L'innovation thérapeutique

III. DU LABORATOIRE AU PATIENT : GARANTIR UN ACCÈS RAPIDE, ÉQUITABLE ET ÉQUILIBRÉ AUX INNOVATIONS DE SANTÉ

A. LES DISPOSITIFS D'ACCÈS DÉROGATOIRES : DES OUTILS INDISPENSABLES À PRÉSERVER POUR GARANTIR UN ACCÈS ANTICIPÉ À L'INNOVATION ; UNE LISIBILITÉ, UNE ARTICULATION ET UNE EFFICIENCE À PERFECTIONNER

1. Les accès dérogatoires : des dispositifs essentiels pour assurer un accès rapide à l'innovation pour les patients, toutefois mieux calibrés pour les médicaments que pour les dispositifs médicaux

La durée entre le développement d'une innovation thérapeutique et son admission de droit commun au remboursement, parfois longue de plusieurs années, peut constituer un obstacle à l'accès des patients à des thérapeutiques, de nature à susciter une perte de chances, en particulier lorsque le produit de santé est indiqué dans une maladie grave ou invalidante ou dans des situations d'impasse thérapeutique.

Afin de permettre un accès plus rapide aux innovations pour les patients, le législateur a créé différents accès dérogatoires aux médicaments et aux dispositifs médicaux innovants. Ces dispositifs garantissent, sous certains critères, une prise en charge des produits qui en relèvent avant toute inscription au remboursement de droit commun, ce qui permet une mise à disposition anticipée des traitements pour les patients.

a) Les accès dérogatoires pour les médicaments : un succès indéniable pour l'accès à l'innovation

Les accès dérogatoires pour les médicaments constituent un succès indéniable pour assurer la célérité de la disponibilité des innovations pour les patients. On distingue :

- l'accès précoce, qui garantit une prise en charge anticipée de médicaments innovants indiqués dans des maladies rares, graves et invalidantes et pour lesquels il n'existe pas d'alternative thérapeutique, avant ou après l'octroi de leur AMM ;

- l'accès direct, qui permet une prise en charge anticipée des médicaments dont l'efficacité et le caractère innovant ont été évalués par la CT, pour une durée d'un an, dans l'attente de l'aboutissement des négociations tarifaires avec le CEPS ;

- l'accès compassionnel, qui s'applique aux spécialités pharmaceutiques qui ne sont pas destinées à obtenir une AMM ni à être commercialisées (à l'exception des accès compassionnels dits « très précoces », qui préfigurent un accès précoce), mais qui apportent une réponse satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.

La réforme des accès dérogatoires en LFSS pour 2021

Afin de contourner les difficultés de la procédure de prise en charge de droit commun, différents types d'accès dérogatoires préexistaient aux dispositifs actuels.

Cependant, les dispositifs historiques, à savoir l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) mise en place en 1992 et la recommandation temporaire d'utilisation (RTU) introduite en 2014, avaient progressivement montré leurs limites.

En effet, comme l'indique le Leem, « au fil du temps, ces mécanismes se sont complexifiés, aboutissant à la coexistence de six dispositifs distincts. Cette superposition a contribué à un alourdissement administratif, souvent qualifié de “ millefeuille ”, et à une perte d'attractivité du système »^266(*).

Ainsi, les ATU permettaient un accès anticipé à des médicaments ne disposant pas encore d'une autorisation de mise sur le marché (AMM), lorsque les besoins thérapeutiques des patients ne pouvaient être satisfaits par les traitements disponibles. Elles se déclinaient en plusieurs catégories. Les ATU nominatives étaient délivrées, à la demande d'un médecin, pour un patient individuellement désigné. Les ATU de cohorte concernaient un groupe de patients répondant à des critères d'éligibilité définis par l'ANSM, à la demande du laboratoire exploitant. Afin d'assurer la continuité de l'accès aux traitements après l'obtention de l'AMM mais avant la fixation du prix et des conditions de remboursement, un régime d'ATU post-AMM permettait également de maintenir la mise à disposition du médicament. Enfin, lorsqu'un médicament déjà titulaire d'une AMM faisait l'objet d'une demande d'extension de cette autorisation à une nouvelle indication, un dispositif d'ATU en extension d'indication pouvait être mis en oeuvre afin de permettre un accès anticipé dans cette indication avant la modification de l'AMM.

Parallèlement, les RTU encadraient la prescription de médicaments dans une indication ou dans des conditions différentes de celles prévues par leur AMM, lorsque cette utilisation répondait à un besoin thérapeutique et que les données scientifiques disponibles permettaient de présumer un rapport bénéfice/risque favorable. Les RTU définissaient les conditions de prescription, de suivi des patients et de recueil de données, dans l'objectif de sécuriser les usages hors AMM.

L'introduction des accès précoce et compassionnel, portée par l'article 78 de la LFSS pour 2021^267(*), a permis de clarifier les dispositifs : l'accès compassionnel reprenant globalement le champ des RTU et des ATU nominatives, et l'accès précoce couvrant le reste des ATU.

La réforme a été saluée par l'ensemble des acteurs. Accueillie favorablement par les associations de patients - l'Association française de lutte antirhumatismale (Aflar) a salué « une simplification des dossiers » et l'organisation du « suivi des données »^268(*) -- elle a également été saluée par les industriels, qui y voyaient « indéniablement un réel progrès de simplification en matière d'encadrement et d'accès aux traitements »^269(*), qui a permis que « le nombre de patients traités via ces dispositifs [double presque] par rapport à la période des ATU [...] en substituant deux mécanismes lisibles -- accès précoce et accès compassionnel -- aux six dispositifs antérieurs »^270(*).

Articulation entre les dispositifs dérogatoires historiques
et les nouveaux dispositifs d'accès précoce et compassionnel

Source : Ministère de la santé et de l'accès aux soins

L'analyse du présent rapport se concentrera sur les deux premiers types d'accès dérogatoires, les seuls à concerner des innovations destinées à être commercialisées et, une fois prises en charge, à intégrer la liste en sus^271(*).

L'accès compassionnel : un accès dérogatoire permettant l'utilisation exceptionnelle de médicaments hors du champ de leur AMM

L'accès compassionnel, défini à l'article L. 5121-12-1 du code de la santé publique, a succédé aux ATU nominatives et aux RTU.

Il autorise l'usage exceptionnel sur des patients en impasse thérapeutique de médicaments non titulaires d'une AMM pour une indication considérée et sans perspective de commercialisation dans ce cadre, mais apportant une réponse satisfaisante au besoin. Il cible donc des besoins médicaux auxquels peuvent répondre des médicaments pour lesquels un laboratoire n'a pas de stratégie commerciale. Il se fonde sur un régime de prise en charge intégrale et immédiate sur la base du prix existant ou, à défaut, d'une indemnité librement fixée par l'industriel ou d'un forfait annuel par patient. Ce dispositif relève principalement de la compétence de l'ANSM^272(*).

Il peut être accordé, en l'absence de traitement approprié, à des médicaments ne s'inscrivant pas dans le cadre d'une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales et présentant une présomption d'efficacité et de sécurité sur le fondement des données disponibles.

Au sein de l'accès compassionnel, on distingue :

- l'autorisation d'accès compassionnel, permettant à un patient nominativement désigné de recevoir, à la demande d'un prescripteur^273(*), un médicament ne faisant l'objet d'aucune AMM ou non commercialisé et sans AMM dans l'indication considérée^274(*) ;

- l'autorisation d'accès compassionnel « pré-précoce », un type d'autorisation d'accès compassionnel visant à couvrir la période précédant l'octroi de l'accès précoce. Ses critères d'éligibilité diffèrent légèrement de ceux de l'autorisation d'accès compassionnel classique. Il peut ainsi être dérogé à la condition d'absence de recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales, mais des exigences complémentaires à celles des accès compassionnels sont requises dès lors que l'autorisation d'accès compassionnel pré-précoce ne peut concerner que des maladies graves, rares ou invalidantes dont le traitement ne peut être différé, et que l'industriel est tenu de déposer, sous un an, une demande d'accès précoce ;

- le cadre de prescription compassionnel^275(*), qui permet de sécuriser, à la demande de l'ANSM, du Gouvernement ou à la suite d'un signalement, la prescription en ville ou en établissement d'un médicament sans AMM dans l'indication considérée, mais disponible en France dans d'autres indications.

Ces dispositifs sont unanimement reconnus pour leur efficacité et constituent un facteur d'attractivité majeur pour les innovations thérapeutiques en France. Ils sont, d'abord, essentiels pour favoriser un accès largement anticipé aux innovations : la DGS évoque des « mises à disposition des patients plusieurs mois, voire plusieurs années, avant leur inscription effective sur les listes de remboursement ». La Ligue contre le cancer y voit « un élément clé du modèle français »^276(*) pour les patients, une analyse à laquelle souscrivent pleinement les rapporteures.

Pour les industriels, « ces dispositifs constituent un signal d'ouverture du système français à l'innovation »^277(*) et sont de nature à favoriser l'attractivité du marché pour les laboratoires commercialisant des innovations thérapeutiques. Pour le Leem, les accès dérogatoires « tiennent leurs promesses » et « garantissent un accès rapide des patients aux traitements innovants, tout en assurant l'attractivité [...] pour les industriels et un coût maîtrisé pour l'assurance maladie »^278(*).

Néanmoins, les accès dérogatoires demeurent une prise de risque fondée sur un double pari, pris tant par les autorités sanitaires, « dans la mesure où l'évaluation des spécialités repose fréquemment sur des données cliniques encore immatures »^279(*) que par les industriels, « compte tenu de [leur] nature temporaire et conditionnelle, ainsi que de l'incertitude de la négociation financière ultérieure »^280(*).

(1) L'accès précoce : un dispositif unanimement salué de prise en charge anticipée pour les médicaments présumés innovants répondant à une situation d'impasse thérapeutique

L'accès précoce^281(*) permet aux médicaments innovants non inscrits au remboursement de droit commun, adressant des maladies rares, graves et invalidantes et pour lesquels il n'existe pas d'alternative thérapeutique, d'accéder à une prise en charge intégrale à prix libre, avant ou après leur autorisation de mise sur le marché.

Depuis l'instauration de l'accès précoce en juillet 2021^282(*), 152 décisions d'octroi ont été prononcées, permettant à quelque 140 000 patients en impasse thérapeutique de bénéficier d'un accès anticipé à un traitement.

• À la demande de l'industriel^283(*), il est attribué par la HAS^284(*), indication par indication, sur la base du respect de cinq critères cumulatifs^285(*) visant « à concilier l'accès rapide à l'innovation pour des patients en impasse thérapeutique et le maintien d'un haut niveau de sécurité sanitaire, en reposant sur une logique de présomption encadrée plutôt que sur une démonstration complète du rapport bénéfice/risque »^286(*) :

- indication dans une maladie grave, rare ou invalidante, étant entendu qu'un risque élevé d'évoluer vers une forme grave ou invalidante^287(*) peut également être pris en compte ;

- absence de traitement approprié, c'est-à-dire d'alternative thérapeutique recommandée au même niveau de la stratégie thérapeutique à la date de l'évaluation, accessible en pratique courante en France à la date de l'évaluation, prise en charge par la solidarité nationale à la date de l'évaluation et disposant de données d'efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chances pour le patient au regard de l'apport prévisible du médicament faisant l'objet de la demande d'accès précoce ;

- impossibilité de différer la mise en oeuvre du traitement sans induire un risque grave pour la santé du patient, qu'il soit immédiat ou consécutif à une évolution irréversible de la maladie ;

- présomption forte d'efficacité et de sécurité^288(*) au vu des résultats d'essais thérapeutiques et, pour les vaccins, au vu des recommandations de la HAS. La présomption de sécurité s'appuie sur un « faisceau d'éléments convergents : données de tolérance issues des essais cliniques disponibles, plausibilité biologique du mécanisme d'action, comparaison du profil de risque avec les alternatives existantes et conditions d'utilisation sécurisées, permettant d'accepter un niveau d'incertitude proportionné au besoin médical »^289(*). La faible maturité des données induit donc « une prise de risque pour les patients [...] pouvant être supérieure à celle généralement admise dans le cadre de l'évaluation en vue du remboursement »^290(*), de sorte que la Ligue contre le cancer rappelle que « les patients reçoivent une information écrite sur les risques pris de prescrire un médicament avec des données très préliminaires qui demanderont à être complétées par le plan de développement de l'industriel »^291(*) ;

- présomption de caractère innovant du médicament, accordée lorsque le médicament induit une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d'apporter un changement substantiel à la stratégie thérapeutique pour un besoin médical non ou insuffisamment couvert, par son mécanisme d'action, par son efficacité, sa tolérance, sa praticité ou sa commodité d'emploi. L'admission d'une présomption de caractère innovant suppose également la définition d'un plan de développement alliant des données cliniques disponibles et des données complémentaires probantes attendues. La doctrine de la HAS a évolué, en novembre 2025, pour mieux encadrer ce critère, notamment dans les situations d'incertitude. Désormais, les données préliminaires doivent être comparatives, directes ou indirectes, et concerner la population éligible à la demande. Les données probantes doivent quant à elles être fournies dans un délai raisonnable et fondées sur une étude clinique robuste, comparative et randomisée par rapport à un comparateur cliniquement pertinent s'il existe. Le recours à une comparaison indirecte est possible par exception, mais doit être documenté et argumenté.

Ces critères expliquent une certaine concentration des aires thérapeutiques concernées par les décisions favorables : près de la moitié (49 %) des médicaments autorisés en accès précoce sont indiqués en oncologie. Les autres champs les plus concernés sont l'endocrinologie et les maladies du métabolisme (10 %), l'hématologie (8 %) et les maladies infectieuses (7 %).

