L'innovation thérapeutique

LISTE DES CONTRIBUTIONS ÉCRITES

· Conseil national de l'Ordre des pharmaciens (Cnop)

· Syndicat de l'industrie du diagnostic in vitro (Sidiv)

· Association pour la promotion de l'innovation des dispositifs médicaux (Apidim)

· Société française d'oncologie médicale (SoFom)

· Laboratoire MSD

· Laboratoire Takeda

· Laboratoire Roche

· Laboratoire Pfizer

· Laboratoire Biogen

· Laboratoire Novartis

· Laboratoire AstraZeneca

TABLEAU DE MISE EN oeUVRE ET DE SUIVI
DES RECOMMANDATIONS

N°	Recommandations	Acteurs concernés	Support
1	Simplifier le cadre de la recherche clinique et renforcer la capacité d'inclusion des centres de recherche : - créer un véritable guichet unique pour les investigateurs et les promoteurs regroupant les différents interlocuteurs institutionnels ; - revoir la convention unique simplifiée et les clauses contractuelles types entre les établissements et les promoteurs pour établir un cadre lisible, efficace et équilibré ; - réduire les délais réglementaires en élargissant le dispositif de « fast-track » pour les autorisations de lancement des essais cliniques au-delà des seules phases I, en prévoyant la mise en place de dispositifs similaires pour les DIV ; - développer les essais cliniques décentralisés et hybrides afin d'améliorer l'inclusion des patients notamment dans les outre-mer.	Parlement, Gouvernement (ministères de la santé, de la recherche et de l'industrie), ANSM, industriels, établissements de recherche	Loi, acte réglementaire et administratif, convention
2	Soutenir durablement les équipes hospitalières et les DRCI en renforçant les effectifs d'investigation (ARC, data managers, juristes...) et en créant des mécanismes de financement hospitalier indexés sur la performance et la qualité de l'inclusion des patients.	Gouvernement (ministères de la santé et de la recherche), ANSM, industriels, établissements de recherche	Acte réglementaire et administratif, convention
3	Reconnaître l'investissement clinique en France dans le prix des médicaments et de l'innovation en conditionnant une part du prix à l'inclusion de patients français lors des essais cliniques.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), CEPS, industriels	PLFSS, PLF, acte réglementaire, accord-cadre CEPS
4	Faire de l'intelligence artificielle un véritable levier de compétitivité et un accélérateur de la recherche pour automatiser la conception des essais et améliorer les techniques d'analyse et d'exploitation des données.	Parlement, Gouvernement (ministères de la santé, de la recherche et de l'industrie)	Loi (dont PLFSS, PLF), acte réglementaire et administratif
5	Faire de la recherche pédiatrique une priorité en facilitant l'inclusion des enfants dans les essais, en renforçant les coopérations au niveau européen et en mettant en place des comités de protection des personnes spécialisés en pédiatrie.	Parlement, Gouvernement (ministères de la santé, de la recherche), CNRIPH	Loi, acte réglementaire et administratif
6	Renforcer l'adaptation de la procédure d'évaluation aux produits dont les données d'efficacité ne permettent pas à la HAS de statuer définitivement : - sous réserve d'un engagement de l'industriel à fournir des données complémentaires, ouvrir la possibilité d'octroyer une évaluation temporaire pour les produits considérés comme n'apportant aucun progrès thérapeutique en l'attente de données complémentaires ; - instaurer un sursis à statuer de la HAS lorsque les données sont trop immatures.	Gouvernement (ministère de la santé), HAS	Acte réglementaire, doctrine des commissions d'évaluation de la HAS
7	Renforcer l'accompagnement des industriels lors de la conception de leur dossier d'évaluation et développer les « rencontres précoces ».	HAS, industriels	Acte administratif
8	Mieux intégrer l'impact organisationnel et l'apport à la qualité de vie dans la détermination de l'amélioration du service attendu et du service médical rendu : - amender la doctrine de la CT et de la Cnedimts pour réévaluer de manière pragmatique le niveau de preuve attendu pour la démonstration de ces critères ; - envisager la prise en compte de l'impact organisationnel dans la détermination de l'amélioration du service médical rendu.	Gouvernement (ministère de la santé), HAS	Acte réglementaire, doctrine des commissions d'évaluation de la HAS
9	Instaurer, lors de l'introduction d'un nouveau produit de santé d'ASMR ou d'ASA I à III, une révision ciblée mais systématique de l'ensemble des ASMR ou ASA des produits comparateurs ou ayant une même visée thérapeutique.	Gouvernement (ministère de la santé), HAS, CEPS	Acte réglementaire
10	Décentrer l'évaluation médico-économique de l'impact coût/économies direct sur le système de santé : - faire évoluer la doctrine de la CEESP pour l'évaluation médico-économique afin de prendre davantage en compte les externalités positives et le coût des traitements évités ; - ouvrir la possibilité aux industriels volontaires et revendiquant un impact organisationnel de soumettre leur produit à l'évaluation médico-économique de la CEESP ; - dans un second temps, envisager de conditionner l'inscription à la prise en charge des produits de santé d'ASMR/ASA V à une économie dans le coût de la prise en charge du patient, et non dans le coût du traitement seul.	Gouvernement (ministère de la santé), HAS, industriels	Acte réglementaire, doctrine des commissions de la HAS
11	Prévoir une exception à l'obligation pour un produit de santé d'ASMR ou d'ASA V de générer une économie lorsque la commission d'évaluation juge nécessaire de sécuriser l'accès des patients au produit concerné.	Gouvernement (ministère de la santé), HAS, CEPS	Acte réglementaire, doctrine des commissions d'évaluation de la HAS
