- L'ESSENTIEL
- I. RENFORCER L'ATTRACTIVITÉ DE LA FRANCE POUR
LA RECHERCHE CLINIQUE ET LA PRODUCTION D'INNOVATIONS
THÉRAPEUTIQUES
- II. DU PROGRÈS THÉRAPEUTIQUE À
SA JUSTE VALORISATION : MIEUX ADAPTER AUX SPÉCIFICITÉS DES
INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES LES PROCÉDURES D'ÉVALUATION ET
DE FIXATION DES TARIFS
- III. DU LABORATOIRE AU PATIENT : GARANTIR UN
ACCÈS RAPIDE, ÉQUITABLE ET ÉQUILIBRÉ AUX
INNOVATIONS DE SANTÉ
- A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS
DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES
À PRÉSERVER POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ
À L'INNOVATION ; UNE LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET
UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER
- B. RÉPONDRE AU DÉFI DE LA
SOUTENABILITÉ DE LA LISTE EN SUS TOUT EN PRÉSERVANT
L'ACCÈS DES PATIENTS AUX INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES
- A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS
DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES
À PRÉSERVER POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ
À L'INNOVATION ; UNE LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET
UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER
- I. RENFORCER L'ATTRACTIVITÉ DE LA FRANCE POUR
LA RECHERCHE CLINIQUE ET LA PRODUCTION D'INNOVATIONS
THÉRAPEUTIQUES
- LA MISSION D'ÉVALUATION ET DE
CONTRÔLE
DE LA SÉCURITÉ SOCIALE (MECSS)
- LISTE DES RECOMMANDATIONS
- LISTE DES SIGLES
- I. DE LA RECHERCHE À LA CONCEPTION
D'INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES : RENFORCER L'ATTRACTIVITÉ DE
LA FRANCE POUR LES ESSAIS CLINIQUES DANS UN ENVIRONNEMENT INTERNATIONAL
TOUJOURS PLUS COMPÉTITIF
- A. LE DÉCROCHAGE DE LA RECHERCHE
FRANÇAISE PAR RAPPORT AUX STANDARDS INTERNATIONAUX
- 1. Un environnement réglementaire complexe
qui rend difficile l'émergence des essais cliniques indispensables
à la conception des innovations thérapeutiques
- a) Évaluer l'efficacité et la
tolérance de nouveaux traitements : le rôle essentiel des
essais cliniques
- b) Un cadre institutionnel et réglementaire
de la recherche clinique marqué par une complexification progressive de
l'écosystème et des procédures, source d'opacité et
de lenteur administrative
- (1) Un cadre juridique national protecteur des
patients contribuant à la recherche clinique et progressivement
complété par des normes européennes
- (2) Une démultiplication des interlocuteurs
administratifs et organisateurs de la recherche engendrant un manque de
lisibilité de l'écosystème
- (a) Une absence de guichet unique pour
l'autorisation des essais cliniques
- (b) Une gouvernance territoriale de la recherche
fragmentée et opaque
- (c) Un pilotage national de l'innovation en
santé n'assurant pas encore la simplification de
l'écosystème administratif
- (3) Des délais réglementaires et
post-réglementaires en amélioration mais un délai global
demeurant préoccupant
- c) Une procédure européenne
rénovée et unifiée pour les essais cliniques de
médicaments
- d) Les dispositifs médicaux disposent d'un
environnement réglementaire spécifique caractérisé
également par une complexité en partie inhérente à
la diversité de ces produits de santé
- a) Évaluer l'efficacité et la
tolérance de nouveaux traitements : le rôle essentiel des
essais cliniques
- 2. Un décrochage inquiétant au
niveau européen et français qui, à terme, se traduit
par une perte de chance pour les patients
- 1. Un environnement réglementaire complexe
qui rend difficile l'émergence des essais cliniques indispensables
à la conception des innovations thérapeutiques
- B. CRÉER LES CONDITIONS D'UNE
ATTRACTIVITÉ RENOUVELÉE EN MOBILISANT DES LEVIERS NATIONAUX
ET EUROPÉENS
- 1. La France dispose d'atouts qu'elle doit
davantage mettre en valeur afin de garder sa place dans la compétition
internationale
- a) La France se démarque toujours par
l'excellence de son environnement académique et la qualité de ses
infrastructures mais des modalités de financements inadéquates
affaiblissent la compétitivité du pays
- (1) Les centres labellisés INCa de phase
précoce (Clip²) : une avancée structurante pour la
recherche clinique de phase précoce mais qui souffre de moyens
financiers et opérationnels insuffisants pour leur permettre de remplir
durablement et pleinement leurs missions.
