B. CRÉER LES CONDITIONS D'UNE ATTRACTIVITÉ RENOUVELÉE
Face à ces constats, la France doit pouvoir s'appuyer sur ses atouts, en premier lieu l'excellence de son réseau d'Instituts hospitalo-universitaires (IHU) et de centres labellisés de phase précoce (Clip²), et moderniser en profondeur ses outils d'évaluation et son environnement réglementaire.
Premièrement, elle doit accélérer massivement les procédures d'autorisation en étendant les dispositifs de « fast-track » mis en place en 2026 aux essais de phases II et III et non pas uniquement aux phases initiales des projets de recherche, ainsi qu'aux dispositifs médicaux et de diagnostic in vitro.
Deuxièmement, il faut soutenir durablement les équipes hospitalières de recherche et réformer le financement en lançant immédiatement le chantier de refonte de la convention unique et en conditionnant une part du prix des innovations thérapeutiques à l'intégration de patients français lors des essais cliniques.
Troisièmement, il est impératif d'améliorer l'adressage et la capacité d'inclusion des centres, en permettant, sur le modèle espagnol, la création d'écosystèmes intégrés, du médecin généraliste aux centres de recherche et en mutualisant les démarches des établissements au sein d'un même essai. La mission considère que le développement des essais décentralisés ou hybrides est un impératif de santé publique permettant d'inclure les patients éloignés des grands centres, notamment en outre-mer.
Quatrièmement, la France doit simplifier son environnement institutionnel par la mise en place d'un véritable guichet unique pouvant accompagner les promoteurs et investigateurs tout au long de leur projet de recherche. L'organisation administrative ne doit plus avoir d'impact sur la capacité des promoteurs à mettre en oeuvre un projet d'essai clinique porteur d'innovation. Dans ce cadre, les rapporteures s'interrogent sur l'avenir de l'Agence de l'innovation en santé (AIS) dans le cadre de la création d'une nouvelle direction centrale et craignent que le pilotage de l'innovation en santé en France se trouve affaibli au prix d'une simple réorganisation interne des services du ministère de la santé.
Renforcer l'innovation en pédiatrie
La recherche d'innovations thérapeutiques en pédiatrie constitue un enjeu majeur. Les enfants représentent 75 % des patients atteints de maladies rares, pourtant la part de la pédiatrie dans les essais cliniques industriels stagne à un niveau très bas (à peine 7 % des inclusions pédiatriques en oncologie en 2023).
En oncologie, les cancers chez l'enfant représentent environ 0,6 % de l'ensemble des cancers, et touchent chaque année près de 2 300 enfants et adolescents en France. Au Clip² Iliad (Nantes-Angers), seuls 33 essais sur près de 300 concernaient la pédiatrie en 2025, pour 18 enfants inclus contre 525 adultes.
Dans ce cadre, la France doit faire de la recherche pédiatrique une priorité en facilitant l'inclusion des enfants entre 12 et 17 ans dans les essais conçus pour les personnes majeures, en renforçant les coopérations au niveau européen et en mettant en place des comités de protection des personnes davantage spécialisés en pédiatrie.