout à fait intéressante en vue d'assurer une forme de régulation pour accompagner le passage des biomarqueurs innovants en tests de routine.

Proposition n° 15 : Accélérer et fluidifier les procédures d'inscription des actes de biologie innovants à la nomenclature.


* 81 Environ 100 000 patients reçoivent une chimiothérapie à base de 5-FU en France chaque année, selon l'Institut national du cancer (INCa).

* 82 C'est le cas des patients présentant une carence en dihydropyrimidine deshydrogénase (DPD), enzyme permettant le métabolisme et la dégradation dans l'organisme des fluoropyrimidines. De 3 à 10 % des patients présentent un déficit partiel en DPD et entre 0,1 et 0,5% un déficit total.

* 83 Instruction n° DGOS/PF4/2015/258 du 31 juillet 2015. Avant 2015, la liste des actes pris en charge par une dotation annuelle spécifique (dotation constante chaque année de 250 millions d'euros hors actes de génétique pris en charge par la dotation MERRI de 130 millions d'euros) était mise à jour par le CHU de Montpellier et appelée « grille de Montpellier ».

* 84 Missions d'intérêt général d'enseignement, de recherche, de rôle de référence et d'innovation.

* 85 Le coût d'un test est d'environ 1 000 à 2 000 euros ; ce test est à faire plusieurs fois dans la vie d'une tumeur.