Cet accès dérogatoire peut être accordé à des stades de maturité distincts. Peuvent ainsi en relever :

- les produits ne disposant pas encore d'une AMM pour l'indication considérée, mais pour lesquels l'exploitant a déposé ou s'engage à déposer une demande dans un délai fixé par la HAS et ne pouvant excéder deux ans^292(*) : on parle alors d'accès précoce pré-AMM. Dans ce cadre, l'ANSM est appelée à rendre un avis liant la HAS sur le rapport bénéfice / risque des médicaments dans les indications considérées. Les accès précoces pré-AMM représentent 42 % des premières demandes recensées depuis l'entrée en vigueur du dispositif, mais suivent une tendance baissière - seules 24 % des demandes traitées en 2025 en relevaient ;

- les produit attributaires d'une AMM dans l'indication considérée, mais non encore inscrits sur les listes de remboursement, une demande d'inscription sur lesdites listes devant alors être déposée dans le mois suivant l'obtention de l'AMM. L'accès précoce, alors dit « post-AMM », peut le cas échéant être attribué après un accès précoce pré-AMM, modulo un renouvellement.

L'accès temporaire : un accès dérogatoire centré sur les médicaments
à données immatures, mais jamais mis en oeuvre par le Gouvernement

L'article 76 de la LFSS pour 2024^293(*) a introduit l'accès temporaire, un régime temporaire de prise en charge dérogatoire pour les médicaments dont l'accès précoce a pris fin après l'inscription sur une liste de prise en charge, mais non inscrits sur la liste en sus du fait de l'attribution par la HAS d'une ASMR V ou d'un SMR modéré ou faible en l'attente de données supplémentaires.

La prise en charge^294(*) s'effectue au plus pour trois ans, sur la base de l'indemnité d'accès précoce, à laquelle s'appliquent des remises annuelles dont le taux est notamment majoré pour chaque nouvelle année dans le dispositif. Une remise de débouclage, sur le modèle de celle applicable à l'accès précoce^295(*), neutralise rétrospectivement l'effet de la libre fixation de l'indemnité retenue pour l'accès précoce, sur laquelle est déterminée la prise en charge au titre de l'accès temporaire.

Faute de publication des textes réglementaires d'application, l'accès temporaire, pourtant adopté il y a près de trois ans par le législateur, n'a toujours pas pu être mis en oeuvre.

La DGS fait valoir que les travaux autour des textes d'application de l'accès temporaire ont « été mis en pause dans un contexte d'évolution plus large de la réflexion sur les dispositifs d'accès dérogatoires portée dans le cadre de la préparation du PLFSS pour 2026 », avec l'article 34. Cette réforme n'ayant pas abouti, « les travaux ont repris afin de finaliser et de publier les textes nécessaires à l'application de ce mécanisme »^296(*).

• L'évaluation de l'éligibilité à l'accès précoce s'inscrit dans des délais particulièrement courts et encadrés réglementairement : la HAS doit statuer dans un délai de trois mois^297(*) selon une logique de « silence vaut acceptation »^298(*), et le délai médian effectif s'établit même à 80 jours. Un dispositif réglementaire, activé notamment en 2024 et en 2025, permet toutefois d'allonger la durée d'instruction des dossiers à quatre mois en cas de forte demande^299(*).

L'accès précoce est accordé pour une durée d'un an renouvelable^300(*).

La HAS accorde l'accès précoce à plus des deux tiers des médicaments qui en émettent la demande (68 % depuis l'instauration du dispositif), bien que le taux de refus ait particulièrement augmenté en 2025, année où il a atteint 50 % (21/42), et même 70 % (7/10) sur les accès précoces pré-AMM.

Évolution annuelle des sorts réservés
aux premières demandes d'accès précoce

Source : HAS

La HAS indique que les refus « sont principalement liés au non-respect des critères d'éligibilité (existence d'alternatives, possibilité de différer le traitement, absence de présomption d'innovation) plutôt qu'à une incapacité des industriels à fournir les données requises. En revanche, les bilans disponibles n'ont pas mis en évidence d'interruptions de prise en charge liées à des manquements aux obligations de recueil ou de transmission de données »^301(*). L'absence de présomption d'innovation est invoquée dans l'ensemble des refus émis en 2025, souvent aux côtés d'autres critères.

• Une fois l'accès précoce octroyé, le médicament est mis à disposition sous deux mois, avec une prise en charge automatique par la sécurité sociale, selon un régime dérogatoire^302(*), en sus des tarifs hospitaliers^303(*).

Procédure d'accès précoce à un médicament en pré-AMM et en post-AMM

Source : Site internet de l'ANSM

Intégrale et ne suscitant donc aucun surcoût pour les patients ni pour les établissements, la prise en charge s'effectue sur la base d'un prix librement fixé^304(*) par l'exploitant lorsque le médicament ne connaît d'inscription sur les listes de prise en charge pour aucune de ses indications, ou sur la base du prix prédéterminé par négociation avec le CEPS ou du prix maximal de vente aux établissements de santé en cas d'extension d'indication. Ces modalités de tarification participent pleinement à l'attractivité du dispositif pour les laboratoires.

Toutefois, un double système de remises^305(*) s'applique afin de minorer le coût de l'accès précoce pour la sécurité sociale :

- une remise annuelle frappe le chiffre d'affaires réalisé sur chaque indication en accès précoce, selon un taux progressif^306(*). Cette remise peut être majorée, par exemple en cas de manquement de l'exploitant à ses obligations, lorsqu'est inscrite au remboursement une spécialité couvrant les mêmes besoins thérapeutiques ou lorsque la procédure d'accès précoce est allongée par une durée excessive de fixation du tarif de droit commun. Les remises annuelles correspondent à 38 % du total de remises versées au titre de l'accès précoce ;

- une remise dite « de débouclage », versée à la fin de la période d'accès précoce et payable sur deux ans^307(*), vise à assurer la neutralité financière rétrospective de la libre fixation de l'indemnité par l'industriel, hors effets de trésorerie. Son montant est fixé pour faire correspondre rétroactivement le chiffre d'affaires réalisé par l'industriel sur l'indication considérée avec l'indemnité d'accès précoce, minoré par les remises annuelles, avec celui qui aurait prévalu si l'assurance maladie s'était acquittée, lors de la période d'accès précoce, du prix net de référence applicable^308(*). La remise de débouclage peut être à la charge de l'industriel ou de la sécurité sociale - dans l'immense majorité du cas, elle est à la charge de l'industriel. Les remises de débouclage représentent 62 % du total des remises versées au titre de l'accès précoce.

• L'accès précoce repose sur un équilibre vertueux, favorable tant aux patients qu'aux industriels, sans desservir l'assurance maladie. Comme l'indique très justement l'AIS : « ce dispositif présente un double intérêt, à la fois pour le patient qui bénéficie d'un traitement sans attendre que les procédures de remboursement soient terminées ; mais aussi pour le laboratoire, parce que le prix pratiqué par le laboratoire est public et sert de référence dans les négociations de prix à l'étranger. Dans le même temps, l'assurance maladie n'est pas pénalisée puisque le laboratoire rembourse le trop-perçu à l'issue des négociations tarifaires »^309(*). Ce dernier constat mérite toutefois d'être nuancé : la possibilité laissée à l'industriel de fixer une indemnité libre pour son médicament pendant la période d'accès dérogatoire peut en effet produire un effet d'ancrage pour les négociations tarifaires de droit commun, occasionnant un coût indirect, de plus long terme et difficilement quantifiable, lié à l'accès précoce.

Si le coût du dispositif demeure globalement limité du fait de l'application des remises annuelles et de la remise de débouclage, il suit une tendance très dynamique. Le montant de dépenses brutes, c'est-à-dire hors toutes remises, a quintuplé depuis l'instauration des accès précoce : en 2020, les ATU avaient représenté 311 millions d'euros de dépenses, un montant cinq fois inférieur au coût brut de l'accès précoce en 2023, soit 1,5 milliard d'euros. Il apparaît concentré autour d'une minorité de spécialités : 90 % des dépenses brutes étaient attribuables à 21 % des spécialités, principalement des anticancéreux (75 % des dépenses brutes, 50 % des couples spécialité/ indication).

Ces deux montants sont, cependant, difficilement comparables, dans la mesure où - en l'absence de remises annuelles dans le cadre de l'ATU - le montant brut correspondait au montant net de dépenses pour l'assurance maladie. Or le montant net de l'accès précoce, c'est-à-dire le montant brut écrêté des remises annuelles, est nettement plus contenu : il atteint 472 millions d'euros en 2022 et 633 millions d'euros en 2023 (+ 34 % sur un an) - ce qui constitue tout de même un doublement du coût avant application des remises de débouclage par rapport à la dernière année pleine du régime ATU, en 2020.

Dépenses brutes et nettes de remises annuelles d'ATU (2018-2020)
et d'accès précoce (2021-2023)

Source : Rapport évaluant l'impact de la refonte des modalités d'accès et de prise en charge des nouveaux médicaments innovants

Pour comprendre l'emprise réelle du dispositif sur les finances sociales, il convient de s'intéresser aux dépenses dites « super nettes », c'est-à-dire aux dépenses après déduction des remises annuelles et des remises de débouclage. Le montant de ces dernières dépend du nombre de spécialités en sortie d'accès précoce sur une année donnée, de leur volume de vente et, surtout, de l'écart de prix observé entre l'indemnité réclamée par l'industriel et le tarif fixé en lien avec le CEPS. Les remises de débouclage contribuent également à limiter la hausse du coût du dispositif d'accès précoce pour l'assurance maladie, leur montant ayant crû de 177 millions d'euros en 2018 à 285 millions d'euros en 2023.

En définitive, compte tenu de l'application de l'ensemble des remises, le coût super net du dispositif d'accès précoce pour l'assurance maladie a été contenu à 238 millions d'euros en 2022 et 348 millions d'euros en 2025.

Montants de remises de débouclage par an au titre des ATU (2018-2020)
et des accès précoces (2021-2023)

Source : Commission des affaires sociales d'après le rapport évaluant l'impact de la refonte des modalités d'accès et de prise en charge des nouveaux médicaments innovants

En l'espace de cinq ans, l'accès précoce s'est affirmé comme la modalité privilégiée d'accélération de la prise en charge des innovations thérapeutiques : comme l'indique le rapport d'activité 2025 de la CT, 67 % des médicaments ayant obtenu une ASMR I à III en 2025 avaient déjà été rendus accessibles aux patients via l'accès précoce, avant leur inscription au remboursement en droit commun. En élargissant aux ASMR IV, ce sont 35 % des médicaments innovants qui ont bénéficié d'un accès précoce avant leur prise en charge de droit commun en 2025 selon les données du Leem, un total toutefois inférieur à celui qui avait prévalu en 2024 (48 %) et en 2023 (53 %).

Recours à l'accès précoce des médicaments évalués comme présentant une ASMR I à IV entre 2022 et 2025

Source : Commission des affaires sociales d'après les données du Leem

Une évaluation globalement cohérente des demandes transmises,
malgré un grand nombre d'ASMR V pour des spécialités
ayant bénéficié d'un accès précoce

À date, 176 spécialités ayant fait l'objet d'une demande d'accès précoce ont été évaluées par la commission de la transparence au titre d'une inscription à la prise en charge de droit commun.

L'étude du SMR et de l'ASMR attribués aux spécialités ayant fait l'objet d'une demande d'accès précoce démontre le niveau satisfaisant de cohérence des évaluations réalisées par la HAS malgré l'immaturité des données présentées : les médicaments auxquels l'accès précoce a été accordé tendent à présenter des niveaux de SMR et d'ASMR nettement supérieurs à ceux attribués aux médicaments s'étant vu opposer un refus de prise en charge précoce.

Ainsi, le taux de SMR important atteint 90 % pour les spécialités ayant bénéficié d'un avis favorable à l'accès précoce, contre 39 % pour celles ayant reçu un avis défavorable^310(*). Réciproquement, alors qu'une seule spécialité s'étant vu octroyer un accès précoce a été sanctionnée d'un SMR insuffisant, tel est le cas de 20,5 % de celles pour lesquelles la demande a été refusée.

Répartition des niveaux d'ASMR attribués en fonction
du statut sur les décisions d'accès précoce

Source : Commission des affaires sociales d'après les données de la HAS

Le constat est similaire pour ce qui concerne l'ASMR : 40 % des spécialités ayant bénéficié d'un avis favorable au remboursement représentent un progrès thérapeutique au moins modéré, contre 2,3 % à peine pour celles qui ont subi un avis défavorable. Moins du cinquième des premières n'ont finalement pas bénéficié d'une amélioration du service médical rendu, contre 50 % des secondes. La part d'ASMR V en sortie d'accès précoce demeure toutefois élevée, démontrant des lacunes dans la prédiction de la valeur à long terme des innovations, traduisant pour partie l'irréductible incertitude qui y est associée. Le renforcement des exigences de la CT pour se prononcer sur la présomption d'innovation, dans sa nouvelle doctrine datée de 2025, vise à y apporter une réponse.

Répartition des niveaux d'ASMR attribués en fonction
du statut sur les décisions d'accès précoce

Source : Commission des affaires sociales d'après les données de la HAS

• Par conséquent, ce dispositif concentre les éloges : perçu comme « très favorable à la France, dans un contexte global plus compliqué »^311(*) et comme un « avantage concurrentiel probant du système français à l'échelle européenne »^312(*), il permet « une intégration anticipée sur le marché français, accélère la diffusion de l'innovation médicale auprès des patients, et garantit un cadre transparent et structuré pour la prise en charge et le recueil de données en vie réelle »^313(*) selon la DGS.

Le G5 Santé est, quant à lui, particulièrement élogieux vis-à-vis de l'accès précoce pré-AMM, qui constitue le coeur de cible philosophique du dispositif, estimant que « la France fait figure d'exception européenne en permettant une prise en charge financière précoce avant l'AMM, ce qui constitue un atout fort pour les exploitants »^314(*). La FHF y voit une modalité « absolument essentiel[le] dans un secteur fortement concerné par l'innovation », rappelant que « les traitements mis à disposition de manière anticipée à leurs autorisations de mise sur le marché ont pu sauver des vies (ex : antirétroviraux dans le traitement du VIH) »^315(*).

Il convient en effet de relever que les exigences réglementaires strictes quant au délai d'instruction des demandes garantissent des résultats particulièrement probants concernant l'accélération de l'accès aux médicaments : il faut en effet compter 72 jours en moyenne entre l'attribution de l'AMM et l'accès aux patients au titre de l'accès précoce, un total 448 jours moins long que pour le reste des médicaments en France.

