II. LA PROPOSITION DE LOI : UNE APPROCHE GLOBALE BIENVENUE DE LA PROBLÉMATIQUE DES CANCERS PÉDIATRIQUES
A. LES OBJECTIFS DE LA PROPOSITION DE LOI
La proposition de loi s'inscrit dans une logique globale et intégrée d'amélioration de la prise en charge des cancers pédiatriques en contribuant au renforcement des moyens de la recherche en oncologie pédiatrique, au développement de la formation des professionnels de santé et à la sécurisation de la situation sociale des patients comme de leurs aidants. À cet effet, elle entend :
- garantir, au sein d'une stratégie nationale décennale de lutte contre le cancer, l'affectation de financements publics à la recherche en cancérologie pédiatrique, sous l'égide de l'INCa ;
- faciliter l'accès des patients mineurs aux innovations thérapeutiques dans le cadre d'essais cliniques ;
- assouplir les conditions de bénéfice du congé de présence parentale et de l'allocation journalière afférente en tenant compte de la durée et des conséquences des traitements ;
- veiller à l'intégration de la prise en charge de la douleur dans le parcours de soins des enfants et adolescents au travers d'un effort renouvelé de formation des professionnels de santé ;
- favoriser une extension du droit à l'oubli à l'ensemble des pathologies cancéreuses, quel que soit l'âge auquel elles sont apparues.
B. LA POSITION DE LA COMMISSION DES AFFAIRES SOCIALES
Partageant le souci d'améliorer notre système de prise en charge des cancers pédiatriques, votre commission a adopté la proposition de loi sans modification.
Elle a néanmoins souhaité attirer l'attention du Gouvernement sur deux points qui mériteraient des avancées plus substantielles :
• le renforcement de l'accès précoce des populations pédiatriques aux innovations thérapeutiques en oncologie :
Votre commission estime nécessaire une réflexion sur les possibilités d'aménagement du principe général d'interdiction d'inclusion des mineurs dans des essais cliniques. Cette inclusion pourrait notamment être autorisée dans le cadre de protocoles de recherche portant sur des médicaments ou thérapies destinées à des indications chez l'adulte mais empruntant un mécanisme d'action susceptible de présenter un intérêt dans le traitement de pathologies affectant la population pédiatrique. Il s'agit de pathologies dont la voie d'activation, par exemple par mutation génétique, peut se retrouver chez l'enfant ou l'adolescent comme chez l'adulte.
Le dernier rapport de l'inspection générale des affaires sociales sur l'opportunité d'une révision des règles concernant l'inclusion de mineurs dans des essais cliniques remonte à octobre 2003 19 ( * ) . 16 ans après, au regard de l'évolution des solutions thérapeutiques développées, un réexamen des conditions d'ouverture des essais précoces aux enfants et adolescents s'impose.
Par ailleurs, votre commission plaide à l'avenir pour l'élaboration par l'INCa, en liaison avec les sociétés savantes ou scientifiques, les organismes publics de recherche et les établissements de santé, d'un référentiel national des traitements des cancers pédiatriques qui serait rendu public et recenserait :
- les spécialités pharmaceutiques et thérapies indiquées dans le traitement des cancers pédiatriques et qui font l'objet, pour ces indications, d'une autorisation de mise sur le marché, d'une autorisation temporaire d'utilisation ou d'une recommandation temporaire d'utilisation. Ce référentiel pourrait préciser, pour chacune de ces spécialités et thérapies, les recommandations de prescription et les précautions d'utilisation compte tenu des caractéristiques de la pathologie et du patient ;
- les spécialités pharmaceutiques qui, sans disposer d'autorisation de mise sur le marché, d'autorisation temporaire d'utilisation ou de recommandation temporaire d'utilisation dans des indications pédiatriques, sont susceptibles, sur la base des données cliniques disponibles ou des travaux des professionnels de santé prenant en charge des pathologies cancéreuses chez l'enfant ou l'adolescent, de présenter, compte tenu de leur mécanisme d'action, un intérêt dans le traitement des cancers pédiatriques.
Ce référentiel, s'il venait à être mis en place par l'INCa, lui permettrait de proposer 20 ( * ) à l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) l'établissement d'une recommandation temporaire d'utilisation 21 ( * ) (RTU) au bénéfice des populations pédiatriques pour un médicament réservé à l'adulte, sous réserve d'adaptations possibles de sa posologie et de sa forme galénique tenant compte des caractéristiques de la pharmacocinétique du produit chez l'enfant ou l'adolescent.
