Question de Mme BOURGUIGNON Brigitte (Pas-de-Calais - UC) publiée le 26/02/2026
Question posée en séance publique le 25/02/2026
M. le président. La parole est à Mme Brigitte Bourguignon, pour le groupe Union Centriste. (Applaudissements sur les travées du groupe UC.)
Mme Brigitte Bourguignon. Ma question, à laquelle j'associe ma collègue Jocelyne Guidez, s'adresse à Mme la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées.
Samedi 28 février prochain marquera la Journée internationale des maladies rares.
En France, tous les deux jours, un enfant naît avec la myopathie de Duchenne.
Parmi eux, il y a Jean, tout juste 4 ans.
Jean rit, court, rêve de devenir chanteur, circassien ou même acteur, selon sa maman.
Ses parents, Manon et Julien, vivent avec une certitude : dans cinq ans, Jean ne pourra plus monter l'escalier ; dans six ans, il sera en fauteuil ; dans quinze ans, son coeur et ses poumons seront atteints.
Pourtant, l'espoir est là, à portée de main. Le Généthon, fleuron de notre modèle associatif, a mis au point une thérapie génique révolutionnaire.
Les résultats sont là, stupéfiants. Il est donc urgent aujourd'hui de lancer la phase finale de l'essai clinique, pour sauver les enfants atteints de cette maladie.
L'obstacle peut être franchi : il s'élève à 80 millions d'euros.
Le Généthon, qui bénéficie de la générosité du Téléthon depuis quarante ans, s'est tourné vers Bpifrance, dont la réponse est désarmante : pas de financement au-delà de 25 %. Le Généthon a en effet le malheur d'être une structure à but non lucratif. Si tel n'avait pas été le cas, il aurait pu prétendre à un financement de 50 %.
Un précédent existe pourtant, qui est tout aussi absurde : la thérapie contre l'amyotrophie spinale. Cette découverte française, partie aux États-Unis faute de fonds, nous est aujourd'hui revendue à un prix exorbitant.
Ma question est simple : allez-vous laisser notre souveraineté sanitaire et cette pépite scientifique s'échapper ou allez-vous lever les verrous de Bpifrance, voire créer un fonds d'urgence pour que Jean et tous ces enfants puissent continuer à rire et à courir ? (Applaudissements sur les travées du groupe UC.)
Réponse du Ministère délégué auprès de la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées, chargé de l'autonomie et des personnes handicapées publiée le 26/02/2026
Réponse apportée en séance publique le 25/02/2026
M. le président. La parole est à Mme la ministre déléguée chargée de l'autonomie et des personnes handicapées.
Mme Charlotte Parmentier-Lecocq, ministre déléguée auprès de la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées, chargée de l'autonomie et des personnes handicapées. Madame la sénatrice, à l'approche de la Journée internationale des maladies rares, vous interrogez le Gouvernement sur le financement d'essais cliniques pour une thérapie concernant la myopathie de Duchenne.
Je commencerai par saluer l'engagement des équipes du Généthon depuis plusieurs années.
Le projet que vous mentionnez, qui doit permettre la mise en place d'un essai clinique de phase 3, a fait l'objet d'un suivi rapproché de la part des services de l'État, notamment des équipes du secrétariat général pour l'investissement (SGPI) en charge de France 2030. Un financement a été sécurisé à hauteur de 20 millions d'euros. Voilà qui témoigne de l'engagement de France 2030 pour l'innovation en santé.
Cette aide est versée à une société créée pour l'occasion, détenue par l'AFM-Téléthon, le Généthon et un laboratoire de recherche, l'Inserm.
Par conséquent, le verrou lié à la structure publique du Généthon a bien sauté. Le montant dévolu a été calibré afin de respecter la réglementation européenne.
Je tiens vraiment à rappeler l'engagement du Gouvernement, en particulier du ministère de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées, pour lutter contre les maladies rares. En fin d'année dernière, le quatrième plan national maladies rares 2025-2030 a été lancé, qui mobilise au total 223 millions d'euros par an. Il repose sur trois priorités - le soin, la recherche et l'innovation - et se décline en vingt-six objectifs et soixante-quinze actions, notamment la mission spécifique pour la myopathie de Duchenne.
France 2030 apportera également un soutien franc et massif à l'innovation dans les maladies rares, notamment par le financement de projets promus par le Généthon.
Madame la sénatrice, soyez donc bien assurée du plein engagement du Gouvernement sur cet enjeu. (M. François Patriat applaudit.)
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