Délais d'accès au marché médians en Europe pour une primo-inscription
sur les listes

Source : Leem

Ce dispositif attise par conséquent l'intérêt de pays étrangers, qui sollicitent fréquemment la HAS pour « mieux comprendre le système d'accès précoce français, pour alimenter leurs réflexions sur la prise en charge de l'innovation »^316(*).

Bilan de l'accès précoce à quatre ans

Source : HAS

(2) L'accès direct : un dispositif de prise en charge anticipée pour les médicaments évalués comme innovants et efficaces dans l'attente de leur inscription au remboursement de droit commun, encore peu mobilisé

Dans l'objectif d'anticiper l'accès aux médicaments reconnus comme innovants et efficaces mais encore non inscrits à la prise en charge de droit commun pour les patients, l'accès direct a été institué par l'article 62 de la LFSS pour 2022^317(*) sous la forme d'une expérimentation de deux ans, mise en oeuvre du 9 juillet 2023 au 9 juillet 2025, avant d'être prolongé de deux ans par l'article 88 de la LFSS pour 2026^318(*).

L'article 34 du PLFSS pour 2026 :
une tentative de réforme des accès dérogatoires avortée, faute de concertation

L'article 34 du PLFSS pour 2026 proposait plusieurs mesures visant à réformer les différents accès dérogatoires.

En premier lieu, il entendait pérenniser l'accès direct et l'élargir aux molécules bénéficiant d'une inscription à la prise en charge en ville pour au moins l'une de ses indications.

Afin d'articuler l'accès direct et l'accès précoce, l'article 34 proposait une lourde réforme de ce dernier, en supprimant l'accès précoce post-AMM sauf pour les spécialités présentant des données cliniques trop immatures. Dans le même mouvement, il limitait la durée de prise en charge maximale au titre de l'accès précoce à trois ans. Il opérait également des modifications sur les critères d'octroi, réservant l'accès précoce aux indications « cliniquement pertinentes » et non seulement « précises » comme le prévoit le droit en vigueur, et supprimant la condition d'impossibilité de différer le traitement, jugée redondante avec le cumul des critères d'absence de traitement approprié et de présomption d'innovation. Enfin, l'article 34 prévoyait d'exiger de l'industriel la fourniture à titre gracieux du médicament au titre des continuités de traitement^319(*), applicables à la fin de la période d'accès dérogatoire en l'absence d'inscription à la prise en charge de droit commun.

Pour ce qui concerne l'accès compassionnel, l'article 34 se bornait à préciser les critères : le critère d'absence de recherche impliquant la personne humaine se serait entendu au niveau national ou international, tandis que l'absence de traitement approprié ne se serait appliquée qu'au territoire national. Les modalités de continuité de traitement en accès compassionnel étaient également modifiées dans le projet de loi du Gouvernement.

Enfin, l'article 34 supprimait l'accès temporaire, jamais mis en oeuvre par le Gouvernement.

Face à l'insuffisance de la concertation préalable pour cette mesure, le Parlement s'était opposé à la réforme des accès dérogatoires prévue par l'article 34, supprimée au Sénat pour lui substituer une prolongation de deux ans de l'expérimentation de l'accès direct^320(*). La commission des affaires sociales du Sénat avait « accueilli avec une certaine réserve les dispositions de l'article 34 », s'émouvant « des évolutions apportées au régime de l'accès précoce, qui pourraient fragiliser ce dispositif pourtant plébiscité par les industriels et reconnu pour son rôle déterminant dans l'accès aux médicaments innovants pour les patients »^321(*).

• L'accès direct constitue une modalité de prise en charge dérogatoire pour des médicaments évalués comme présentant un SMR majeur ou important et une ASMR I à IV^322(*) dans une indication, dans l'attente de l'aboutissement des négociations tarifaires et de leur inscription à la prise en charge de droit commun. Il doit être noté que ce champ recoupe partiellement celui de l'accès précoce post-AMM, lorsque la demande intervient après l'évaluation par la HAS^323(*).

L'accès direct ne peut être accordé ni en cas d'octroi d'un accès précoce dans la même indication, ni lorsque le médicament bénéficie, dans une autre indication, d'une prise en charge en ville ou d'un accès compassionnel avec dispensation officinale. Lorsque la spécialité est classée dans la catégorie des médicaments réservés à l'usage hospitalier, l'accès direct est en outre subordonné au remplissage, par cette dernière, des conditions d'inscription sur la liste en sus^324(*).

• La demande d'accès direct, qui peut concerner une ou plusieurs indications, est adressée par l'industriel aux ministres compétents dans le mois suivant l'avis de la commission de la transparence de la HAS. Un délai moyen de 58 jours s'écoule entre le dépôt et la publication au Journal officiel ouvrant droit à la prise en charge, faisant de l'accès direct un dispositif d'une remarquable réactivité.

• Comme pour l'accès précoce, les médicaments bénéficiant d'un accès direct bénéficient d'un régime de prise en charge intégrale, en sus des tarifs hospitaliers, sur la base d'une indemnité librement fixée par l'industriel ou, lorsqu'il existe, du prix maximal de vente prédéterminé.

Ce régime de prise en charge dérogatoire ne s'applique toutefois que pour une durée maximale^325(*) d'un an, non renouvelable.

En l'absence d'accord avec le CEPS sur le prix à accorder à la spécialité en droit commun dans un délai de dix mois à compter de la prise en charge, il est prévu que ce comité puisse fixer unilatéralement le prix de vente au public, le prix de cession, le tarif de responsabilité et le prix limite de vente aux établissements. C'est pourquoi le dispositif d'accès direct est à ce jour surtout mobilisé par les laboratoires dans des situations où la négociation de prix s'annonce simple, c'est-à-dire lorsqu'il existe un comparateur clairement identifié laissant augurer un prix acceptable pour l'industriel.

Des remises et une remise de débouclage, suivant le régime de l'accès précoce, s'appliquent également aux médicaments bénéficiant d'un accès direct. Elles permettent notamment d'assurer la neutralité financière rétroactive du dispositif.

• En raison d'un champ restreint, mais aussi du cumul de l'impossibilité de renouveler l'accès direct au-delà d'un an et de la faculté laissée au CEPS de définir unilatéralement les tarifs après dix mois de prise en charge, peu d'industriels ont opté pour cet accès, « dont l'attractivité reste faible »^326(*) selon l'Alliance maladies rares.

Seuls six médicaments y ont eu recours pendant la première vague d'expérimentation, tandis que trois nouvelles spécialités ont été incluses dans le dispositif depuis sa prolongation. Au total, « depuis la mise en place du dispositif en 2023, 9 demandes d'accès direct ont été déposées et ont toutes donné lieu à une autorisation d'accès direct »^327(*), représentant au total 15 couples spécialités/indication et 45 000 patients traités. La DGS relève que l'ensemble des médicaments autorisés « présente un SMR important, dont 3 avec une ASMR III et 6 avec une ASMR IV »^328(*).

Les dépenses associées au dispositif restent donc à ce stade très limitées : le coût net de remises pour l'assurance maladie de la première expérimentation est évalué à 14,6 millions d'euros.

Bilan des différents accès dérogatoires pour les médicaments

Accès dérogatoires	Nombre de produits	Principales indications	Nombre de patients	Délai médian d'instruction	Coût brut	Coût net de remises
Accès Précoce	223 décisions rendues pour les premières demandes dont 152 qui ont fait l'objet d'une décision favorable d'AP (68 %) entre 2021 et 2025	Oncologie-cancérologie Endocrinologie et métabolismes Hématologie	Plus de 140 000 patients entre 2021 et 2025	80 jours en 2025	2022 : 982 M€ (rapport AP/AC) 2023 : 1,5 Md€ (rapport AP/AC)	2022 : 472 M€ (rapport AP/AC) 2023 : 633 M€ (rapport AP/AC)
Accès Compassionnel	En 2022 : 21 709 autorisations d'accès compassionnel En 2023 : 19 191 AAC Hors renouvellements	Oncologie Neurologie Maladies infectieuses et émergentes	Plus de 90 300 patients entre le 1^er juillet 2021 et fin 2023	Les délais de réponse de l'ANSM aux demandes d'accès compassionnel ne sont pas fixés réglementairement : décision immédiate		Remises annuelles 44 M€ en 2022, et 66 M€ en 2023
Cadre de prescription compassionnelle	En 2023 : 38 spécialités en RTU/CPC	Oncologie Immunologie		658 jours (date de signalement et date d'établissement du CPC)
Accès Direct	15 couples spécialités - indication (9 médicaments différents) En avril 2026, 7 couples spécialités - indication sont en cours (3 médicaments)	Hématologie Dermatologie Oncologie	En 2025 : environ 25 000 patients (données Cnam) Environ 20 000 (données ATIH) Au total, environ 45 000 patients traités	58 jours entre la demande de prise en charge et la publication de l'arrêté au Journal Officiel

Source : DGS

b) Les accès dérogatoires pour les dispositifs médicaux : des dispositifs encore immatures et insuffisamment attractifs

Pour accélérer l'accès des patients aux innovations dans le champ des dispositifs médicaux, le législateur a également introduit trois accès dérogatoires spécifiques à ces produits de santé :

- le forfait innovation, qui permet une prise en charge dérogatoire conditionnée à la réalisation d'une étude clinique ou médico-économique, s'adressant aux dispositifs médicaux^329(*) présumés innovants mais présentant un faible niveau de maturité ;

- la prise en charge transitoire (PECT), réservée aux dispositifs médicaux et prestations associées relevant du champ de la LPPR, susceptibles d'être innovants et disposant d'un marquage CE dans l'indication considérée ;

- la prise en charge anticipée des dispositifs médicaux numériques (Pecan), destinée aux DMN disposant d'un marquage CE dans l'indication considérée et présumés innovants, qu'ils soient à visée thérapeutique et visent une inscription sur la LPPR ou à visée de télésurveillance médicale et ambitionnent une inscription sur la LATM.

Ces différents accès dérogatoires rencontrent un succès modéré auprès des industriels, qui les plébiscitent nettement moins que leurs homologues du médicament : seules quelques demandes sont émises chaque année, avec des taux d'admission globalement faibles^330(*). Si le Cnop attribue cette situation au fait que « les modalités spécifiques semblent peu connues »^331(*), le Snitem relève que « les dispositifs PECT et Pecan sont perçus par les entreprises comme des leviers utiles mais insuffisamment attractifs à ce stade », arguant que « la majorité des industriels interrogés lors de notre étude considèrent que les accès dérogatoires ne facilitent pas ou peu l'accès au marché français, ou seulement de manière marginale »^332(*).

Ainsi, ces dispositifs « ne constituent pas un critère déterminant pour les décisions d'investissement » et « ne suffisent pas à faire de la France un pays de premier lancement pour les innovations, même s'ils témoignent d'une volonté institutionnelle de soutenir l'innovation, en particulier dans le numérique »^333(*).

Deux points, évoqués plus en détail infra, sont susceptibles d'expliquer la faible mobilisation de ces dispositifs : d'une part, l'impossibilité pour l'industriel de fixer le tarif du DM innovant ; d'autre part, le manque de flexibilité des conditions de prise en charge, notamment au niveau de la durée.

(1) Le forfait innovation permet la prise en charge anticipée de dispositifs médicaux présumés innovants présentant des données d'efficacité clinique ou médico-économique immatures, à condition que soit réalisée une étude clinique ou médico-économique

Mis en place en 2009^334(*) et plusieurs fois réformé depuis, le forfait innovation^335(*) permet la prise en charge forfaitaire d'un dispositif médical, d'un dispositif médical de diagnostic in vitro ou d'un acte présumé innovant et dont les données disponibles sont trop immatures pour justifier, à ce stade, une inscription au remboursement de droit commun, à condition que soit produite une étude attestant de son efficacité clinique ou médico-économique.

Il permet en pratique à un industriel ou un conseil national professionnel d'obtenir la prise en charge financière de sa technologie dès la mise en place de l'étude clinique qui établira la preuve de son efficacité. 

• Pour en bénéficier, il convient que le produit ou l'acte remplisse l'ensemble des critères d'éligibilité suivants :

- il présente un caractère de nouveauté autre qu'une simple évolution technique^336(*) ;

- les risques liés à son utilisation ont été caractérisés par des études disponibles^337(*) ;

- des études préalables établissent qu'il est en mesure d'apporter un bénéfice thérapeutique, diagnostique ou pronostique important et susceptible de satisfaire un besoin non ou insuffisamment couvert, ou de réduire les dépenses de santé sous réserve d'être aussi cliniquement pertinent que les comparateurs^338(*) ;

- les données disponibles sont trop immatures pour justifier l'attribution d'un SA suffisant, et le produit ou l'acte n'a jamais fait l'objet d'une prise en charge dans les indications revendiquées^339(*) ;

- l'industriel s'engage à effectuer une étude complémentaire permettant de réunir l'ensemble des données manquantes nécessaires pour évaluer le produit ou l'acte^340(*), présentant un niveau de faisabilité raisonnable au regard du budget prévisionnel^341(*).

• Le dossier est présenté par l'industriel^342(*) à la HAS, qui rend un avis sur l'éligibilité du dispositif médical sous 75 jours. Par la suite, le ministère de la santé évalue le budget prévisionnel de l'étude et le coût global de la prise en charge et attribue, le cas échéant, le forfait innovation sous 45 jours.

• Le forfait innovation ouvre droit à une prise en charge intégrale du dispositif médical, selon un prix déterminé en fonction des tarifs nets des produits à visée thérapeutique comparable, des tarifs constatés dans d'autres pays européens et des volumes prévisionnels^343(*). Cette prise en charge couvre la période de la durée de l'étude à conduire, ainsi que la durée d'évaluation par la HAS et, le cas échéant, des négociations tarifaires^344(*).

• Entre 2015 et 2023, 23 dispositifs médicaux ont fait l'objet d'une demande de forfait innovation, et dix d'entre elles ont reçu un avis favorable de la HAS. En 2025, quatre demandes ont été émises, selon les données de l'AIS.

