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1.2.6. LES PROTÉINES THÉRAPEUTIQUES

1.2.6.1. Des protéines animales aux protéines recombinantes

 Dans un premier temps, un certain nombre de protéines naturelles étaient extraites de fluides biologiques ou organes animaux et humains dans un but thérapeutique. C'était le cas du facteur VIII, de l'urokinase, de l'insuline, de la calcitonine, de l'hormone de croissance...

Toutefois, cette production par extraction présentait des inconvénients :

- le risque de contamination lorsque les protéines venaient de sujets malades non détectés ;

- l'hétérogénéité des protéines d'extraction animales pouvant provoquer des réactions immunitaires chez les patients ;

- la disponibilité limitée de matière première (l'hypophyse humaine par exemple).

 Puis la connaissance des gènes et les procédés biotechnologiques ont ouvert, au début des années quatre-vingt, une nouvelle voie pour la production des protéines thérapeutiques ; le procédé se déroule en quatre phases :

- détection et isolation du gène humain codant pour la protéine recherchée ;

- intégration de ce gène dans une cellule-hôte (une bactérie ou une levure) ;

- culture des cellules qui expriment la protéine ;

- extraction et purification de la protéine.



Les protéines ainsi produites couvrent un large champ thérapeutique :

Produit

Indication thérapeutique

Première date d'autorisation

- Abaximab

Antiplaquettaire

1994

- Aldeslenkine - IL 2

Carcinome du rein

1992

- Altéplase t - PA

Infarctus du myocarde aigu

1995

- DNAse

Mucoviscidose

1993

- Erythropoïetine (EPO)

Anémies

1988

- Facteurs de croissance

hématopoïetiques

Cancer

1991

- Facteur VIII

Hémophilie A

1992

- Filgrastim fG- CSF

Neutropénie associée à la chimiothérapie

Transplantation de moelle

1991

- Glucocérébrosidase

Maladie de Gaucher

1994

- Hormone de croissance

humaine

Insuffisance en hormone de croissance chez l'enfant

1985

- Insuline

Diabète sucré insulino-dépendant

1982

- Interférons

Leucémie, Sarcome de Kaposi, Hépatites C et B, Mélanome malin, Condylomes acuminés

1986

- Interférons

Sclérose en plaques,

Granulomatose chronique

1986

- Muromonab CD3

Rejet de greffe aigu

1993

- Sagramostim

Transplantation de moelle, leucémie myéloïde

1991

- Satumonab pendetide

Détection et suivi du cancer colorectal et de l'ovaire

1996

- Vaccin hépatite B

Hépatite B

1986

1.2.6.2. Les protéines issues d'animaux transgéniques

Un nouveau mode de production de protéine émerge actuellement. Il repose sur l'insertion de certains gènes, codant pour la production de protéines thérapeutiques, dans des cellules animales au stade embryonnaire.

Les animaux choisis sont producteurs de lait (chèvres, vaches, truies ou lapines : dans ce lait est produite la protéine).

Trois grands laboratoires mettent au point cette technique :

- chez Genzyme Transgenic des chèvres produisent de l'antithrombine III. Cet anticoagulant est en phase trois d'essais cliniques et sera utilisé à l'occasion des pontages cardio-pulmonaires.

Le recours aux chèvres convient pour des protéines à produire en grande quantité telles que l'albumine humaine.

- Pharming a recours à des lapines pour produire des protéines dont les quantités nécessaires sont moins importantes : l'alpha-glucosidase, par exemple, utilisée dans le traitement de la maladie de Pompe (déficit enzymatique qui peut être mortel).

- PPL Therapeutics fait usage de cinq types d'animaux (lapin, mouton, souris, vache et porc) ; cette société dispose d'un troupeau de 600 brebis laitières. Elle produit de la sérumalbumine humaine.

Une plus petite entreprise, Gala Design, au Canada, utilise une technique de thérapie génique pour introduire le gène désiré directement dans le pis d'une vache.

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