III. DU LABORATOIRE AU PATIENT : GARANTIR UN ACCÈS RAPIDE, ÉQUITABLE ET ÉQUILIBRÉ AUX INNOVATIONS DE SANTÉ
A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES À PRÉSERVER POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ À L'INNOVATION ; UNE LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER
Face au risque de perte de chance4(*) induit par les délais de mise à disposition des produits de santé, la France s'est dotée de procédures d'accès dérogatoires, permettant une prise en charge pour les patients avant toute inscription sur les listes de remboursement.
Les accès dérogatoires aux médicaments, réformés en 2021, constituent un atout de premier plan pour assurer une mise à disposition anticipée des innovations pour les patients.
• Le principal d'entre eux, l'accès précoce, garantit une prise en charge intégrale et anticipée de médicaments présumés innovants, avant ou après l'octroi de leur autorisation de mise sur le marché (AMM), pour des patients en impasse thérapeutique. Il repose sur un équilibre vertueux, qui inspire même au-delà des frontières françaises. Quelque 140 000 patients ont bénéficié, grâce à lui, d'un accès anticipé de plus d'un an en médiane à un nouveau traitement, indépendamment de l'établissement dans lequel ils sont traités ou de leurs revenus.
Délais d'accès au marché
médians en Europe
pour une primo-inscription sur les
listes
Source : Leem
L'accès précoce constitue, en outre, un facteur d'attractivité majeur pour les industriels, en permettant une exploitation anticipée de leur médicament, à un prix librement fixé qui peut servir d'ancrage pour les négociations tarifaires, en France comme à l'étranger. Ainsi, près des deux tiers des médicaments évalués comme présentant une ASMR I à III en 2025 étaient déjà pris en charge au préalable en accès précoce. Le coût pour l'assurance maladie apparaît, quant à lui, contenu, avec 348 millions d'euros en 2023, grâce à l'application de remises, notamment la remise de débouclage, qui conduit l'industriel à rembourser le trop-perçu lié à la facturation à tarif libre pendant la période d'accès précoce.
Recours à l'accès précoce des médicaments évalués comme présentant une ASMR I à IV entre 2022 et 2025
Source : Mecss d'après les données du Leem
Il convient donc de ne pas bouleverser l'édifice construit autour de l'accès précoce, qui constitue aujourd'hui la pierre angulaire de notre politique en faveur de l'innovation en santé.
Pour autant, le risque que l'accès précoce soit détourné pour peser dans les négociations tarifaires menace sa soutenabilité. La prise en charge anticipée du médicament, à tarif libre qui plus est, peut inciter l'industriel à profiter de cette situation pour laisser s'enliser les négociations tarifaires et en tirer le prix le plus avantageux, entraînant des pourparlers médians plus de deux fois plus longs en accès précoce. S'ensuivent un retard dans l'inscription du médicament au remboursement de droit commun, un surcoût lié tant à l'allongement de l'accès précoce qu'au prix de droit commun plus intéressant que peut parvenir à négocier l'industriel, et un risque de perte de réactivité du dispositif consécutif à l'engorgement de la HAS par des demandes de renouvellement, qui représentent déjà aujourd'hui plus de 40 % des dossiers traités.
Délais et nombre de séances de
négociation tarifaire
pour les couples
spécialités/indication ayant bénéficié ou
non d'un accès précoce
Source : Ministère de la santé
Une évolution apparaît donc indispensable. Plutôt que de faire courir des risques démesurés sur l'attractivité du dispositif en supprimant l'accès précoce post-AMM, comme l'a proposé le Gouvernement lors du dernier PLFSS, les rapporteures préconisent de limiter à un an l'accès précoce post-AMM, une durée suffisante pour offrir un cadre de négociation équilibré et serein pour toutes les parties.
Un autre axe majeur de progression concerne la collecte des données en vie réelle. Dans bien des cas, la faible assiduité dans leur recueil, très chronophage pour les équipes hospitalières, fait obstacle à leur valorisation dans le cadre de l'évaluation du médicament par la HAS, qui en constitue pourtant l'objectif assigné. Il convient donc de faire des données en vie réelle un véritable outil d'aide à la décision, plutôt qu'une contrainte administrative dont la lourdeur finit par nuire à l'efficacité. Pour ce faire, les rapporteures plaident pour une réforme pragmatique du dispositif, en concentrant le recueil sur les données réellement utiles à l'évaluation, en harmonisant les exigences méthodologiques, et en dédommageant mieux les établissements de santé.
• L'accès direct permet une prise en charge des médicaments innovants entre l'évaluation par la HAS et l'inscription sur les listes de remboursement. Il aconnu un écho nettement moindre, puisque seules neuf spécialités ont été admises, à ce jour, dans le dispositif expérimental, alors que 37 autres médicaments éligibles ont opté pour un accès précoce. Parce que l'accès direct leur semble avoir toute sa place comme dispositif de « jonction » avec le droit commun, les rapporteures proposent de le pérenniser tout en revalorisant son attractivité absolue, par l'extension de son champ aux extensions d'indication en ville, et relative, en rapprochant les conditions de négociation tarifaire, jugées trop contraignantes, de celles qui prévalent pour l'accès précoce.
• Pour ce qui concerne les accès dérogatoires aux dispositifs médicaux - la prise en charge transitoire (PECT), pour les dispositifs médicaux classiques, et la prise en charge anticipée (Pecan), réservée aux DM numériques - le constat est nettement plus mitigé. Des modalités tarifaires peu attractives et des critères d'attribution restrictifs, enserrés dans des délais rigides, expliquent la très faible mobilisation de ces dispositifs. Seuls quatre dossiers de PECT et 12 de Pecan ont été déposés depuis 2023, et aucune demande de PECT n'a fait l'objet d'un avis favorable depuis cette date.
Évolution et sort des demandes de PECT et Pecan depuis 2023
Source : Mecss d'après les rapports d'activité de la Cnedimts
Les rapporteures souhaitent un choc d'attractivité pour ces accès dérogatoires, fondé sur deux piliers : la liberté tarifaire dans le cadre de la PECT, qui permettra également de raccourcir des délais d'instruction excessifs, et une plus grande souplesse dans les critères d'éligibilité, notamment au niveau de la maturité des DM concernés
* 4 La perte de chance est la disparition de la probabilité qu'un événement favorable se réalise (ici, une meilleure santé du patient).