Question de Mme GARNIER Laurence (Loire-Atlantique - Les Républicains) publiée le 05/11/2026
Mme Laurence Garnier attire l'attention de Mme la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées sur l'ataxie de Friedreich qui est une maladie neurologique, rare, évolutive et invalidante, d'origine génétique. Les manifestations de la maladie ont des répercussions importantes sur tous les aspects de la vie quotidienne, sur la vie familiale, sociale et professionnelle des patients.
Il n'existe pas de traitement curatif de la maladie. Cependant, il existe en France depuis 2024 un médicament ralentisseur accessible en accès précoce. À la suite de l'évaluation rendue le 8 juillet 2026 par la commission de la transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS), des négociations tarifaires sont actuellement en cours entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et le laboratoire Biogen.
L'association française ataxie de Friedreich (AFAF) demande aux autorités de santé, à l'assurance maladie et au laboratoire Biogen de trouver une solution permettant aux personnes atteintes d'ataxie de Friedreich d'avoir un accès garanti au traitement Skyclarys (omaveloxolone), actuellement le seul traitement disponible en France pour ralentir la progression de cette maladie rare et sévère. Sans entente de prix ou avec un remboursement trop faible sur un médicament innovant dans une maladie rare, les patients n'y auront pas accès, et l'accès précoce prendra fin sans autre renouvellement. Ce traitement n'est certes pas suffisant, mais c'est pour l'instant le seul qui puisse être prescrit en France pour freiner la progression de la maladie de manière cliniquement significative.
Elle lui demande si le Gouvernement prendra en compte la gravité de la maladie, ses coûts directs et indirects au fur et à mesure de sa progression, pour considérer un taux de remboursement de 100 %, du fait de la sévérité de la maladie et du besoin curatif non couvert actuellement.
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En attente de réponse du Ministère de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées.
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