- (2) Des équipes hospitalières de
recherche en tension
- (3) Des modalités de financement de la
recherche qui ne permettent pas d'assurer les financements des études et
essais sur le long terme et qui doivent être rénovés
- b) Utiliser ses atouts en matière
pédiatrique pour faire de la France un des leaders en la
matière
- a) La France se démarque toujours par
l'excellence de son environnement académique et la qualité de ses
infrastructures mais des modalités de financements inadéquates
affaiblissent la compétitivité du pays
- 2. La France doit également rénover
en profondeur son soutien à l'innovation en allégeant le
cadre réglementaire afin d'accélérer les procédures
et soutenir davantage la recherche académique
- a) Simplifier l'environnement réglementaire
pour accélérer la mise en oeuvre des essais cliniques
- (1) Accélérer la mise en oeuvre des
essais cliniques à travers des dispositifs de
« fast-track » : un défi majeur pour
renforcer l'attractivité de l'Union européenne et de la
France
- (2) Les comités de protection des
personnes : des instances indispensables mais souffrant d'une trop grande
hétérogénéité
- b) Mieux prendre en compte la
réalité de l'innovation afin de renforcer l'attractivité
de la France
- (1) Améliorer l'adressage des patients et
les modalités d'inclusions dans les essais cliniques en simplifiant
davantage encore la mise en oeuvre des essais décentralisés et
hybrides
- (2) Rationaliser l'organisation de la recherche
clinique en France
- (3) Renforcer la formation et la connaissance sur
les technologies émergentes
- c) Reconnaître l'investissement clinique en
France dans le prix de l'innovation
- d) La France doit se donner les moyens d'occuper
une des premières places mondiales dans l'usage de l'intelligence
artificielle en santé
- a) Simplifier l'environnement réglementaire
pour accélérer la mise en oeuvre des essais cliniques
- 1. La France dispose d'atouts qu'elle doit
davantage mettre en valeur afin de garder sa place dans la compétition
internationale
- A. LE DÉCROCHAGE DE LA RECHERCHE
FRANÇAISE PAR RAPPORT AUX STANDARDS INTERNATIONAUX
- II. DU PROGRÈS THÉRAPEUTIQUE
À SA JUSTE VALORISATION : MIEUX ADAPTER AUX
SPÉCIFICITÉS DES INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES LES
PROCÉDURES D'ÉVALUATION DES PRODUITS DE SANTÉ ET DE
FIXATION DE LEURS TARIFS
- A. UN CADRE D'ÉVALUATION EN DÉCALAGE
AVEC L'ACCÉLÉRATION DE L'INNOVATION THÉRAPEUTIQUE
- 1. Insuffisamment tournée vers
l'innovation, la procédure d'évaluation pâtit d'un
défaut de transparence et de lisibilité qui conduit à
différer excessivement l'accès des patients aux produits de
santé innovants
- a) L'autorisation de mise sur le marché, un
préalable à l'évaluation des bénéfices
cliniques et du degré d'innovation du médicament
- b) L'évaluation de l'efficacité
relative et absolue des produits de santé, confiée à
la HAS, repose sur des méthodes scientifiquement robustes
- (1) Le service médical rendu ou le service
attendu et la question de la justification de la prise en charge par la
solidarité nationale
- (2) L'amélioration du service
médical rendu ou du service attendu : une évaluation du
bénéfice supplémentaire apporté par rapport aux
alternatives existantes
- c) Malgré des progrès notables, la
procédure d'évaluation demeure toutefois insuffisamment
adaptée au cas des innovations thérapeutiques
- a) L'autorisation de mise sur le marché, un
préalable à l'évaluation des bénéfices
cliniques et du degré d'innovation du médicament
- 2. Des leviers à activer pour
accélérer et fiabiliser l'évaluation des produits de
santé innovants
- a) Développer des mécanismes pour
éviter la pénalisation de produits innovants dont les
données seraient immatures
