D. UNE LÉGISLATION POUR ACCÉLÉRER L'ARRIVÉE SUR LE MARCHÉ DE NOUVEAUX MÉDICAMENTS RÉPONDANT AUX BESOINS MÉDICAUX NON SATISFAITS
L'accès aux médicaments couvrant les besoins médicaux non satisfaits doit se faire le plus rapidement possible, sans remettre en cause la sécurité des patients. Or, l'autorisation de mise sur le marché (AMM) ne signifie pas que le médicament sera effectivement mis sur le marché. En effet, les États membres doivent au préalable déterminer son prix et les conditions de remboursement. Dès lors, il convient non seulement de réfléchir à la manière d'accélérer la délivrance des AMM, mais aussi d'accélérer l'ensemble de la procédure .
|
Les étapes nécessaires à la mise
sur le marché des médicaments
1/Le médicament doit tout d'abord disposer d'une autorisation de mise sur le marché qui en garantit la qualité, l'efficacité et la sécurité. Celle-ci peut être délivrée soit par l'Agence européenne des médicaments (EMA) soit par l'Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM) en France, le règlement (CE) n° 726/2004 déterminant les cas dans lesquels l'EMA est compétente. 2/ La Haute autorité de santé (HAS) procède à une évaluation clinique de l'efficacité relative du médicament et éventuellement à une évaluation non clinique prenant notamment en compte des critères économiques pour déterminer le service médical rendu (SMR) et l'amélioration du service médical rendu (ASMR). 3/ Sur la base des évaluations de la HAS, le Comité économique des produits de santé (CEPS) a pour mission de fixer le prix du médicament. Pour cela, il peut conclure avec les entreprises ou groupes d'entreprises des conventions portant sur le prix des médicaments et son évolution, les volumes de vente et les éventuelles remises. 4/ L'Union nationale des caisses d'assurance maladie définit, quant à elle, le taux de remboursement du médicament en tenant compte du service médical rendu et de la gravité de l'affection concernée |
1. Accélérer la délivrance des autorisations de mise sur le marché de certains médicaments
Dans sa stratégie pharmaceutique, la Commission indique vouloir aligner les délais d'approbation réglementaire de l'Union sur ceux d'autres régions du monde , notamment les États-Unis.
Cette initiative peut sembler intéressante mais elle ignore, selon l'Agence européenne du médicament (EMA), le fait que la Food and drug administration américaine (FDA) est en charge non seulement des autorisations de mise sur le marché mais également des autorisations relatives aux essais cliniques , ce qui lui permet de disposer très en amont d'informations sur le médicament destiné à être mis sur le marché. L'EMA, quant à elle, ne dispose de ces informations qu'après la réalisation de ces essais qui sont évalués par les agences des États membres.
Compte tenu de cette différence importante, les rapporteurs préconisent de privilégier une action ciblée telle que le programme PRIME , programme en faveur des médicaments prioritaires lancé par l'EMA. Il permet de sélectionner les traitements potentiels qui visent des besoins médicaux non satisfaits et peuvent apporter un bénéfice substantiel aux patients. Les développeurs bénéficient de conseils scientifiques en amont et d'une procédure d'évaluation accélérée. Comme le recommande la Commission européenne, ce programme devrait être introduit dans le cadre réglementaire afin de le rendre plus efficace.
Par ailleurs, la révision en continu des données scientifiques mise en oeuvre pour accélérer l'évaluation par l'EMA des vaccins contre la COVID-19 mériterait d'être étendue à d'autres produits. Dans ce cadre, toutes les données sur l'efficacité, la sécurité et la qualité sont en effet fournies au fur et à mesure de leur disponibilité et non plus au moment du dépôt de la demande formelle d'autorisation de mise sur le marché, ce qui permet un gain de temps considérable.
L'InCA estime qu'il est nécessaire d'identifier en amont les médicaments qui vont avoir une véritable valeur ajoutée et d'offrir au promoteur un accompagnement juridique et financier adapté afin de faciliter la mise sur le marché. Il préconise à cet effet que la Commission mette en place un outil d'anticipation adapté ( Horizon scanning ).
2. Organiser un dialogue entre les différents régulateurs pour permettre un accès plus rapide au traitement
Avant la mise sur le marché effective d'un médicament, les autorités compétentes des États membres doivent évaluer son efficacité relative puis en fixer le prix et les conditions de remboursement pour les patients. Cela engendre des délais supplémentaires. Pour réduire ces délais, la Commission devrait organiser un dialogue entre les différentes parties prenantes , incluant les autorités compétentes chargées de délivrer l'autorisation de mise sur le marché, les organismes d'évaluation des technologies de santé et les organismes payeurs, pour déterminer le plus en amont possible, d'une part, les différentes études qui seront demandées au développeur du médicament et, d'autre part, les possibilités d'harmonisation de ces demandes.
Sur ce sujet, le rôle des États membres est également essentiel. Ils devraient non seulement soutenir les efforts de la Commission pour un dialogue entre les différentes parties prenantes mais également, pour ce qui relève de leur domaine de compétence, développer des procédures d'évaluation visant à permettre un accès plus rapide aux médicaments couvrant des besoins médicaux non satisfaits.
En France, depuis le 1 er juillet 2021, la Haute autorité de santé (HAS) est ainsi chargée d'autoriser l' « accès précoce » à des traitements innovants, conformément à l'article 83 du règlement (CE) n° 726/2004. Cet « accès précoce » est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments disposant ou non d'une autorisation de mise sur le marché, l'avis conforme de l'Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM) étant nécessaire pour les médicaments ne disposant pas d'une AMM. L'autorisation d'accès précoce vaut prise en charge automatique par l'Assurance maladie.