La mise en place de ce référentiel participerait ainsi de la mise en oeuvre de la proposition n° 11 du rapport d'information 22 ( * ) de nos collègues Yves Daudigny, Catherine Deroche et Véronique Guillotin sur l'accès précoce aux médicaments innovants : « améliorer le cadre de régulation des prescriptions hors-AMM, sur la base de référentiels nationaux de bon usage, pour sécuriser et rendre plus réactif l'accès aux thérapeutiques adaptées en particulier pour des maladies rares ou certaines situations « de niche » ».
De plus, afin d'inciter l'industrie pharmaceutique à systématiser la prise en compte des populations pédiatriques aux stades précoces de développement de médicaments, votre commission invite le Gouvernement à examiner la possibilité d'instituer une procédure d'examen accélérée des demandes de fixation du prix pour tout médicament qui aurait fait l'objet d'études cliniques chez l'enfant ou l'adolescent, de deux mois inférieure au délai théorique 23 ( * ) . Un tel mécanisme s'inscrirait dans la logique poursuivie par le programme européen « ACCELERATE » qui vise à récompenser par des incitations les industriels qui démarrent leur plan d'investigation pédiatrique plus tôt, dès la phase I chez l'adulte, ou qui développent des médicaments spécifiquement dans des indications pédiatriques.
En effet, nombreuses sont les entreprises pharmaceutiques qui s'abstiennent de mettre en place des plans d'investigation pédiatrique ou des études cliniques chez les mineurs en s'appuyant sur les nombreuses dérogations prévues au règlement européen pédiatrique de 2006.
En particulier, certains médicaments développés pour traiter des maladies n'existant que chez l'adulte ne font pas l'objet de plans d'investigation pédiatrique alors même que la littérature scientifique et la recherche académique ont établi que les mécanismes d'action de ces médicaments peuvent présenter un intérêt dans le traitement de pathologies spécifiques à l'enfant. À titre d'exemple, un médicament développé dans le traitement du cancer du poumon, qui n'existe pas chez l'enfant, a été exempté de plan d'investigation pédiatrique, alors même qu'il ciblait une mutation qui se retrouvait dans des tumeurs chez l'enfant, comme les neuroblastomes.
Aux États-Unis, la réglementation a évolué afin de contraindre l'industrie pharmaceutique à développer un médicament dans une indication pédiatrique si le mécanisme d'action ciblé chez l'adulte se révèle bénéfique également pour l'enfant. Adopté à l'été 2017, le « RACE for Children Act » 24 ( * ) prévoit ainsi qu'un laboratoire pharmaceutique est tenu de conduire un plan d'investigation pédiatrique lorsque le médicament est indiqué dans le traitement d'une voie d'activation moléculaire identifiée par le ministre chargé de la santé comme responsable de la croissance ou la progression d'une tumeur pédiatrique.
Enfin, en matière d'amélioration de la prise en charge de la douleur au sein des centres d'oncologie pédiatrique, votre commission estime indispensable de laisser à l'INCa et au CNRD le soin de veiller à l'effective prise en compte de cette problématique au sein des centres de recours en oncologie pédiatrique. Il pourrait ainsi être envisagé à l'avenir, dans les critères d'agrément de ces centres, qu'ils désignent en leur sein des médecins référents formés à la prise en charge de la douleur des patients mineurs. La prise en charge de la douleur constituant une priorité stratégique de la politique nationale de santé, elle s'inscrit dans les obligations des professionnels de santé au titre du développement professionnel continu.
* 19 Françoise Lalande, Bernadette Roussille, Les essais cliniques chez l'enfant en France , rapport de l'inspection générale des affaires sociales n° 2003-126, octobre 2003.
* 20 En application de l'article R. 5121-76-3 du code de la santé publique.
* 21 Article L. 5121-12-1 du code de la santé publique.
* 22 Rapport d'information n° 569 (2017-2018) de M. Yves DAUDIGNY et Mmes Catherine DEROCHE et Véronique GUILLOTIN, intitulé Médicaments innovants : consolider le modèle français d'accès précoce , fait au nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale et de la commission des affaires sociales, déposé le 13 juin 2018.
* 23 Aujourd'hui de 180 jours, mais très largement dépassé en pratique en raison de suspension sans limite de durée du délai réglementaire.
* 24 « Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act »