II. DU PROGRÈS THÉRAPEUTIQUE À SA JUSTE VALORISATION : MIEUX ADAPTER AUX SPÉCIFICITÉS DES INNOVATIONS THÉRAPEUTIQUES LES PROCÉDURES D'ÉVALUATION ET DE FIXATION DES TARIFS
A. UN CADRE D'ÉVALUATION ROBUSTE, MAIS EN DÉCALAGE AVEC L'ACCÉLÉRATION DE L'INNOVATION THÉRAPEUTIQUE
Pour être inscrit à la prise en charge, tout produit de santé doit suivre une évaluation médico-technique par une commission spécialisée de la Haute Autorité de santé (HAS) - la commission de la transparence (CT) pour les médicaments et la commission nationale d'évaluation des dispositifs médicaux et des technologies de santé (Cnedimts) pour les dispositif médicaux (DM). Leurs avis portent, d'une part, sur le service médical rendu (SMR) ou le service attendu (SA), qui conditionnent l'accès au remboursement, et, d'autre part, sur l'amélioration du SMR (ASMR) ou du SA (ASA), qui orientent les négociations tarifaires. Lorsque les produits présentent un enjeu financier important, cette évaluation est complétée par une analyse médico-économique d'efficience conduite par la CEESP.
Le SMR et le SA apprécient l'intérêt intrinsèque d'un produit au regard de son efficacité, de sa tolérance, de sa place dans la stratégie thérapeutique, de la gravité de la pathologie concernée et de son intérêt pour la santé publique. À l'inverse, l'ASMR et l'ASA évaluent exclusivement la valeur ajoutée du produit par rapport aux comparateurs pertinents. Ces deux indicateurs, gradués de I (majeure) à V (inexistante), traduisent le degré d'innovation thérapeutique, déduit de démonstrations cliniques comparatives de haut niveau. Près d'un médicament sur deux et quatre DM sur cinq reçoivent une ASMR V lors de leur première évaluation, sanctionnant une absence de progrès thérapeutique reconnu.
Évolution des niveaux d'ASMR attribués à l'évaluation par la CT
Source : Rapport d'activité 2025 de la HAS
Si ce cadre d'évaluation demeure reconnu pour sa rigueur, il apparaît imparfaitement adapté à l'essor des innovations thérapeutiques. Les thérapies innovantes sont fréquemment évaluées sur la base de données encore immatures, de cohortes restreintes ou de critères de substitution, ce qui conduit souvent à l'attribution d'une ASMR V ou, plus rarement, d'un SMR insuffisant, non en raison d'une absence de bénéfice clinique, mais d'une démonstration jugée insuffisamment robuste.
Cette situation affecte particulièrement les médicaments destinés aux maladies rares, dont le taux de SMR insuffisant est 1,5 fois supérieur à la moyenne, ainsi que certains dispositifs médicaux, pour lesquels les contraintes rendent difficile la production des preuves traditionnellement attendues, inspirées du médicament. Ces évaluations défavorables compromettent ensuite les négociations tarifaires et retardent, voire empêchent, l'accès des patients aux innovations.
Face à ces limites, le rapport souligne les évolutions déjà engagées par la HAS, notamment la création du SMR conditionnel, la distinction, au sein des ASMR V, de celles attribuées en l'attente de données complémentaires ou la meilleure prise en compte des comparaisons indirectes. Ces adaptations demeurent toutefois insuffisantes, et l'attribution d'ASMR/ASA V pour immaturité des données continue de freiner l'accès à certaines innovations. Pour conserver un niveau d'exigence scientifique satisfaisant, il est ainsi proposé une approche graduée consistant à instituer une ASMR/ASA conditionnelle lorsque les données disponibles permettent de présumer un bénéfice sans encore l'établir définitivement, ou d'instaurer un mécanisme de sursis à statuer lorsque les données sont trop immatures.
Il importe également de mieux prendre en compte les critères extra-cliniques dans l'évaluation des produits de santé. Bien que la qualité de vie et, pour les dispositifs médicaux, l'impact organisationnel soient déjà reconnus par la HAS, ils demeurent peu valorisés en pratique en raison d'exigences méthodologiques parfois trop strictes au regard du contexte. Seuls quatre médicaments ont ainsi bénéficié, en 2023 et 2024, de la reconnaissance d'un intérêt de santé publique. Les rapporteures recommandent donc d'adapter les doctrines de la CT, de la Cnedimts et de la CEESP afin de mieux intégrer ces bénéfices, ainsi que les externalités positives des innovations (coûts évités, gains organisationnels), dans l'évaluation.
Les rapporteures préconisent en outre de renforcer l'accompagnement des industriels, notamment par le développement des rencontres précoces, afin d'améliorer la qualité des dossiers soumis à l'évaluation. Enfin, il convient de renforcer les moyens humains et financiers de la HAS afin de réduire les délais d'évaluation et de faire face à la complexification croissante de ses missions.