Un exemple de test diagnostique admis au remboursement
après un forfait innovation

En 2023, pour la première fois, la HAS a évalué en vue d'une prise en charge pérenne par l'assurance maladie, une technologie de santé qui avait obtenu en 2017 un avis favorable pour un forfait innovation : le test METAglut1. Il s'agit d'un test sanguin, fabriqué par la société française Metafora permettant de rendre moins invasif le diagnostic pédiatrique d'une maladie rare, le syndrome du déficit en transporteur de glucose de type 1 (Glut-1), appelée aussi maladie de De Vivo. Cette pathologie est une forme atypique d'épilepsie qui ne se traite pas avec l'aide de médicaments mais avec un régime alimentaire spécifique. Jusqu'alors, son diagnostic reposait principalement sur la mesure de la glycorachie, c'est-à-dire de la concentration en glucose dans le liquide cérébrospinal du jeune enfant, prélevé par une ponction lombaire, pratique invasive parfois difficilement acceptée par les parents.

Pour évaluer le test METAglut1 en vue de son remboursement, la HAS a pris en compte les résultats rapportés par l'étude clinique réalisée dans le cadre du forfait innovation qui ont confirmé que les performances diagnostiques de ce test - reposant sur une simple prise de sang - sont du même ordre que celles de la glycorachie. La HAS s'est ainsi prononcée en faveur du remboursement de ce test sanguin, performant et plus simple à mettre en oeuvre que le diagnostic actuel, en lui octroyant une amélioration de service attendu de niveau II.

Source : Site internet de la HAS

Procédure d'instruction du forfait innovation

Source : HAS

(2) La prise en charge transitoire : un dispositif d'accès anticipé aux innovations susceptibles de faire l'objet d'une inscription sur la LPPR

• Instituée par la LFSS pour 2020^345(*), la PECT est un dispositif de prise en charge des dispositifs médicaux bénéficiant d'un marquage CE^346(*) et, le cas échéant, des prestations associées, ayant une finalité thérapeutique ou de compensation du handicap, relevant du champ de la LPPR et susceptibles d'être innovants^347(*).

Comme l'indique la HAS, « elle permet leur prise en charge de manière dérogatoire en attendant, le cas échéant, la prise en charge de droit commun via la LPPR. Ainsi, la PECT a pour objectif de favoriser un accès rapide des patients à des produits de santé prometteurs »^348(*), dans l'attente que l'industriel finalise son dossier d'évaluation de droit commun.

Il s'agit donc d'un mécanisme de prise en charge réservé à des DM plus matures que le forfait innovation, susceptibles d'être inscrits sur la LPPR à brève échéance. La PECT est ainsi supposée permettre une transition entre la fin du développement clinique et le remboursement de droit commun.

• À la demande de l'industriel, la Cnedimts est chargée d'émettre un avis sur l'admissibilité du produit à la PECT dans une indication considérée, sur le fondement de sept critères, pour certains analogues à ceux de l'accès précoce. Le dispositif médical candidat doit^349(*) :

- traiter une maladie grave ou rare ou compenser un handicap ;

- intervenir sur un besoin non ou mal couvert, dans lequel il n'existe pas de comparateur pertinent ;

- être susceptible d'apporter une amélioration significative de l'état de santé ou de la compensation du handicap ;

- être susceptible d'être innovant, notamment en présentant un caractère de nouveauté autre qu'une simple évolution technique ;

- être susceptible, au vu des résultats des études cliniques, de présenter un rapport bénéfice / risque favorable ;

- faire l'objet d'études en cours susceptibles d'amener, sous douze mois, des données suffisantes à son évaluation de droit commun ;

- ne pas être éligible à la Pecan.

Cette approche conduit la Cnedimts à déployer une analyse de la qualité méthodologique du plan de développement clinique : pertinence des critères de jugement, calendrier des études et adéquation entre les données attendues et les exigences futures d'inscription sur la LPPR font à ce titre l'objet d'une attention particulière. Le coeur de l'évaluation ne réside donc pas uniquement dans une pré-appréciation du SA et de l'ASA, mais aussi dans la probabilité que ceux-ci puissent être définitivement évalués à court terme.

Pour bénéficier de la PECT, l'industriel est tenu de respecter un certain nombre de conditions. Il doit notamment demander l'inscription du DM concerné à la LPPR sous douze mois, et informer les ministres concernés de la temporalité de leur demande de prise en charge^350(*).

• La HAS dispose de 60 jours, à compter de la réception du dossier complet, pour rendre un avis sur l'éligibilité d'un DM à la PECT à l'aune des sept critères qu'elle est chargée d'évaluer ainsi que de la robustesse et de la crédibilité scientifique du dossier et des études en cours. Dans les faits, le délai médian de traitement des dossiers atteint 28 jours en 2025. Cette particulière célérité dans l'évaluation de l'éligibilité s'explique tant par l'engagement des équipes de la HAS que par le faible nombre de dossiers à instruire^351(*).

Sur le fondement de l'avis rendu par la HAS, il revient aux ministères de la santé et de la sécurité sociale d'arrêter l'inscription du dispositif médical candidat à la prise en charge transitoire.

• Lorsque le ministère octroie la PECT, s'engage une phase de négociation sur le montant de la compensation à attribuer. Contrairement aux exploitants de médicaments dans le cadre de l'accès précoce, les industriels ne disposent pas de la faculté de fixer librement le prix des dispositifs médicaux pour la PECT.

Il revient, certes, à l'exploitant d'indiquer le montant de la compensation maximale qu'il réclame, mais le ministère est fondé à s'opposer au tarif proposé. En pareille hypothèse, le ministère fixe le niveau de la compensation : l'industriel peut alors accepter l'offre ou renoncer à sa demande^352(*). L'assurance maladie prend intégralement à sa charge le dispositif médical le long de la période d'accès dérogatoire, au tarif ainsi déterminé.

Lorsque la compensation pour la PECT est supérieure au prix net fixé par les négociations tarifaires de droit commun^353(*) ou, en l'absence d'admission à une prise en charge au titre de la LPPR, à un prix de référence déterminé par le CEPS, un mécanisme de remise de débouclage s'applique, sur le modèle de l'accès précoce, détaillé supra.

• Les phases amont et aval^354(*) de l'instruction par la HAS, et notamment la phase de décision sur le montant de la compensation, apparaissent particulièrement longues et « annulent largement le bénéfice temporel attendu »^355(*) selon le Snitem, qui fait état d'un délai médian de 283 jours entre le dépôt de la demande et le début de la prise en charge transitoire.

La PECT est accordée pour un an au moins et est interrompue lorsque l'industriel ne dépose pas, dans les douze mois suivant l'émission de sa demande d'accès dérogatoire, une demande d'évaluation au titre de la LPPR. Le choix de fixer le point de départ du délai de douze mois est critiqué car il peut conduire, au vu des délais d'instruction, à ce que la PECT soit suspendue quelques mois à peine après avoir commencé à produire ses effets, avec un risque de ruptures de prise en charge.

Toutefois, un renouvellement d'un an est possible si l'industriel dépose une demande d'inscription sur la LPPR dans les 12 mois suivant l'échéance de la première période de prise en charge.

Procédure d'instruction des demandes de PECT

Source : HAS

Avec quatorze demandes émises depuis la mise en place de la PECT en 2021^356(*), le dispositif demeure assez confidentiel, d'autant qu'un ralentissement considérable est à observer. Ainsi, seuls quatre dossiers ont été déposés depuis 2023. On ne dénombre que six avis favorables rendus par la HAS, le dernier en date remontant à 2023.

Évolution du nombre de dossiers de PECT traités,
d'avis favorables et du délai d'évaluation par la HAS

Source : Commission des affaires sociales d'après la HAS

(3) La Pecan, un dispositif de prise en charge anticipée centrée sur les dispositifs médicaux numériques

Soucieux d'offrir aux dispositifs médicaux numériques un mécanisme de prise en charge dérogatoire et anticipée adapté à leurs caractéristiques, le législateur a introduit la Pecan^357(*) avec la LFSS pour 2022^358(*).

• Ce dispositif, ouvert aux DMN à visée thérapeutique destinés à une inscription sur la LPPR et aux DMN de télésurveillance médicale appelés à être inscrits sur la LATM, ouvre droit, pour une durée d'un an non renouvelable, à une prise en charge dérogatoire de dispositifs médicaux numériques présumés innovants, bénéficiant d'un marquage CE dans l'indication considérée et susceptibles d'être prochainement suffisamment matures pour que soit envisagée leur prise en charge de droit commun.

L'attribution de la Pecan est également subordonnée à la certification, par l'Agence du numérique en santé, de la démonstration de conformité aux règles relatives à la protection des données personnelles ainsi qu'aux référentiels d'interopérabilité et de sécurité applicables, apportée par l'exploitant.

La présomption d'innovation peut découler d'un bénéfice clinique ou d'un progrès dans l'organisation des soins, étant entendu que, dans ce second cas, le progrès ne saurait altérer la qualité des soins^359(*). Elle est évaluée compte tenu des données disponibles, au regard d'éventuels comparateurs pertinents, et doit pouvoir être étayée par des études en cours de nature à permettre à l'industriel de déposer une demande d'inscription sur la LPPR sous six mois ou sur la LATM sous neuf mois à compter de l'entrée dans le dispositif, des délais qui apparaissent particulièrement courts. La pertinence de l'étude, mais aussi sa méthodologie et son calendrier constituent donc un élément déterminant de l'évaluation de l'admissibilité à la Pecan.

• L'encadrement réglementaire des délais d'instruction des demandes de Pecan est identique à celui de la PECT : la Cnedimts dispose donc d'un délai de 60 jours pour rendre un avis sur l'admissibilité d'un DMN à la Pecan. Dans les faits, le délai moyen de traitement constaté avoisine 32 jours, soit près de moitié moins que le plafond réglementaire. Au total, le délai médian entre le dépôt de la demande et la publication au Journal officiel atteint donc une longueur satisfaisante de 98 jours.

• Les conditions de prise en charge des DMN au titre de la Pecan sont analogues à celles prévalant en droit commun : il s'agit donc d'une prise en charge forfaitaire, arrêtée par le ministère de la santé, composée d'un forfait opérateur et d'un forfait technique du même montant que ceux prévus au titre de la LATM^360(*).

• Douze demandes de Pecan ont été émises depuis que le dispositif a été rendu opérationnel, donnant lieu à quatre avis favorables de la Cnedimts. Le recours à la Pecan, comme celui à la PECT pour les dispositifs médicaux traditionnels, demeure donc particulièrement limité. En 2025, un avis favorable a été rendu à un dispositif de télésurveillance médicale, contre quatre avis défavorables, motivés à chaque fois par une absence de présomption d'innovation et, dans trois des quatre cas, par une inadaptation des études en cours. Cette dernière est fréquemment causée par l'absence de démonstration que les données collectées permettront effectivement une inscription à la prise en charge de droit commun dans les délais impartis. Au total, le coût net du dispositif atteint 8,79 millions d'euros pour l'ensemble de la période de vigueur du dispositif, selon la DGS.

Bien que « la HAS s'efforce d'accompagner au mieux pour expliquer les dispositifs, les dossiers à déposer, et ses méthodes d'évaluation », notamment avec l'élaboration d'un guide à l'attention des exploitants intéressés par ces dispositifs et par le biais de rencontres précoces, il semble donc que les industriels demeurent insuffisamment informés sur les attentes de la Cnedimts, ou que ces dernières s'avèrent difficile à satisfaire compte tenu des spécificités du dispositif médical. La HAS rappelle en ce sens que « pour le DM et encore plus les DMN, l'écosystème est moins mature que le médicament »^361(*).

Dans ces conditions, il est permis d'estimer que la PECT et la Pecan ne remplissent pas leur ambition d'anticiper et de favoriser l'accès aux dispositifs médicaux et aux DMN innovants. Les entreprises du secteur soulignent ainsi « une dissonance entre la communication institutionnelle et la réalité opérationnelle, génératrice de déceptions et de renoncements »^362(*).

Le faible nombre de dossiers traduit, d'une part, un défaut d'attractivité financière pour les industriels, particulièrement pour ce qui concerne la Pect. Il est toutefois également à mettre en relation avec le caractère particulièrement exigeant des deux dispositifs, dont les critères, enserrés dans des délais rigides, supposent un développement clinique déjà très avancé.

Si la comparaison avec le succès de l'accès précoce est tentante, elle serait cependant partiellement fallacieuse. Il convient en effet de rappeler que peu de DM bénéficient de la reconnaissance d'une ASA lors de leur évaluation de droit commun, ce qui traduit tout à la fois une moindre dynamique de l'innovation dans le secteur et de plus amples difficultés pour les industriels à produire le niveau de preuve requis pour démontrer l'existence d'une amélioration du service attendu Le caractère limité du nombre de DM bénéficiant d'une ASA I à IV ne peut se traduire que par un moindre vivier de produits éligibles aux accès anticipés.

Évolution du nombre de dossiers de Pecan traités,
d'avis favorables et du délai d'évaluation par la HAS

Source : Commission des affaires sociales d'après la HAS

2. Des axes d'amélioration identifiés pour garantir la soutenabilité des accès dérogatoires tout en préservant leur attractivité

Les dispositifs d'accès dérogatoires aux médicaments présentent, dans l'ensemble, un niveau d'attractivité satisfaisant pour les industriels, de nature à garantir une mise à disposition anticipée des innovations aux patients français. Les rapporteures se satisfont de ces succès, particulièrement de celui de l'accès précoce : il convient donc de ne pas bouleverser l'édifice législatif et réglementaire construit.

Pour autant, les rapporteures estimeraient pertinent que soient entreprises certaines évolutions afin d'alléger la charge administrative, encore lourde, qui pèse sur les industriels de sorte à rationaliser les efforts qui leur sont demandés, sans compromettre la sécurité sanitaire des dispositifs.

L'accès précoce, qui constitue la pierre angulaire de la politique de mise à disposition anticipée des médicaments innovants aux patients, fait quant à lui face à des enjeux spécifiques de soutenabilité de la dépense, celle-ci demeurant très dynamique malgré les mécanismes de remises applicables. Si ces enjeux relèvent du moyen terme davantage que du court terme, il importe toutefois dès aujourd'hui de veiller à ce que ce dispositif, largement plébiscité par les industriels, ne soit pas victime de son succès. Une dérive incontrôlée de ses dépenses susciterait en effet, à n'en pas douter, un risque de resserrement des critères d'octroi, au détriment des patients.

