b) La validation de la prescription des médicaments orphelins
Le III de l'article 36 prévoit, par ailleurs, que, s'agissant des médicaments orphelins, leur prise en charge est subordonnée à la validation de la prescription initiale par le centre de référence de la maladie pour le traitement de laquelle la prescription est envisagée.
La notion de médicament orphelin est définie par le règlement (CE) n° 141/200 du 16 décembre 1999 selon les critères suivants :
- « s'il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique ne touchant pas plus de cinq personnes sur dix mille dans la communauté européenne, au moment où la demande est introduite, ou ;
- « s'il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement, dans la communauté européenne, d'une maladie mettant la vie en danger, d'une maladie très invalidante ou d'une affection grave et chronique, et qu'il est peu probable que, en l'absence de mesures d'incitation, la commercialisation de ce médicament dans la Communauté européenne génère des bénéfices suffisants pour justifier l'investissement nécessaire, et ;
- « s'il n'existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection ayant été autorisée dans la communauté européenne, ou, s'il en existe, que le médicament en question procurera un bénéfice notable à ceux atteints de cette affection . »
Quant aux « centres de référence maladies rares », ils ont été créés dans le cadre du « Plan national maladies rares 2005-2008 ». Ils ont, notamment, pour mission d'établir une stratégie de prise en charge thérapeutique, psychologique et d'accompagnement social, de définir et diffuser des protocoles de prise en charge en lien avec la HAS.
c) La position de votre rapporteur pour avis
Votre rapporteur pour avis accueille favorablement ces deux mesures qui s'inscrivent dans la poursuite des efforts menés en matière de maîtrise médicalisée, tant en ville qu'à l'hôpital . Dans son récent rapport sur la taxation de l'industrie pharmaceutique 36 ( * ) , votre rapporteur pour avis avait, d'ailleurs, souligné le poids important et le fort dynamisme des dépenses de médicaments les plus innovants et donc les plus onéreux, notamment au sein des dépenses hospitalières.
Votre rapporteur pour avis s'interroge néanmoins sur l'efficacité du dispositif de régulation proposé, eu égard au caractère facultatif du déclenchement de la procédure. Il vous propose un amendement dans ce sens.
Il accueille, en outre, favorablement l'avancée à 2010 de l'entrée en vigueur de la disposition visant à la non-prise en charge des factures présentées par l'hôpital au titre de ces spécialités en l'absence de numéro personnel identifiant du médecin. Cette mesure devrait inciter à un ajustement rapide des systèmes d'informations.
* 36 Rapport d'information n° 427 (2007-2008).