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Traitement de la maladie de Gaucher

13e législature

Question écrite n° 11474 de M. Jean Besson (Drôme - SOC)

publiée dans le JO Sénat du 24/12/2009 - page 2998

M. Jean Besson attire l'attention de Mme la ministre de la santé et des sports sur la maladie de Gaucher. Cette maladie génétique dégénérative affecte douloureusement la vie de 450 personnes en France. Selon les cas, le patient souffre d'anémie, d'une chute des plaquettes sanguines, d'une atteinte des os qui se fragilisent provoquant des crises de douleurs aiguës et nécessitant souvent le recours à la chirurgie.

Or, le laboratoire américain autorisé à vendre le seul traitement en France a dû arrêter la production à cause de la contamination de l'unité de fabrication.

Les stocks du médicament appelé Cerezyne étant limités, seuls les enfants et les femmes enceintes continuent à être traitées. Les autres ont dû stopper leur traitement au moins jusqu'à la fin de l'année, date de la reprise de production du Cerezyme.

De nombreux médecins ainsi que le Comité d'évaluation du traitement de la maladie de Gaucher ont entamé des démarches qui consistent à obtenir rapidement une autorisation temporaire de délivrance d'un traitement de substitution le temps que le Cerezyme soit à nouveau disponible.

Sensible à l'urgence de la situation, il souhaiterait savoir quelle suite elle entend réserver à cette démarche.


Transmise au Secrétariat d'État chargé de la santé



Réponse du Secrétariat d'État chargé de la santé

publiée dans le JO Sénat du 07/04/2011 - page 890

La spécialité CEREZYME 400 U poudre pour solution à diluer pour perfusion (imiglucérase), dont l'autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée a été délivrée par la Commission européenne, est indiquée comme traitement enzymatique substitutif au long cours chez des patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de GAUCHER non neuronopathique (type 1) ou neuronopathique chronique (type 3) et présentant des manifestations non neurologiques cliniquement significatives de la maladie. La maladie de GAUCHER (maladie orpheline) est une maladie de surcharge lysosomale due à un déficit enzymatique en glucocérébrosidase ou exceptionnellement en son activateur (saposine C). Depuis l'été 2009, cette spécialité fait l'objet de difficultés d'approvisionnement au niveau mondial, difficultés liées à des problèmes survenus au niveau de la production de ce médicament, sur le site d'Allston (USA) du laboratoire Genzyme. Aussi, compte tenu des faibles quantités alors disponibles pour le marché européen, le laboratoire en accord avec l'Agence européenne du médicament (EMA), a défini dès juin 2009 des recommandations temporaires permettant de réserver les stocks disponibles aux patients le nécessitant le plus, notamment les enfants et certains adultes présentant des signes cliniques de progression de la maladie, les autres patients ne présentant pas une forme sévère ou une évolution de la maladie pouvant être traités par la spécialité ZAVESCA100 mg, gélule (miglustat) du laboratoire Actelion, indiquée dans certaines formes de la maladie de Gaucher. Ces difficultés d'approvisionnement, qui ne devaient durer que jusqu'à la fin 2009, ont été réévaluées par le laboratoire Genzyme et la date de remise à disposition normale de cette spécialité a été repoussée à juin 2011. En effet, divers retards et incidents de production notamment, se sont multipliés jusqu'à aujourd'hui, entraînant un approvisionnement global moyen correspondant à environ 20 % des besoins de juin à décembre 2009, 50 % des besoins en 2010 et 85 % des besoins depuis octobre 2010. Ainsi, les recommandations précitées ont-elles été régulièrement révisées et diffusées par le laboratoire et l'EMA, et systématiquement relayées par l'AFSSAPS, à destination des professionnels de santé et des patients concernés en France, sur son site Internet (rubrique « Ruptures de stock et arrêts de commercialisation de médicaments » du site www.afssaps.fr). De surcroît, l'AFSSAPS en collaboration avec le CETG (Comité d'évaluation du traitement de la maladie du Gaucher, regroupant les principaux médecins prescripteurs spécialistes de la prise en charge de cette maladie) et les associations de patients concernées, a élaboré et diffusé dès mars 2010, des recommandations nationales de prise en charge des patients, en fonction des traitements disponibles. En outre, afin de traiter l'ensemble des patients le nécessitant, des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) nominatives et/ou de cohorte ont été délivrées par l'agence, permettant ainsi la prescription et la mise à disposition sur le marché d'autres enzymothérapies substitutives comparables mais ne bénéficiant pas encore d'AMM en Europe : VPRIV - vélaglucérase (laboratoire Shire), puis UPLYSO - taliglucérase (laboratoire Pfizer). À cet égard, il peut être précisé que la spécialité VPRIV bénéficie désormais d'une AMM centralisée depuis le 26 août 2010 et est disponible dans le cadre de cette AMM depuis octobre 2010, sans difficultés d'approvisionnement constatées. La spécialité UPLYSO est actuellement toujours disponible en France dans le cadre d'ATU, la demande d'AMM étant encore à ce stade en cours d'évaluation par l'EMA. Enfin, il importe de souligner que I'AFSSAPS a mis en place une surveillance hebdomadaire de la situation de l'approvisionnement français en CEREZYME. Dès que de nouvelles informations seront disponibles, notamment sur l'évolution de cette situation, l'AFSSAPS les diffusera sur son site Internet comme les précédentes.