Quant aux modalités d'accès dérogatoires aux dispositifs médicaux, elles démontrent une faible attractivité ou, du moins, une faible applicabilité compte tenu des critères aujourd'hui en vigueur. Cela appelle à une réflexion plus globale sur l'architecture des dispositifs existants, qui pourrait être inspirée des succès rencontrés sur le champ du médicament.

a) Accélérer l'inscription au remboursement de droit commun des médicaments bénéficiant d'une autorisation d'accès précoce

• Comme les développements supra l'ont démontré, la mise en oeuvre de l'accès précoce constitue une réussite indéniable pour garantir que les patients en impasse thérapeutique puissent accéder aux innovations thérapeutiques susceptibles de les concerner aussi rapidement que la prudence le permet. Efficace, le dispositif garantit une mise à disposition anticipée de plusieurs mois, voire de plusieurs années aux médicaments innovants, et parvient à viser au premier chef les innovations les plus significatives.

Les rapporteures sont donc particulièrement attachées à préserver l'esprit vertueux de ce dispositif, qu'elles jugent, dans l'ensemble, équilibré.

• Préserver ce dispositif suppose toutefois également de garantir sa soutenabilité financière pour l'assurance maladie, afin d'éviter d'avoir à prendre, plus tard, des mesures d'urgence de nature à compromettre son attractivité. En effet, les dépenses nettes de remises du dispositif ont augmenté d'un tiers rien qu'entre 2022 et 2023 - il fait peu de doute qu'elles dépasseront prochainement le milliard d'euros.

Dans cette optique, les rapporteures estiment qu'il convient de privilégier une gestion dynamique des spécialités autorisées en accès précoce plutôt que d'en restreindre les critères d'accès ou de revenir sur le principe de libre fixation de l'indemnité pour l'industriel. En effet, alors que la première option répond à un impératif de bonne gestion, la deuxième limiterait le nombre de patients susceptibles de bénéficier du dispositif, et la troisième attenterait lourdement à son attractivité pour les industriels et donc, in fine, à son effectivité.

• Or le principal effet pervers observé avec l'accès précoce s'avère précisément être son caractère désincitatif à l'aboutissement rapide des négociations tarifaires pour les médicaments qui en bénéficient, ce qui conduit à prolonger la durée d'accès précoce et à différer l'inscription à la prise en charge de droit commun.

En effet, un médicament ne bénéficiant pas d'un accès dérogatoire ne produit virtuellement aucun chiffre d'affaires avant son inscription à la prise en charge en droit commun : la négociation tarifaire s'inscrit donc dans un contexte d'urgence relative pour l'industriel, qui ne peut la faire tarder indéfiniment.

Au contraire, un médicament autorisé en accès précoce est remboursable par l'assurance maladie lors de la période de négociation de prix, qui plus est à un tarif librement fixé qui occasionne, malgré la remise de débouclage, une avance de trésorerie pour le laboratoire et sert de point d'ancrage tant pour la négociation domestique que pour les discussions tarifaires à l'étranger.

La possibilité de renouvellement offerte, y compris après l'échéance d'un accès précoce post-AMM, place alors l'industriel dans une situation particulièrement favorable pour la conduite des négociations tarifaires, qu'il peut être tenté de faire durer afin d'obtenir un prix aussi élevé que possible.

Dans ce cadre, les économistes et sociologues de la santé auditionnés s'accordent à déplorer le risque que l'accès précoce conduise, paradoxalement, à différer l'inscription à la prise en charge de droit commun. L'économiste de la santé Nathalie Coutinet estime ainsi qu'avec l'accès précoce, « les laboratoires ont intérêt à [...] faire durer le plus longtemps possible [les négociations tarifaires] »^363(*), tandis que le sociologue de la santé Étienne Nouguez confirme que « le dispositif d'accès précoce retarde l'aboutissement des négociations tarifaires, en faisant diminuer l'intérêt de l'industriel à faire un compromis sur le prix »^364(*).

Ces considérations théoriques trouvent, d'ores et déjà, une traduction empirique. Ainsi, le dernier rapport évaluant l'impact de la refonte des modalités d'accès et de prise en charge des nouveaux médicaments innovants^365(*) met en évidence que « le délai médian de négociations [tarifaires] est de 175 jours pour les couples spécialité-indication ayant bénéficié d'une autorisation d'AP tandis qu'il est de 70 jours pour ceux n'en n'ayant pas bénéficié ». Le champ de cette comparaison porte sur les médicaments d'ASMR I à IV inscrits à la prise en charge^366(*) avant le 20 août 2024. Si un léger biais peut provenir de la surreprésentation d'ASMR I à III parmi les spécialités ayant bénéficié d'un accès précoce, l'écart de plus de 100 jours entre les médianes de délais de négociation demeure éloquent.

Le nombre de séances de négociations est également supérieur pour les couples spécialités/indications ayant bénéficié d'un accès précoce. Le rapport précité en dénombre onze en médiane, contre sept pour les couples n'ayant pas bénéficié d'un accès précoce.

Délais et nombre de séances de négociation tarifaire pour les couples
spécialités/ indication ayant bénéficié ou non d'un accès précoce

Source : Rapport évaluant l'impact de la refonte des modalités d'accès et de prise en charge des nouveaux médicaments innovants

La longueur des négociations tarifaires en sortie d'accès précoce se traduit, en miroir, par un allongement de la durée de prise en charge dérogatoire. La HAS a pu constater cette tendance dans les bilans annuels qu'elle tire : le bilan à deux ans faisait apparaître une durée moyenne d'accès précoce de neuf mois, celui à trois ans de treize mois, et le dernier en date relève que les médicaments disponibles en accès précoce le restent en moyenne dix-sept mois.

• Si cette trajectoire devait se poursuivre, des préoccupations ne manqueraient pas de surgir quant à la soutenabilité et à l'efficacité du dispositif. Celles-ci seraient en effet compromises par la prise en charge prolongée en accès précoce de spécialités qui devraient, selon toute logique, désormais faire l'objet d'une prise en charge de droit commun ; une tendance qui n'apporte, du reste, aucune valeur thérapeutique ajoutée pour les patients.

Au surplus, une telle perspective pourrait mettre en danger la réactivité du dispositif d'accès précoce en engorgeant la HAS de demandes de renouvellement.

Lors de l'examen du PLFSS pour 2026, la HAS a ainsi indiqué que plus de 40 % des demandes d'accès précoce reçues concernent désormais des renouvellements d'autorisations, parfois même pour des « deuxième, troisième, voire maintenant quatrième renouvellement pour des médicaments qui disposent d'une AMM et d'une évaluation de droit commun depuis plusieurs années ».

Si, comme le note le Leem, ces renouvellements concernent également - et d'ailleurs principalement - des médicaments en accès précoce pré-AMM aux données encore insuffisamment matures pour justifier une évaluation de droit commun, il n'en reste pas moins que 12 % d'entre eux sont liés à des négociations tarifaires de plus de 500 jours, une durée manifestement excessive au regard de la célérité des négociations pour les médicaments innovants n'ayant pas bénéficié d'un accès précoce. À ce titre, ces renouvellements peuvent être regardés comme un détournement de l'accès précoce. Parce que de tels détournements sont minoritaires et ne concernent pas l'ensemble des industriels bénéficiant de l'accès précoce, il est indispensable de les combattre pour éviter que les exploitants ne tirant pas de bénéfices indus de l'accès précoce ne se trouvent pénalisés. Aucune donnée n'a été communiquée à la mission concernant la part de renouvellements liés à des négociations tarifaires excédant dix mois ou un an.

• Si la durée de prise en charge précoce et, conséquemment, le nombre de renouvellements devaient continuer à augmenter, un allongement des délais d'évaluation des demandes par la HAS deviendrait, à terme inévitable. Ce, d'autant que la Haute Autorité rencontre déjà des difficultés à suivre les délais réglementaires au vu du volume actuel de demandes et a activé, de ce fait, en 2024 et en 2025 la procédure lui permettant de disposer d'un mois supplémentaire face à l'afflux de dossiers.

Or l'encadrement strict du délai de traitement des dossiers par la HAS constitue une des principales forces de l'accès précoce, en ce qu'il garantit une mise à disposition particulièrement rapide des produits pour les patients. Les rapporteures estiment donc indispensable de le préserver.

• Plus globalement, la possibilité de renouveler des accès précoces post-AMM pose la question de l'articulation du dispositif avec l'accès direct, qui semble aujourd'hui perfectible.

L'accès précoce post-AMM se superpose en effet assez largement avec le dispositif d'accès direct, en particulier pour ce qui concerne la primo-attribution d'un accès précoce après l'évaluation de droit commun de la CT.

Ainsi, alors que seules six spécialités ont été admises en accès direct au cours de la première expérimentation, 37 spécialités remplissant les critères pour bénéficier de l'accès direct ont été autorisées en accès précoce post-AMM sur la période. Calibré pour la prise en charge des médicaments à des phases de maturité avancées, l'accès direct apparaît pourtant philosophiquement plus adapté pour eux que l'accès précoce, dont le coeur de cible demeure les médicaments à un stade antérieur de développement.

Plusieurs éléments peuvent être mobilisés pour expliquer ce constat. D'une part, alors que le dispositif d'accès précoce post-AMM est bien identifié par les industriels, l'accès direct était, entre 2023 et 2025, un dispositif nouveau et expérimental, constituant une prise de risque accrue. D'autre part, comme le relève le Leem, « l'accès direct n'étant pleinement opérationnel que depuis la signature de l'avenant à l'accord-cadre en 2024, nombre de ces spécialités avaient été orientées vers l'accès précoce faute d'alternative disponible à l'époque »^367(*).

Toutefois, le principal élément explicatif réside certainement dans la possibilité de renouveler les accès précoces et de bénéficier ainsi d'une position plus favorable dans les négociations tarifaires, qui constitue un véritable avantage comparatif par rapport à l'accès direct. Il est rappelé que ce dernier soumet l'industriel à un encadrement strict des négociations tarifaires. De l'aveu même du G5 Santé, la limitation à dix mois des négociations tarifaires « diminue considérablement l'attractivité de l'accès direct, le nichant dans des situations spécifiques où l'industriel est suffisamment confiant »^368(*) sur leur issue.

• Alors que les mesures incitatives à la réduction des délais de négociation en vigueur, telle que la majoration de la remise annuelle si une convention n'est pas signée dans un délai de 180 jours après l'évaluation d la CT, apparaissent manifestement insuffisantes pour éviter l'écueil de l'enlisement des négociations tarifaires pour les spécialités en accès précoce, il découle de l'ensemble des développements supra qu'il est nécessaire, pour préserver la pérennité de l'accès précoce et son articulation avec l'accès direct, de mieux encadrer ses conditions de renouvellement.

Afin d'éviter que l'accès précoce ne soit détourné « pour peser dans les négociations de prix »^369(*), compromettant la soutenabilité et l'effectivité du dispositif, les rapporteures préconisent donc de limiter la durée d'accès précoce post-AMM à un an après l'évaluation de droit commun par la CT ou, lorsqu'elle est nécessaire, après celle du CEESP.

Cette idée est plébiscitée par un certain nombre d'acteurs auditionnés : le sociologue Étienne Nouguez^370(*) estime qu'« un levier pourrait être de limiter la durée de l'accès précoce, soit dans l'absolu, soit après l'obtention de l'AMM », tandis que l'Alliance maladies rares fait valoir que « l'absence de limite de durée pour les accès précoces post-AMM conduit à des renouvellements fréquents, qui peuvent retarder la conclusion des négociations tarifaires »^371(*). La Ligue contre le cancer note que « limiter le délai pourrait risquer de priver les patients de leur médicament, cependant une limite pourrait être posée à deux ans maximum »^372(*), pré-AMM et post-AMM confondus.

Pour plusieurs raisons, les rapporteures ont fait le choix de ne pas restreindre la durée globale de l'accès précoce, mais uniquement la durée de prise en charge après l'évaluation par la HAS.

Cette période concentre, d'abord, les dérives observées : dans une optique d'équilibre et de préservation du cadre de l'accès précoce, qui donne globalement satisfaction, les rapporteures ont donc privilégié des évolutions ciblées.

D'autre part, les rapporteures se sont attelées à penser leurs recommandations pour dégager des leviers d'efficience qui n'attentent pas à la faculté pour les patients d'accéder précocement à des thérapies innovantes. En ce sens, restreindre la durée globale de l'accès précoce aurait pu conduire les exploitants d'un médicament à un stade de maturité trop faible à différer leur demande, au détriment des patients. Alternativement, des retards dans la production des études auraient pu conduire à une interruption de l'accès précoce avant l'inscription à la prise en charge de droit commun, et donc à une rupture de traitement pour les patients.

Pour ces raisons, les rapporteures sont attachées au maintien de la possibilité de renouveler autant de fois que nécessaire les accès précoces avant leur évaluation de droit commun par la HAS. Elles notent qu'une autre recommandation du présent rapport, tendant à autoriser la CT à surseoir à statuer lorsque les données présentées sont trop immatures, garantira que les médicaments en accès précoce faisant l'objet d'un avis de la CT soient prêts pour la négociation tarifaire.

La durée maximale retenue pour l'accès précoce post-AMM, un an à compter de l'avis de la CT, apparaît suffisante pour offrir, en règle générale, un cadre de négociation tarifaire équilibré et serein aux industriels de bonne foi, la durée typique des négociations oscillant entre 50 et 250 jours.

Afin d'éviter de rigidifier excessivement le cadre de négociations, et notamment pour tenir compte de situations dans lesquelles la détermination du tarif est laborieuse (innovation de rupture, absence de comparateur pertinent), il est proposé que l'accès précoce puisse être prolongé, à l'issue de la période d'un an après l'avis de la CT, pour une durée de six mois. La demande devrait émaner de l'industriel et être acceptée par le CEPS, gage de la loyauté des négociations et du caractère justifié de leur longueur.

Recommandation n° 14 : Limiter la durée de l'accès précoce post-AMM à un an après l'évaluation de droit commun de la CT, prolongeable d'au plus six mois sur demande des industriels et avec l'accord du CEPS.