- b) Mieux adapter la procédure
d'évaluation aux spécificités des innovations en
valorisant davantage leur impact sur le système de santé
- c) Réévaluer plus fréquemment
le caractère innovant d'un produit de santé à l'aune de
l'arrivée sur le marché de produits de même visée
thérapeutique
- d) Prévenir les blocages lors de
l'attribution d'ASMR V lorsque les comparateurs sont anciens
- e) Renforcer les moyens de la HAS
- a) Développer des mécanismes pour
éviter la pénalisation de produits innovants dont les
données seraient immatures
- 1. Insuffisamment tournée vers
l'innovation, la procédure d'évaluation pâtit d'un
défaut de transparence et de lisibilité qui conduit à
différer excessivement l'accès des patients aux produits de
santé innovants
- B. DES MODALITÉS DE FIXATION DU PRIX
À FAIRE ÉVOLUER POUR MIEUX RECONNAÎTRE ET VALORISER
L'INNOVATION
- 1. Une procédure de tarification dont la
complexité et l'incertitude de l'issue sont jugées dissuasives
par les industriels
- a) Les déterminants du prix des produits de
santé
- b) Des délais de négociation de
droit commun et d'accès au marché particulièrement longs
- c) Une distinction entre un prix public et un prix
confidentiel qui opacifie le système mais induit d'importantes
économies pour la collectivité
- (1) La détermination du prix facial et du
prix net
- (2) La France se distingue par des prix
relativement bas par rapport à ses voisins européens, limitant
ainsi la dépense publique mais pouvant également constituer un
facteur de perte d'attractivité
- a) Les déterminants du prix des produits de
santé
- 2. Réformer les modalités de
tarification pour assurer l'attractivité du marché
français sans compromettre la soutenabilité du financement des
dépenses de santé
- a) Le financement de l'innovation
thérapeutique en France doit nécessairement prendre en compte le
contexte international tendu dans lequel il s'inscrit
- b) Mieux prendre en compte le prix de l'innovation
impose de mettre en place les déterminants d'une stabilité et
d'une prévisibilité au coeur de la négociation des
prix
- (1) Renforcer le pilotage et l'anticipation des
besoins
- (2) Stabiliser et rendre prévisibles les
prix négociés et le cadre réglementaire
- (3) Renforcer la transparence en conciliant
confidentialité des prix nets et information du Parlement
- a) Le financement de l'innovation
thérapeutique en France doit nécessairement prendre en compte le
contexte international tendu dans lequel il s'inscrit
- 1. Une procédure de tarification dont la
complexité et l'incertitude de l'issue sont jugées dissuasives
par les industriels
- A. UN CADRE D'ÉVALUATION EN DÉCALAGE
AVEC L'ACCÉLÉRATION DE L'INNOVATION THÉRAPEUTIQUE
- III. DU LABORATOIRE AU PATIENT : GARANTIR UN
ACCÈS RAPIDE, ÉQUITABLE ET ÉQUILIBRÉ AUX
INNOVATIONS DE SANTÉ
- A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS
DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES À PRÉSERVER
POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ À L'INNOVATION ; UNE
LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER
- 1. Les accès dérogatoires : des
dispositifs essentiels pour assurer un accès rapide à
l'innovation pour les patients, toutefois mieux calibrés pour les
médicaments que pour les dispositifs médicaux
- a) Les accès dérogatoires pour les
médicaments : un succès indéniable pour
l'accès à l'innovation
- (1) L'accès précoce : un
dispositif unanimement salué de prise en charge anticipée pour
les médicaments présumés innovants répondant
à une situation d'impasse thérapeutique
- (2) L'accès direct : un dispositif de
prise en charge anticipée pour les médicaments
évalués comme innovants et efficaces dans l'attente de leur