12	Afin d'augmenter la prévisibilité pour les industriels, instaurer une « trajectoire de prix » pour les produits de santé innovants, fondée sur un prix de lancement attractif garanti pour une durée dépendant du niveau d'ASMR ou d'ASA et sur des baisses de prix plus marquées au cours de la vie du produit.	Gouvernement, CEPS, Industriels	Actes réglementaire
13	Constituer une véritable stratégie d'alliance européenne pour disposer d'une plus grande force de négociation dans la fixation des prix des produits de santé.	Gouvernement, CEPS	Accords internationaux
14	Limiter la durée de l'accès précoce post-AMM à un an après l'évaluation de droit commun de la CT, prolongeable d'au plus six mois sur demande des industriels et avec l'accord du CEPS.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), HAS, CEPS, industriels	Loi, acte réglementaire, doctrine de la CT
15	Ouvrir la possibilité d'augmenter la durée d'octroi initiale de l'accès précoce pré-AMM à 18 mois lorsque les données cliniques le permettent.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), HAS, ANSM, industriels	Loi, acte réglementaire, doctrine de la CT
16	Simplifier les démarches : - de demande d'accès précoce pour les médicaments ayant bénéficié d'un avis favorable du CHMP ; - de renouvellement de l'accès précoce après l'AMM pour les spécialités ayant bénéficié d'un accès précoce pré-AMM.	Gouvernement, HAS	Acte réglementaire, acte administratif
17	Rendre plus efficient le suivi des données en vie réelle : - engager une démarche d'harmonisation et de rationalisation des attendus sur les données en vie réelle afin de permettre leur utilisation effective ; - développer des rencontres entre les industriels et la HAS pour s'accorder sur la méthodologie et l'utilisation des données ; - créer une plateforme unique sur laquelle renseigner les données en vie réelle collectées ; - étendre le champ des professionnels habilités à collecter ces données ; - engager une réflexion sur les modalités de calcul et de versement de la compensation financière associée.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), HAS, industriels	Loi, acte réglementaire, acte administratif
18	Clarifier et harmoniser les dispositifs de prise en charge des continuités de traitement en fonction des différents types d'accès : - pour l'accès compassionnel, porter à un an la durée des continuités de traitement lorsque le périmètre de l'autorisation d'accès compassionnel et celui de l'autorisation de mise sur le marché coïncident ; - pour l'accès précoce et l'accès direct, maintenir à un an la durée des continuités de traitement en répartissant équitablement la charge entre les laboratoires et la sécurité sociale afin de garantir leur neutralité financière pour les établissements de santé.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), HAS, ANSM, industriels	Loi, acte réglementaire
19	Pérenniser l'accès direct : - en l'ouvrant aux spécialités déjà inscrites au remboursement en ville pour au moins l'une de leurs indications ; - en faisant courir le délai maximal des négociations tarifaires à compter de l'avis de la CEESP lorsque celui-ci est requis, afin de ne pas contraindre excessivement leur durée ; - en ménageant une possibilité de prolongation de la période d'accès dérogatoire d'au plus six mois sur demande de l'industriel et avec l'accord du CEPS.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), CEPS	Loi, acte réglementaire
20	Renforcer l'attractivité et élargir le champ des accès dérogatoires dédiés aux dispositifs médicaux : - faire reposer la PECT sur un principe de libre fixation du prix ; - assouplir les contraintes sur l'horizon temporel dans lequel doit être susceptible de s'inscrire l'évaluation de droit commun pour l'éligibilité à la PECT et à la Pecan ; - ouvrir la possibilité de renouveler une fois la Pecan ; - instituer un accès dérogatoire pour les DM innovants à usage professionnel.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), HAS	Loi, acte réglementaire, doctrine de la Cnedimts
21	Rendre plus dynamique la gestion de la liste en sus en : - poursuivant les travaux ébauchés sur la révision des critères d'entrée et de sortie ; - procédant à une concertation en amont de chaque vague de radiations ; - tirant systématiquement les conséquences des radiations sur les tarifs des GHS, en fonction de la fréquence d'utilisation des spécialités radiées.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), industriels, établissements de santé	Loi, acte réglementaire, acte administratif
22	Développer les clauses de « capping » (plafonnement) et les clauses prix-volume sur les produits de la liste en sus à risque d'extension d'indication.	CEPS, industriels	Accord-cadre
23	Augmenter le plafond de la liste des traitements coûteux en HAD.	Gouvernement (ministère de la santé)	Acte réglementaire
24	Renforcer les moyens financiers et humains de la HAS.	Parlement, Gouvernement (ministère de la santé), assurance maladie	PLFSS, PLF, acte réglementaire
25	Mettre en oeuvre un « horizon scanning » (une analyse partagée des risques et des opportunités) partagé entre l'industrie et les pouvoirs publics afin de renforcer la prévisibilité des dépenses d'innovation à venir.	Gouvernement, ANSM, HAS, CEPS, assurance maladie et industriels	Acte administratif, convention
26	Instaurer une publication infra-annuelle d'indicateurs de délais partagés entre HAS, CEPS et industriels permettant un suivi en temps réel du stock de dossiers en cours et des étapes en tension.	Gouvernement, ANSM, HAS, CEPS, assurance maladie et industriels	Acte réglementaire et administratif
27	Dans le respect du secret des affaires, garantir la possibilité, pour les présidents et les rapporteurs généraux des commissions des affaires sociales de l'Assemblée nationale et du Sénat, d'accéder aux informations à disposition du CEPS concernant le prix net de certains médicaments.	Parlement, Gouvernement, CEPS	Loi, acte réglementaire, doctrine du CEPS