• Pour trois raisons, les rapporteures ne souscrivent en revanche pas à la position de la HAS, qui préconise de réserver l'accès précoce à la période préalable à l'avis du CHMP, et de supprimer en conséquence l'accès précoce post-AMM, au profit de l'accès direct.

Introduire une réforme d'une telle ampleur serait, d'abord, susceptible de compromettre la dynamique de l'accès précoce, un dispositif identifié et attractif, qui constitue l'un des principaux avantages comparatifs de la France en matière d'implantation et de diffusion de l'innovation médicamenteuse.

Les rapporteures constatent, en outre, que l'accès précoce post-AMM répond à une logique propre et suit des critères distincts de ceux de l'accès direct, quoiqu'ils se recoupent partiellement. Elles estiment que leurs recommandations sont de nature à renforcer l'attractivité relative et absolue de l'accès direct, ce qui permettra une répartition plus équilibrée et mieux calibrée entre les deux dispositifs, limitant les effets d'aubaine.

Une telle évolution laisserait, enfin, des périodes de vie du médicament où ne serait ouvert aucun dispositif d'accès dérogatoire, retardant de plusieurs mois la mise à disposition des spécialités pour des patients en impasse thérapeutique.

b) Rendre plus efficient le suivi des données en vie réelle

• La réforme des accès dérogatoires a profondément renouvelé et revalorisé la place des données en vie réelle dans l'économie générale de ces dispositifs, dans l'objectif de faire de la période d'accès dérogatoire un temps de production de connaissances venant compléter les données issues du développement clinique et éclairer les décisions ultérieures des autorités sanitaires.

L'autorisation d'accès précoce est ainsi subordonnée au respect, par le laboratoire, d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD), élaboré sous l'égide de la HAS, le cas échéant en lien avec l'ANSM pour ce qui concerne l'accès précoce pré-AMM^373(*). L'industriel est tenu de transmettre périodiquement à la HAS un rapport de synthèse des données en vie réelle ainsi collectées.

Aux termes de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique, « les données à recueillir portent sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi autorisé », étant précisé qu'une attention particulière doit être apportée au suivi en vie réelle des populations insuffisamment représentées au sein des essais thérapeutiques déjà conduits.

La doctrine publiée par la HAS précise que ce protocole ne constitue ni un essai clinique ni un instrument destiné à pallier l'insuffisance des données de développement ; il s'agit d'un dispositif d'observation destiné à documenter l'utilisation effective du produit de santé, son profil de tolérance, les caractéristiques des patients traités et, lorsque cela présente un intérêt, certains critères d'efficacité ou de qualité de vie.

Les données recueillies ont ainsi vocation à alimenter le suivi de l'autorisation d'accès précoce, à contribuer à l'évaluation du médicament lors de son examen par la CT en vue d'une inscription sur les listes de droit commun et, plus largement, à enrichir les connaissances disponibles sur son utilisation en pratique courante. La HAS souligne d'ailleurs que les données demandées doivent demeurer proportionnées à ces objectifs et se limiter aux variables présentant une utilité démontrée pour l'évaluation -il est, à cet égard, souhaitable que la collecte de ces données ne nécessite pas d'examens supplémentaires à ceux qui découlent de la pratique clinique courante.

Le fonctionnement du dispositif repose sur une répartition des responsabilités entre les différents acteurs. La HAS définit la teneur du protocole, tandis que l'entreprise exploitante est responsable de l'organisation du recueil par la mise à disposition d'un portail, de la consolidation des données, de leur analyse et de leur transmission aux autorités sanitaires, mais aussi du financement de la collecte, sur la base de conventions de dédommagement pour les établissements de santé. Il revient en effet aux prescripteurs et, plus largement, aux équipes hospitalières d'assurer le renseignement des données prévues par le PUT-RD au fil du suivi des patients.

• Si cette architecture apparaît cohérente dans son principe, les travaux conduits par la mission montrent qu'elle se heurte, dans sa mise en oeuvre, à plusieurs contradictions majeures qui en limitent significativement la portée et l'efficience. La collecte des données en vie réelle constitue, à ce titre, un « point de fragilité majeur »^374(*) de l'accès précoce, selon le Leem.

La principale lacune, essentielle, réside dans l'insuffisance et dans la faible qualité du remplissage des données en vie réelle par les établissements de santé. Ainsi, le taux de complétude des données en vie réelle atteint 65 % selon le Leem, et même environ 50 % en « excluant les fiches de demande d'accès au traitement qui sont obligatoires »^375(*), selon le G5 Santé, loin de l'objectif de 90 % fixé par la HAS.

Dans bien des cas, la faible assiduité dans le recueil des données fait obstacle à leur valorisation dans le cadre de l'évaluation du médicament par la CT, qui constitue pourtant l'objectif assigné à la collecte. Celle-ci peut donc pénaliser les industriels, responsables de la qualité du recueil mais pour autant dépourvus de moyen d'action effectif pour améliorer l'assiduité de la complétude.

• L'insuffisance de la collecte des données en vie réelle trouve sa source dans la lourdeur des exigences qui pèsent sur les professionnels, aggravée par l'inadéquation de la nature et du montant de la compensation financière accordée. Cette lourdeur rend d'autant plus frustrante la fréquente impossibilité de mobiliser les données collectées pour l'évaluation du médicament, qui rend, en quelque sorte, vain tout le travail accompli.

Le renseignement des PUT-RD mobilise un temps médical, pharmaceutique et administratif conséquent, dans un contexte où les équipes sont déjà fortement sollicitées. La charge administrative, dont la DGS concède qu'elle s'est « accrue depuis 2021 »^376(*), s'avère « importante à la prescription des médicaments »^377(*) selon le Cnop, et « très lourde [pour] la prescription et le suivi »^378(*), d'après le Cnom.

La charge administrative est d'autant plus difficile à absorber que les modalités de compensation apparaissent insuffisamment adaptées : la FHF et le Cnop soulignent tous deux que les forfaits de dédommagement ne couvrent pas le temps effectivement consacré au suivi, que leur calcul demeure difficilement vérifiable et que leur versement intervient avec un décalage ne permettant pas aux établissements d'organiser les ressources humaines nécessaires.

Il convient donc de s'attacher à caractériser les difficultés rencontrées par les professionnels pour réaliser la collecte des données en vie réelle, et d'y apporter des réponses.

• La quantité de données à collecter ainsi que la disparité de leur nature selon les médicaments participe à expliquer cette charge administrative. Si la diversité des spécialités la rend en partie irréductible, un effort de rationalisation et d'harmonisation est toutefois réclamé par les acteurs, dans une logique de ciblage. La FHF appelle ainsi à « réduire à l'essentiel [le] recueil de données »^379(*), tandis que le Leem juge « nécessaire de cibler leur collecte sur les situations où elles apportent une réelle valeur ajoutée, en particulier pour les maladies rares »^380(*).

Dès lors que l'ampleur et la spécificité des données attendues ont aujourd'hui pour effet de limiter la qualité et la quantité des données collectées, les rapporteures constatent, paradoxalement, que rationaliser le périmètre des données collectées et s'efforcer à harmoniser leur nature est susceptible de favoriser leur prise en main par les professionnels et, in fine, leur exploitabilité à des fins d'évaluation. Par conséquent, elles sont favorables à une telle évolution, qui participerait à sortir la collecte des données en vie réelle du piège dans lequel son niveau d'exigence la plonge aujourd'hui.

Cette démarche doit, naturellement, être réalisée au cas par cas : il ne s'agit pas d'uniformiser les exigences documentaires, mais de les proportionner aux besoins réels des autorités sanitaires et de les circonscrire aux données présentant une utilité démontrée pour l'évaluation du produit.

• À cet égard, un dialogue méthodologique renforcé entre la HAS et les industriels, en amont de l'élaboration du PUT-RD, permettrait de définir plus précisément les objectifs du recueil, d'identifier les variables véritablement déterminantes et de garantir l'adéquation entre les moyens mobilisés et les connaissances effectivement attendues. Les rapporteures appellent de leur voeu le développement de telles concertations, pour assurer le bon calibrage du protocole.

• Aux contraintes sur le volume de données à collecter s'ajoute une fragmentation des modalités de recueil, qui nuit directement à la qualité des données produites. « Chaque industriel mettant à disposition son propre portail »^381(*), selon des formats et des exigences qui lui sont propres, les équipes hospitalières sont conduites à renseigner une multitude d'outils distincts, ce qui compromet leur appropriation par les professionnels.

À cet égard, les rapporteures préconisent que soit engagé un travail sur la simplification et l'homogénéisation des outils numériques de recueil des données, devant permettre d'aboutir, à terme, à une plateforme unique et mutualisée. Elles rejoignent en cela la position de la DGS et de la FHF.

• Afin de limiter la charge incombant aux professionnels de santé, les rapporteures estiment, enfin, qu'il pourrait être opportun d'ouvrir le champ des professionnels habilités à saisir ces données. L'Alliance maladies rares propose que celui-ci soit « élargi à des acteurs non hospitaliers »^382(*). Elle est rejointe en cela par le Leem, qui jugerait « pertinent d'autoriser des techniciens habilités, soumis au secret professionnel, à assurer cette collecte »^383(*).

Le secret professionnel, mais aussi de fortes garanties d'indépendance, devraient toutefois être requis pour garantir la sécurité et la fiabilité des données renseignées.

• Pour répondre aux difficultés liées au dédommagement de la collecte de données, les rapporteures préconisent d'engager une réflexion sur ses modalités de calcul et de versement. Il leur semble notamment pertinent de se pencher sur l'opportunité et la faisabilité de mettre en place un financement au fil de l'eau plutôt qu'un financement à terme échu, afin que les établissements bénéficient en temps utile des montants susceptibles de leur permettre, le cas échéant, de mobiliser davantage de ressources humaines.

Recommandation n° 17 : Rendre plus efficient le suivi des données en vie réelle :

- engager une démarche d'harmonisation et de rationalisation des attendus sur les données en vie réelle afin de permettre leur utilisation effective ;

- développer des rencontres entre les industriels et la HAS pour s'accorder sur la méthodologie et l'utilisation des données ;

- créer une plateforme unique sur laquelle renseigner les données en vie réelle collectées ;

- étendre le champ des professionnels habilités à collecter ces données ;

- engager une réflexion sur les modalités de calcul et de versement de la compensation financière associée.

c) Réduire la complexité des parcours pour les industriels

Les rapporteures se sont également intéressées aux leviers susceptibles de réduire la complexité du parcours d'accès précoce pour les industriels, afin de renforcer encore son attractivité mais aussi de limiter la charge encourue par la HAS.

• Elles défendent, en ce sens, deux axes de simplification concernant les modalités de renouvellement des accès précoces. Le Leem déplore en effet des procédures « complexes et fragmentées, pouvant conduire à la constitution de plusieurs dossiers pour un même médicament : accès pré-AMM, bascule pré/post-AMM, [...] puis renouvellement au bout de 12 mois »^384(*).

Si la charge administrative liée à la confection des différents dossiers peut s'avérer lourde pour les industriels, il importe toutefois de rappeler que chaque renouvellement fait figurer des données actualisées, éclairant chaque fois davantage la HAS sur l'efficacité réelle du médicament. Comme l'indique la DGS, « les procédures de renouvellement instruites par la HAS s'avèrent déterminantes pour valoriser les informations collectées, permettant ainsi de confronter les données en vie réelle aux résultats issus des essais cliniques et, in fine, d'éclairer utilement la conduite des négociations tarifaires »^385(*).

Il s'agit donc de trouver un point d'équilibre, susceptible de limiter la charge administrative liée aux accès précoces sans compromettre la qualité et la régularité de l'évaluation scientifique qui le justifie pour les autorités sanitaires. Il ne faut donc pas alléger les exigences, mais supprimer les redondances.

• Une première piste pourrait être d'allonger à dix-huit mois la durée d'octroi de l'accès précoce, comme le propose le Leem. Alors qu'elle est aujourd'hui fixée à douze mois, la HAS estime que cette durée « pourrait être rediscuté[e] »^386(*).

Les rapporteures y sont ouvertes, sous certaines réserves. Elles préconisent de rendre possible, mais pas de systématiser, l'attribution ou le renouvellement des seuls accès précoces pré-AMM pour une durée de 18 mois^387(*).

Afin d'assurer un suivi scientifique satisfaisant de la présomption d'efficacité, de sécurité et d'innovation des médicaments, les rapporteures estiment que cette possibilité devrait être offerte à la HAS pour les médicaments dont les données cliniques disponibles ne justifient pas qu'il soit nécessaire de reconduire une évaluation sous douze mois.

L'octroi d'un accès précoce pré-AMM pour 18 mois, et non pour 12, récompenserait donc :

- des spécialités présumées très efficaces ou fortement innovantes au vu des données disponibles, ce qui contribuerait à alléger la charge administrative pour les innovations les plus prometteuses ;

- un dossier d'attribution ou de renouvellement d'une particulière qualité, constituant une incitation à améliorer la rigueur méthodologique des documents transmis par les industriels.

La réduction du nombre de dossiers d'évaluation que permettrait l'allongement de la durée d'octroi de l'accès précoce bénéficierait également à la HAS, qui se verrait moins fréquemment mobilisée. Cela participerait ainsi à maintenir la pérennité des délais réglementaires d'instruction, mis sous tension par le volume de dossiers à traiter.

Recommandation n° 15 : Ouvrir la possibilité d'augmenter la durée d'octroi initiale de l'accès précoce pré-AMM à 18 mois lorsque les données cliniques le permettent.

• Le deuxième axe d'amélioration proposé par les rapporteures est l'allègement des démarches d'accès précoce dans deux situations :

- l'attribution de l'accès précoce à une spécialité bénéficiant déjà d'un avis du CHMP ;

- le renouvellement, après l'octroi de l'AMM, d'un accès précoce pré-AMM récemment accordé ou réévalué.

Dans ces deux hypothèses, les principales incertitudes scientifiques ont, pour l'essentiel, déjà été levées. Dès lors, la reprise d'une instruction complète apparaît davantage comme une redondance procédurale que comme une garantie supplémentaire pour la décision publique. Une procédure allégée permettrait même de concentrer les moyens d'expertise sur les dossiers présentant les enjeux scientifiques les plus importants.