inscription au remboursement de droit commun, encore peu mobilisé
- b) Les accès dérogatoires pour les
dispositifs médicaux : des dispositifs encore immatures et
insuffisamment attractifs
- (1) Le forfait innovation permet la prise en
charge anticipée de dispositifs médicaux présumés
innovants présentant des données d'efficacité clinique ou
médico-économique immatures, à condition que soit
réalisée une étude clinique ou
médico-économique
- (2) La prise en charge transitoire : un
dispositif d'accès anticipé aux innovations susceptibles de faire
l'objet d'une inscription sur la LPPR
- (3) La Pecan, un dispositif de prise en charge
anticipée centrée sur les dispositifs médicaux
numériques
- a) Les accès dérogatoires pour les
médicaments : un succès indéniable pour
l'accès à l'innovation
- 2. Des axes d'amélioration
identifiés pour garantir la soutenabilité des accès
dérogatoires tout en préservant leur attractivité
- a) Accélérer l'inscription au
remboursement de droit commun des médicaments bénéficiant
d'une autorisation d'accès précoce
- b) Rendre plus efficient le suivi des
données en vie réelle
- c) Réduire la complexité des
parcours pour les industriels
- d) Lever l'ambiguïté sur les
continuités de traitement et garantir l'équité entre les
assurés
- e) Favoriser l'attractivité des dispositifs
d'accès dérogatoires présentant un faible recours, et
mieux répondre à la diversité des innovations
- a) Accélérer l'inscription au
remboursement de droit commun des médicaments bénéficiant
d'une autorisation d'accès précoce
- 1. Les accès dérogatoires : des
dispositifs essentiels pour assurer un accès rapide à
l'innovation pour les patients, toutefois mieux calibrés pour les
médicaments que pour les dispositifs médicaux
- B. RÉPONDRE AU DÉFI DE LA
SOUTENABILITÉ DE LA LISTE EN SUS TOUT EN PRÉSERVANT
L'ACCÈS DES PATIENTS AUX INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES INSCRITES AU
REMBOURSEMENT
- 1. La liste en sus, un dispositif essentiel pour
le maintien de l'accès équitable des patients aux produits de
santé innovants, dont la soutenabilité est toutefois
incertaine
- a) Un dispositif dérogatoire destiné
à garantir l'accès aux produits de santé innovants et
coûteux
- b) Une dépense dynamique, tirée par
les médicaments et fortement concentrée sur quelques
spécialités
- c) Une progression des dépenses
s'expliquant notamment par des extensions d'indication et une gestion peu
dynamique de la liste en sus
- a) Un dispositif dérogatoire destiné
à garantir l'accès aux produits de santé innovants et
coûteux
- 2. Une gestion plus dynamique de la liste en sus
est souhaitable, à condition que les perspectives
d'évolution soient concertées avec les acteurs et de
systématiser la réintégration des
spécialités radiées dans les tarifs hospitaliers
- 1. La liste en sus, un dispositif essentiel pour
le maintien de l'accès équitable des patients aux produits de
santé innovants, dont la soutenabilité est toutefois
incertaine
- A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS
DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES À PRÉSERVER
POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ À L'INNOVATION ; UNE
LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER
- I. DE LA RECHERCHE À LA CONCEPTION
D'INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES : RENFORCER L'ATTRACTIVITÉ DE
LA FRANCE POUR LES ESSAIS CLINIQUES DANS UN ENVIRONNEMENT INTERNATIONAL
TOUJOURS PLUS COMPÉTITIF
- TRAVAUX DE LA COMMISSION
- LISTE DES PERSONNES ENTENDUES
- LISTE DES CONTRIBUTIONS ÉCRITES
- TABLEAU DE MISE EN oeUVRE ET DE SUIVI
DES RECOMMANDATIONS
L'innovation thérapeutique
Rapports d'information
Rapport d'information n° 882 (2025-2026), déposé le