Question de M. LAFON Laurent (Val-de-Marne - UC) publiée le 23/11/2017
M. Laurent Lafon attire l'attention de Mme la ministre des solidarités et de la santé sur l'activité de l'association AFM-Téléthon. Depuis 30 ans, à l'occasion du téléthon, des millions de citoyens, 200 000 bénévoles et 90 partenaires nationaux se mobilisent pour sensibiliser aux maladies rares et tenter de vaincre ces pathologies.
Désormais, l'association formule de nouvelles propositions à la hauteur des enjeux actuels : lutter contre l'errance diagnostique encore trop présente dans le domaine des maladies rares, contribuer au développement de médicaments innovants pour des pathologies à ce jour incurable et enfin, inventer un nouveau modèle économique en imposant progressivement la notion d'un prix juste et maîtrisé des médicaments.
Pour ce faire, l'association se tourne vers l'avenir avec la création d'une plateforme industrielle de développement et de production de thérapies innovantes et la mise en place du 3ème plan national maladies rares. L'association de malades et de parents de malades formule donc l'objectif de produire ses propres médicaments accessibles à toutes les personnes concernées.
C'est la raison pour laquelle il lui demande comment le Gouvernement entend intégrer ces propositions dans les réflexions menées par les pouvoirs publics en matière de recherche et de santé.
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Transmise au Ministère des solidarités et de la santé
Réponse du Ministère des solidarités et de la santé publiée le 09/04/2020
Les plans nationaux maladies rares successifs soutiennent l'effort concerté entre le soin et la recherche pour l'ensemble des maladies rares. Depuis le lancement du 3ème plan national maladies rares, en juillet 2018, construit avec les acteurs associatifs, dont l'AFM-Téléthon, de nouvelles actions pourront répondre à ce questionnement légitime. La labellisation des sites de référence et des centres de ressources et de compétences maladies rares a été renouvelée pour la période 2017-2022, avec pour les équipes retenues, une forte exigence au niveau de leur investissement dans la prise en charge, dans l'enseignement-formation et dans la recherche. Ces centres experts s'appuient sur vingt-trois filières de santé maladies rares dont les missions répondent à ce questionnement. Il s'agit de structurer l'action des centres experts en mutualisant les actions de coordination et d'animation et en protocolisant des parcours diagnostiques, pour une harmonisation sur l'ensemble du territoire et réduire ainsi l'errance. Il est pour cela essentiel de faciliter pour toutes les personnes atteintes de maladies rares et pour leur médecin traitant, le repérage et l'orientation dans le système des réseaux maladies rares ainsi que l'information sur ces maladies. Il faut aussi renforcer la coordination de la prise en charge globale diagnostique, thérapeutique et médico-sociale. Le troisième plan national maladies rares se coordonne aussi avec les acteurs de plan France Médecine Génomique 2025 piloté par l'Alliance nationale pour les sciences de la vie et de la santé (AVIESAN). Dorénavant il y a 49 pré-indications validées par la Haute autorité de santé pour les maladies rares afin de réduire les impasses diagnostiques. Le plan précité a aussi pour ambition d'augmenter le nombre de traitements disponibles sur le marché pour les maladies rares. Cette accélération de l'innovation ne peut se concevoir qu'en identifiant les éventuelles difficultés sur l'ensemble de la chaine de l'innovation, depuis la recherche jusqu'à la mise sur le marché et au suivi des médicaments en vie réelle. Pour répondre à certaines des spécificités liées aux maladies rares, les médicaments répondant à la définition de médicaments orphelins bénéficient de mesures incitatives européennes permettant une voie d'accès au marché facilitée. Les dispositions incluent une aide scientifique pour le développement du médicament, des exemptions de taxes et une période d'exclusivité commerciale. L'articulation entre le soin et la recherche reste très poreux pour les maladies rares. Afin de développer l'accès à ces thérapies innovantes, le ministère de la santé soutient, dans ce troisième plan national maladies rares, la collecte des données cliniques à des fins de suivi et de recherche en assurant leur qualité. À cet égard, la Banque nationale de données maladies rares (BNDMR) sera un atout pour la recherche française et européenne. Il est fondamental d'impulser et de coordonner les actions de recherche en relation entre équipes cliniques et acteurs de la recherche fondamentale. Tous les centres labellisés travaillent étroitement avec les équipes de l'INSERM et/ou CNRS identifiées. Pour arriver à un développement de traitements maladies rares accessibles pour le système de remboursement, il a été choisi d'installer un groupe de coordination de l'innovation qui a eu sa première réunion le 21 juin 2019. Il est piloté par la direction générale de la recherche et de l'innovation et est animé par l'alliance de recherche AVIESAN et l'Alliance pour la recherche et l'Innovation des Industries de Santé (ARIIS). Il rassemble également le représentant des entreprises du médicament (LEEM), la direction générale de l'offre de soins, la direction générale de la santé, des représentants des filières de santé maladies rares, différents acteurs académiques et privés de l'innovation, la Fondation maladies rares et les associations de patients (AFM-Téléthon et Alliance Maladies Rares). Ce groupe devra piloter l'action du plan pour accompagner l'accès au marché de l'innovation pour les maladies rares et la mise en place de dispositifs spécifiques pour les maladies rares s'agissant de la recherche et du développement. Pour compléter ces actions, les filières maladies rares tiennent à jour une veille sur les projets de recherche en cours, mono centriques ou collaboratifs et se dotent d'observatoires des traitements afin de formaliser les conditions de bonnes pratiques dans les essais thérapeutiques, d'inciter les travaux collaboratifs. Elles organisent des réunions d'information sur les actions recherche en cours afin de mettre en synergie les acteurs cliniciens et fondamentalistes sur des réunions thématiques (épidémiologie, neurophysiologie, génétique, bio-marqueurs, cognition, nutrition, respiratoire, éthique). Ainsi, par ce troisième plan, les experts maladies rares sont incités à regrouper les ressources et l'expertise au niveau national pour en accroitre la visibilité et au niveau international, notamment pour faciliter leur intégration dans les réseaux européens de référence mis en place en mars 2017. La France coordonne un tiers de ces réseaux maladies rares. C'est un atout pour catalyser et répondre au mieux aux interrogations pour réduire l'errance diagnostique, faciliter et aménager l'accès à de nouvelles thérapies et répondre aux questionnements des personnes malades et des associations qui les soutiennent.
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