Les rapporteures considèrent ainsi que l'intensité de l'instruction devrait être davantage proportionnée à l'état des connaissances déjà acquises sur le produit, conformément à un objectif de simplification, de célérité et de bonne administration.

Recommandation n° 16 : Simplifier les démarches :

- de demande d'accès précoce pour les médicaments ayant bénéficié d'un avis favorable du CHMP ;

- de renouvellement de l'accès précoce après l'AMM pour les spécialités ayant bénéficié d'un accès précoce pré-AMM.

• Sans que cela fasse l'objet d'une recommandation, les rapporteures estimeraient pertinent que l'administration et les industriels se concertent pour simplifier les critères de l'accès précoce afin de renforcer la lisibilité de l'évaluation et d'en alléger la charge. Certains critères, comme l'impossibilité de différer le traitement, l'indication dans une maladie grave, rare ou invalidante et l'absence d'alternative thérapeutique semblent en effet partiellement se recouper.

d) Lever l'ambiguïté sur les continuités de traitement et garantir l'équité entre les assurés

Enfin, l'octroi d'un accès précoce ou direct à un médicament dans une indication est associé à une obligation pour l'industriel d'assurer la continuité des traitements initiés pendant la durée d'accès dérogatoire et pendant une période supplémentaire, sauf à ce que l'accès dérogatoire ait été interrompu pour des raisons sérieuses relatives à la sécurité des patients. Le manquement à cette obligation donne lieu à une pénalité pour l'industriel.

Lorsque l'accès dérogatoire prend fin à la suite d'une inscription sur les listes de droit commun, les nouvelles modalités de dispensation et de prise en charge s'appliquent, ce qui ne pose pas de difficulté particulière.

Toutefois, lorsqu'aucune inscription sur ces listes n'est enregistrée après la fin de l'accès dérogatoire, la gestion des continuités de traitement diffère selon la nature de l'accès dérogatoire. Le cadre, aujourd'hui peu lisible, gagnerait également à être fiabilisé pour garantir l'effectivité des continuités de traitement, au bénéfice des patients.

• Les industriels sont tenus d'assurer la continuité des traitements pour une durée d'un an à compter de l'échéance de la période d'accès précoce^388(*). En l'absence d'inscription sur les listes de prise en charge, les dernières conditions de prescription et de de dispensation sont maintenues sur la période. Cependant, les dernières conditions de prise en charge sous l'empire de l'accès précoce ne sont, elles, maintenues pour une durée de trois mois. Sur les neuf mois restants, l'exploitant n'est tenu que de permettre l'achat du médicament par les établissements à un tarif n'excédant pas le prix de référence déterminé par le CEPS pour le calcul de la remise de débouclage.

Dans certains cas, la FHF note que l'industriel donne son accord pour assurer la fourniture du médicament à titre gratuit.

Pour autant, rien ne l'y oblige : les établissements de santé peuvent donc être amenés à se fournir la spécialité par leurs propres moyens, ce qui peut s'avérer difficilement compatible avec leur situation financière au regard du prix de certaines innovations. L'Alliance maladies rares regrette ainsi qu'« en pratique, les établissements de santé ne disposent pas des ressources nécessaires pour prendre le relais, et la contribution des laboratoires reste variable. Cette situation peut conduire à des ruptures de traitement, ce qui est particulièrement problématique pour des pathologies graves »^389(*).

Dans ce contexte, l'article 34 du PLFSS pour 2026 souhaitait imposer la fourniture gracieuse, par l'industriel, du médicament au titre des continuités de traitement, faisant fi de la participation de l'assurance maladie sur les trois premiers mois. La commission s'y est opposée, en défendant un amendement maintenant une prise en charge de la sécurité sociale sur une partie de la durée des continuités de traitements, mais en précisant que la fourniture s'effectue, par la suite, à titre gratuit.

Dans la droite ligne de cette position, les rapporteures préconisent de clarifier et de sécuriser le cadre applicable aux continuités de traitement pour l'accès précoce, en s'assurant que l'établissement de santé n'ait jamais à les financer pour éviter le développement d'inégalités regrettables selon le lieu de prise en charge. Elles recommandent donc de répartir équitablement la charge des continuités de traitement entre l'assurance maladie et les industriels, rappelant que l'accès précoce constitue un pari qui engage à parts égales ces deux acteurs.

• Concernant l'accès direct, la période minimale des continuités de traitement atteint également un an^390(*). En l'absence d'inscription sur les listes de prise en charge à l'issue de la période d'accès direct, les dernières conditions de prescription et de dispensation s'appliquent. Sur l'ensemble de la période, l'industriel est tenu de garantir la fourniture du médicament à un tarif n'excédant pas le prix de référence déterminé par le CEPS en vue de la détermination du montant de la remise de débouclage. France Assos santé rappelle donc que, dans ce cadre, « aucune prise en charge »^391(*) par l'assurance maladie ne s'applique : soit l'industriel accepte une fourniture à titre gracieux, soit l'hôpital doit se procurer le médicament par ses propres moyens, ce qui occasionne les mêmes difficultés que pour l'accès précoce.

Pour les mêmes raisons, et afin d'harmoniser les deux dispositifs, les rapporteures recommandent donc également de répartir équitablement la charge des continuités de traitement entre l'assurance maladie et les industriels pour l'accès direct.

• Les continuités de traitement suivent des règles légèrement différentes pour l'accès compassionnel^392(*). En effet, c'est l'attribution d'une AMM, et non l'inscription à la prise en charge de droit commun, qui marque la fin de cet accès, après un délai maximal de trois mois accordé par l'ANSM pour mettre en conformité le médicament aux dispositions de l'AMM.

Deux situations se présentent aujourd'hui :

- une prise en charge des continuités de traitements par l'assurance maladie est prévue lorsque la spécialité se voit accorder une AMM sur l'indication considérée sans être inscrite sur les listes de remboursement. Cette prise en charge peut aujourd'hui durer jusqu'à sept mois après la fin de l'accès compassionnel, mais s'interrompt après un mois en l'absence de demande d'inscription sur les listes ;

- une prise en charge des continuités de traitements par l'assurance maladie est prévue tout le long de la durée du traitement d'un patient donné lorsque les périmètres de l'AMM et de l'accès compassionnel ne coïncident pas, sous réserve que l'indication n'ait pas fait l'objet d'une évaluation défavorable au titre de l'AMM.

Les rapporteures souscrivent à l'analyse de la DGS, qui estime que « le délai de 7 mois apparaît insuffisant au regard des délais effectifs d'accès au droit commun pour les spécialités concernées. Il pourrait ainsi être proposé d'étendre cette durée à 12 mois afin d'harmoniser les délais »^393(*).

Recommandation n° 18 : Clarifier et harmoniser les dispositifs de prise en charge des continuités de traitement en fonction des différents types d'accès :

- pour l'accès compassionnel, porter à un an la durée des continuités de traitement lorsque le périmètre de l'autorisation d'accès compassionnel et celui de l'autorisation de mise sur le marché coïncident ;

- pour l'accès précoce et l'accès direct, maintenir à un an la durée des continuités de traitement en répartissant équitablement la charge entre les laboratoires et la sécurité sociale afin de garantir leur neutralité financière pour les établissements de santé.

e) Favoriser l'attractivité des dispositifs d'accès dérogatoires présentant un faible recours, et mieux répondre à la diversité des innovations

Les travaux de la mission conduisent à un constat convergent : le dispositif d'accès direct pour les médicaments et les mécanismes d'accès dérogatoire applicables aux dispositifs médicaux répondent à un objectif pertinent de réduction des délais d'accès aux innovations, mais n'ont à ce stade pas rencontré leur public. Les rapporteures considèrent que les difficultés observées tiennent moins au principe de ces dispositifs qu'à certaines caractéristiques de leur conception, qui limitent leur appropriation par les industriels et les professionnels de santé ou leur attractivité.

• Trois causes principales peuvent expliquer la faible mobilisation de l'accès direct par les industriels.

D'abord, sa nouveauté et sa forme expérimentale ont pu inciter les industriels éligibles à privilégier un accès précoce post-AMM.

Les rapporteures estiment que l'accès direct a toute sa place dans la stratégie d'accès française et constitue un dispositif de « jonction » avec le droit commun, qui peut être complémentaire à l'accès précoce. C'est pourquoi elles préconisent la pérennisation de l'accès direct, afin d'asseoir ce dispositif dans le paysage des accès dérogatoires en France.

Les conditions induites par l'accès direct pour les négociations tarifaires constituent un deuxième frein à ce dispositif.

Dans l'absolu, les industriels ont perçu comme excessivement contraignant l'enserrement du délai de négociation tarifaire sous dix mois dans le cadre de l'accès direct. Ce constat est particulièrement prégnant pour les spécialités requérant, du fait de leurs particularités, une évaluation médico-économique de la CEESP. En effet, comme l'indique le Leem, « lorsque le médicament fait l'objet d'une évaluation médico-économique par la Commission d'évaluation économique et de santé publique (CEESP), les négociations entre l'industriel et le CEPS ne débutent qu'à la réception de cet avis. En pratique, un décalage est fréquemment observé entre l'avis de la Commission de la transparence et celui de la CEESP, ce qui réduit d'autant la durée effective de négociation »^394(*).

Les délais exigeants dans lesquels s'inscrit l'accès direct sont censés éviter l'enlisement des négociations tarifaires, et garantir une inscription rapide sur les listes de remboursement. Or l'attente de l'avis de la CEESP ne saurait traduire une volonté de l'industriel de faire durer excessivement les négociations, puisque la discussion tarifaire ne peut commencer tant que celui-ci n'est pas rendu. Il semble donc aux rapporteures qu'il serait pertinent de prévoir que les dix mois dévolus à la négociation tarifaire ne soient décomptés qu'à partir de la réception de l'avis de la CEESP, lorsque celui-ci est requis.

En conséquence, les rapporteures préconisent que la durée de prise en charge au titre de l'accès direct, aujourd'hui fixée à un an, subisse également des évolutions. La prise en charge pourrait, ainsi, commencer à l'attribution de l'accès direct, mais prendre fin un an après l'émission de l'avis de la CEESP lorsque celui-ci est nécessaire.

Par ailleurs, les rapporteures proposent d'appliquer à l'accès direct le même régime que celui qu'elles préconisent pour l'accès précoce, et d'ouvrir la possibilité de prolonger l'accès direct pour une durée maximale de six mois, à la demande de l'industriel et avec l'accord du CEPS. Il s'agirait ainsi de conférer davantage de flexibilité au dispositif, pour traiter le cas de négociations tarifaires dont la durée se justifie objectivement par les particularités d'un médicament.

D'autre part, l'attractivité de l'accès direct a été obérée par l'asymétrie de son cadre juridique avec celui de l'accès précoce post-AMM, au champ partiellement superposable. En ce sens, la recommandation n° 14 tendant à encadrer la période d'accès précoce après l'évaluation de droit commun de la CT devrait contribuer à résorber le déficit d'attractivité de l'accès direct observé pour les industriels.

Enfin, le périmètre du dispositif d'accès direct expérimental apparaît particulièrement limité, puisqu'il exclut les extensions d'indications de spécialités remboursables en ville. Cela restreint le nombre de spécialités éligibles sans présenter une valeur ajoutée pour le dispositif : c'est pourquoi, suivant la position de la commission sur l'article 34 du PLFSS pour 2026, les rapporteures proposent d'élargir le périmètre de l'accès direct en ce sens.

Recommandation n° 19 : Pérenniser l'accès direct ;

- en l'ouvrant aux spécialités déjà inscrites au remboursement en ville pour au moins l'une de leurs indications ;

- en faisant courir le délai maximal des négociations tarifaires à compter de l'avis de la CEESP lorsque celui-ci est requis, afin de ne pas contraindre excessivement leur durée ;

- en ménageant une possibilité de prolongation de la période d'accès dérogatoire d'au plus six mois sur demande de l'industriel et avec l'accord du CEPS.

• Le constat est encore plus marqué s'agissant des dispositifs médicaux, avec une très faible mobilisation de la PECT et de la Pecan, sans qu'existent d'autres dispositifs d'accès dérogatoires plus plébiscités.

Comme détaillé supra, le faible nombre de dossiers traduit un manque d'attractivité financière pour les exploitants, particulièrement pour ce qui concerne la PECT, mais doit également être lu à la lumière du caractère exigeant des deux dispositifs, dont les critères, enserrés dans des délais rigides, supposent un développement clinique déjà très avancé et une méthodologie robuste. Ainsi, selon une enquête menée par le Snitem en 2025, « près des deux tiers des fabricants de dispositifs médicaux estiment que les accès dérogatoires ne permettent pas d'accélérer significativement l'accès au marché, voire entraînent parfois des pertes de temps »^395(*).

D'une part, les conditions financières demeurent peu incitatives. Contrairement à l'accès précoce ou à l'accès direct, la PECT ne laisse pas la possibilité à l'exploitant de définir librement l'indemnité qu'il attend pour son produit. Dans le cadre de la PECT, le ministère peut en effet s'opposer au tarif défini par l'industriel et émettre une contreproposition dont celui-ci ne peut s'écarter, sauf à abandonner sa demande. Cela « créé une absence totale de visibilité sur le tarif dérogatoire et donc une prise de risque majeur pour l'entreprise »^396(*), selon un adhérent du Snitem.

Il est permis de s'interroger sur l'asymétrie dans l'effort d'attractivité consenti vis-à-vis des industriels du médicament et des exploitants de dispositifs médicaux. L'AIS avait d'ailleurs proposé une réforme des accès dérogatoires pour les dispositifs médicaux en 2023, à laquelle le Gouvernement n'avait pas donné suite, prévoyant qu'« à l'instar du médicament, les industriels puissent commercialiser à prix libre leurs dispositifs médicaux/solutions numériques, dans l'attente de la fixation d'un tarif par le CEPS »^397(*).

