Le résumé
L'innovation thérapeutique transforme profondément la prise en charge des patients, en offrant des perspectives inédites dans le traitement de pathologies graves, rares ou jusqu'alors dépourvues d'alternative.
Dans ce contexte, les États se livrent à une concurrence acharnée pour attirer les investissements, développer les essais cliniques sur leur territoire, accélérer l'évaluation et définir des prix plus compétitifs afin de devenir des zones de lancement privilégiées pour les produits de santé les plus prometteurs. L'Asie tire son épingle du jeu sur les essais cliniques, au détriment de l'Europe, tandis que les nouvelles stratégies commerciales américaines fragilisent les politiques de prix françaises et européennes, incitant les laboratoires à y différer, voire à y renoncer à une mise sur le marché.
Dans ce cadre, les rapporteures ont souhaité examiner, un à un, les maillons de la chaîne de l'innovation thérapeutique : de la recherche à la conception avec les essais cliniques, de la conception à la valorisation avec l'évaluation et la tarification, et du laboratoire au patient avec les accès dérogatoires et la liste en sus.
Les travaux, éclairés par plus de quarante contributions, ont mis en lumière les fragilités d'un modèle français scientifiquement robuste, mais reposant sur un écosystème particulièrement complexe, et des procédures lourdes, soumises à des délais de mise en oeuvre excessifs et dont la rigidité, qui s'accommode mal du développement d'innovations de rupture, cause une incertitude tarifaire délétère à l'attractivité pour les exploitants.
Ils ont également souligné l'excellence de notre cadre de recherche, les succès de nos entreprises ou encore le formidable accélérateur d'accès aux innovations que constituent nos procédures d'accès dérogatoires aux médicaments, qui constituent autant d'atouts sur lesquels capitaliser.
Le rapport formule vingt-sept recommandations destinées à moderniser l'ensemble du parcours des produits de santé innovants, reposant sur cinq piliers :
- renforcer l'attractivité de la France pour la recherche clinique et la production d'innovations thérapeutiques ;
- adapter les modalités d'évaluation et de fixation du prix aux spécificités des innovations ;
- améliorer la lisibilité et garantir la soutenabilité des accès dérogatoires, sans attenter à leur attractivité ;
- garantir la soutenabilité de la liste en sus et l'accès des patients aux thérapeutiques onéreuses ;
- fluidifier la gouvernance au service de l'innovation.
L'ambition est claire : permettre aux patients d'accéder plus rapidement aux innovations thérapeutiques, tout en garantissant que la collectivité en acquitte le juste prix et en redonnant à la France et à l'Europe toute leur place dans la compétition internationale pour l'innovation en santé.