Les rapporteures souscrivent à cette initiative, pour deux raisons. D'une part, alors que la libre fixation des tarifs pour les accès dérogatoires aux médicaments constitue la pierre angulaire de leur attractivité, il leur semble pertinent d'aller dans ce sens pour renforcer la portée de la PECT. D'autre part, la phase de fixation des conditions économiques constitue l'un des principaux facteurs contribuant à allonger le délai entre le dépôt des demandes et le début de la prise en charge : passer à la liberté tarifaire permettrait de se dispenser de cette phase pour offrir un accès réellement anticipé aux dispositifs médicaux innovants pour les patients.

Il convient, par ailleurs, de relever que le mécanisme de remise de débouclage applicable est susceptible d'inviter les exploitants à la modération dans les tarifs réclamés, sous peine d'être redevable d'une indemnité dissuasive à la fin de la période de PECT.

Au-delà des conditions de prise en charge, les conditions d'éligibilité apparaissent parfois inadaptées au rythme propre du développement des dispositifs médicaux. L'évaluation de droit commun des dispositifs médicaux est plus incertaine que celle des médicaments, la logique comparative et les exigences méthodologiques requises étant plus difficiles à respecter.

Dans ces conditions, l'exigence qu'une évaluation de droit commun intervienne dans un horizon temporel strict apparaît dissuasive pour les industriels, face à l'incertitude que les données qui s'apprêtent à être collectées soient suffisantes à fonder la demande d'inscription à la prise en charge. Les délais de la Pecan, six mois pour la LPPR et neuf mois pour la LATM, apparaissent particulièrement courts. De la même manière, le délai de douze mois à compter duquel l'absence de demande d'inscription sur la LPPR entraîne une suspension de la PECT court à partir de la demande de prise en charge transitoire, et non à compter de son attribution. Or les délais de traitement de ces demandes, de 283 jours en médiane, impliquent un risque de suspension de la prise en charge dès les premiers mois si l'industriel n'a pas pu présenter de demande d'inscription. Il pourrait donc être intéressant de réfléchir à faire courir ce délai à compter de l'avis favorable de la Cnedimts à la PECT, voire à compter de la publication de la décision au Journal officiel, ce qui présenterait l'avantage d'harmoniser le cadre avec celui de la Pecan.

Les rapporteures estimeraient donc opportun d'apporter davantage de souplesse au dispositif. Pour ce faire, elles proposent de desserrer le calendrier de prise en charge, et de laisser à la HAS le soin de fixer le calendrier dans lequel une évaluation de droit commun doit être conduite, au regard des données disponibles. Elles préconisent également d'ouvrir la possibilité de renouveler une fois la Pecan, en vue d'assurer une continuité de la prise en charge jusqu'à l'inscription sur la LPPR ou la LATM dans les cas où celle-ci ne peut intervenir sous un an. La durée d'un an est « trop courte, [...] ce qui limite la production de données robustes et la préparation du passage en droit commun »^398(*) selon le Snitem.

De telles modifications seraient « de nature à renforcer l'attractivité de ces dispositifs »^399(*), selon l'AIS.

Enfin, le champ des dispositifs médicaux éligibles demeure limité.

Les rapporteures relèvent en particulier qu'aucun mécanisme d'accès dérogatoire n'est aujourd'hui prévu pour les dispositifs médicaux innovants à usage professionnel, alors même que ces technologies peuvent présenter un impact significatif tant sur la qualité des prises en charge que sur l'organisation des soins, « que ce soit en offrant des outils de prédiction de réponse à des traitements, en optimisant la prescription médicamenteuse ou d'analyses biologiques »^400(*).

L'AIS avait ainsi préconisé la création d'un dispositif d'accès dérogatoire spécifique aux DM innovants à usage professionnel, reposant sur une présomption d'efficience et assorti d'un recueil de données en vie réelle destiné à confirmer le bénéfice attendu, que les rapporteures proposent désormais de mettre en oeuvre.

Recommandation n° 20 : Renforcer l'attractivité et élargir le champ des accès dérogatoires dédiés aux dispositifs médicaux :

- faire reposer la PECT sur un principe de libre fixation du prix ;

- assouplir les contraintes sur l'horizon temporel dans lequel doit être susceptible de s'inscrire l'évaluation de droit commun pour l'éligibilité à la PECT et à la Pecan ;

- ouvrir la possibilité de renouveler une fois la Pecan ;

- instituer un accès dérogatoire pour les DM innovants à usage professionnel.

---

* ²⁶⁶ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ²⁶⁷ Loi n° 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021.

* ²⁶⁸ Réponses écrites de l'Aflar au questionnaire des rapporteures.

* ²⁶⁹ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ²⁷⁰ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ²⁷¹ Cf. infra.

* ²⁷² Article L. 5121-12-1 du code de la santé publique.

* ²⁷³ Et non d'un exploitant.

* ²⁷⁴ Pour une durée d'un an renouvelable.

* ²⁷⁵ Accordé pour trois ans renouvelables.

* ²⁷⁶ Réponses écrites de la Ligue contre le cancer au questionnaire des rapporteures.

* ²⁷⁷ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ²⁷⁸ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ²⁷⁹ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ²⁸⁰ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ²⁸¹ Article L. 5121-12 du code de la santé publique.

* ²⁸² Article 78 de la loi n° 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021.

* ²⁸³ En application de l'article R. 5121-68 du code de la santé publique, une copie de la demande est transmise aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et à l'ANSM en cas d'accès précoce pré-AMM.

* ²⁸⁴ 17° de l'article L. 161-37 du code de la sécurité sociale.

* ²⁸⁵ Article L. 5121-12 du code de la santé publique.

* ²⁸⁶ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ²⁸⁷ HAS, Accès précoce aux médicaments - Doctrine d'évaluation de la HAS, novembre 2025.

* ²⁸⁸ Ce critère, qui n'est exigé que pour les accès précoces pré-AMM est évalué par l'ANSM, et non par la HAS.

* ²⁸⁹ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ²⁹⁰ HAS, Accès précoce aux médicaments - Doctrine d'évaluation de la HAS, novembre 2025.

* ²⁹¹ Réponses écrites de la Ligue contre le cancer au questionnaire des rapporteures.

* ²⁹² Article D. 5121-69-3 du code de la santé publique.

* ²⁹³ Article 76 de la loi n° 2023-1250 du 26 décembre 2023 de financement de la sécurité sociale pour 2024.

* ²⁹⁴ Article L. 162-16-5-1-2 du code de la sécurité sociale.

* ²⁹⁵ Cf. infra.

* ²⁹⁶ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ²⁹⁷ Article R. 5121-69 du code de la santé publique.

* ²⁹⁸ Passé le délai, le silence de la HAS vaut autorisation d'accès précoce pour les accès post-AMM et pré-AMM, dès lors, pour ces derniers, que l'ANSM a rendu un avis favorable sur la forte présomption d'efficacité et de sécurité. Cependant, le silence de l'ANSM sur la présomption forte d'efficacité et de sécurité vaut refus.

* ²⁹⁹ Article R. 5121-69 du code de la santé publique.

* ³⁰⁰ Article D. 5121-69-3 du code de la santé publique.

* ³⁰¹ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁰² Article L. 162-16-5-1 du code de la sécurité sociale.

* ³⁰³ Article L. 162-22-7-3 du code de la sécurité sociale.

* ³⁰⁴ Article L. 162-16-5-1-1 du code de la sécurité sociale.

* ³⁰⁵ Article L. 162-16-5-1-1 du code de la sécurité sociale.

* ³⁰⁶ Arrêté du 1^er juillet 2021 pris pour l'application des articles L. 162-16-5-1-1 et R. 163-33 du code de la sécurité sociale et relatif aux remises applicables à une spécialité pharmaceutique faisant l'objet dans une indication donnée d'une prise en charge au titre de l'article L. 162-16-5-1.

* ³⁰⁷ Si la remise de débouclage est payée en un an, une décote s'applique dans la limite de 3 %.

* ³⁰⁸ Ou, en cas d'inscription sur la seule liste à l'usage des collectivités ou en l'absence d'inscription sur une liste, d'un prix de référence déterminé par le CEPS selon les modalités de droit commun.

* ³⁰⁹ Réponses écrites de l'AIS au questionnaire des rapporteures.

* ³¹⁰ Rappelons qu'un simple SMR important ne saurait suffire à justifier un accès précoce, au vu de critères comme la présomption d'innovation ou l'absence d'alternative thérapeutique.

* ³¹¹ Réponses écrites de l'AIS au questionnaire des rapporteures.

* ³¹² Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³¹³ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³¹⁴ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ³¹⁵ Réponses écrites de la FHF au questionnaire des rapporteures.

* ³¹⁶ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ³¹⁷ Loi n° 2021-1754 du 23 décembre 2021 de financement de la sécurité sociale pour 2022.

* ³¹⁸ Loi n° 2025-1403 du 30 décembre 2025 de financement de la sécurité sociale pour 2026.

* ³¹⁹ Cf. infra.

* ³²⁰ Article 88 de la loi n° 2025-1403 du 30 décembre 2025 de financement de la sécurité sociale pour 2026.

* ³²¹ Rapport de la commission des affaires sociales du Sénat sur le PLFSS pour 2026, n° 131, tome II (2025-2026), 15 novembre 2025.

* ³²² Décret n° 2023-367 du 13 mai 2023.

* ³²³ Cf. infra.

* ³²⁴ Cf. infra.

* ³²⁵ Cette durée peut être réduite à la demande de l'exploitant ou en cas d'inscription à la prise en charge de droit commun, de refus d'inscription à la prise en charge ou de retrait de la demande d'inscription à la prise en charge.

* ³²⁶ Réponses écrites de l'Alliance maladies rares au questionnaire des rapporteures.

* ³²⁷ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³²⁸ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³²⁹ Et, hors du champ de ce rapport, aux actes professionnels.

* ³³⁰ Cf. infra.

* ³³¹ Réponses écrites du Cnop au questionnaire des rapporteures.

* ³³² Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³³³ Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³³⁴ Article 51 de la loi n° 2008-1330 du 17/12/2008 de financement de la sécurité sociale pour 2009.

* ³³⁵ Article L. 165-1-1 du code de la sécurité sociale.

* ³³⁶ Article R. 165-63 du code de la sécurité sociale.

* ³³⁷ Article R. 165-63 du code de la sécurité sociale.

* ³³⁸ Article R. 165-63 du code de la sécurité sociale.

* ³³⁹ Article R. 165-63 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴⁰ Il doit donc s'agir d'une étude comparative, sauf à ce qu'il n'existe aucun comparateur pertinent ou à ce que des raisons éthiques s'y opposent.

* ³⁴¹ Article R. 165-64 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴² Dans la suite des développements, n'est évoqué que le forfait innovation pour un dispositif médical, celui pour les actes se situant hors du champ du présent rapport.

* ³⁴³ Article L. 165-1-1 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴⁴ Article R. 165-72 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴⁵ Article 40 de la loi n° 2019-1446 du 24 décembre 2019 de financement de la sécurité sociale pour 2020.

* ³⁴⁶ Article R. 165-90 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴⁷ Article L. 165-1-5 du code de la sécurité sociale.

* ³⁴⁸ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁴⁹ 1° à 5°, 12° et 13° du I de l'article R. 165-90 du code de la sécurité sociale.

* ³⁵⁰ Article R. 165-90 du code de la sécurité sociale.

* ³⁵¹ Cf. infra.

* ³⁵² Article L. 165-1-5 du code de la sécurité sociale.

* ³⁵³ Ou, le cas échéant, au tarif de responsabilité.

* ³⁵⁴ Se référer au schéma infra pour plus d'informations sur les différentes étapes de la procédure.

* ³⁵⁵ Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁵⁶ Décret n° 2021-204 du 23 février 2021 et arrêté du 11 mai 2021.

* ³⁵⁷ Article L. 162-1-23 du code de la sécurité sociale.

* ³⁵⁸ Article 58 de la loi n° 2021-1754 du 23 décembre 2021 de financement de la sécurité sociale pour 2022.

* ³⁵⁹ Article R. 162-113 du code de la sécurité sociale.

* ³⁶⁰ Article R. 162-117 du code de la sécurité sociale.

* ³⁶¹ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶² Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶³ Réponses écrites de Nathalie Coutinet au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶⁴ Réponses écrites d'Étienne Nouguez au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶⁵ DSS, DGOS, DGS, Rapport évaluant l'impact de la refonte des modalités d'accès et de prise en charge des nouveaux médicaments innovants, novembre 2025.

* ³⁶⁶ Hors liste collectivité seule.

* ³⁶⁷ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶⁸ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ³⁶⁹ Réponses écrites de France Assos santé au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁰ Réponses écrites d'Étienne Nouguez au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷¹ Réponses écrites de l'Alliance maladies rares au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷² Réponses écrites de la Ligue contre le cancer au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷³ Pour l'accès précoce post-AMM, les obligations concernant la collecte de données sont allégées.

* ³⁷⁴ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁵ Réponses écrites du G5 Santé au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁶ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁷ Réponses écrites du Cnop au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁸ Réponses écrites du Cnom au questionnaire des rapporteures.

* ³⁷⁹ Réponses écrites de la FHF au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸⁰ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸¹ Réponses écrites du Cnop au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸² Réponses écrites de l'Alliance maladies rares au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸³ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸⁴ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸⁵ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸⁶ Réponses écrites de la HAS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁸⁷ Les rapporteures rappellent que si elles souhaitent préserver la possibilité d'effectuer des renouvellements d'accès précoce pré-AMM, elles préconisent au contraire de mieux encadrer la durée de l'accès précoce post-AMM afin de limiter les risques d'enlisement des négociations tarifaires, en la limitant à 12 mois prolongeables avec l'accord du CEPS.

* ³⁸⁸ Article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale.

* ³⁸⁹ Réponses écrites de l'Alliance maladies rares au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁰ Article 62 de la loi n° 2021-1754 du 23 décembre 2021 de financement de la sécurité sociale pour 2022.

* ³⁹¹ Réponses écrites de France Assos santé au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹² Article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale.

* ³⁹³ Réponses écrites de la DGS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁴ Réponses écrites du Leem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁵ Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁶ Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁷ Réponses écrites de l'AIS au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁸ Réponses écrites du Snitem au questionnaire des rapporteures.

* ³⁹⁹ Réponses écrites de l'AIS au questionnaire des rapporteures.

* ⁴⁰⁰ Réponses écrites de l'AIS au questionnaire des rapporteures.