II. LA MISE AU POINT DE NOUVELLES SOLUTIONS COMPLÉMENTAIRES DE LA GREFFE ALLOGÉNIQUE
Le recours à l'allogreffe non apparentée est compliqué lorsqu'on ne trouve pas de donneur compatible pour le patient en attente de greffe, ce qui arrive plus fréquemment chez les personnes issues de l'immigration extra-européenne ou métissées. Des technologies innovantes tentent de répondre à cette difficulté, en proposant des banques de lignées de cellules souches hématopoïétiques, homozygotes pour certains types HLA (possédant deux fois la même version d'un gène), ce qui les rend moins immunogènes. Les profils HLA des lignées concernées peuvent correspondre aux lignées majoritairement rencontrées dans une population. On peut donc orienter la cible d'une telle banque, en fonction de la population à qui elle est destinée.
Ces cellules souches hématopoïétiques sont développées à partir de banques de lignées de cellules pluripotentes, des cellules souches suffisamment immatures pour avoir la capacité de se développer en tout type cellulaire. Les lignées de cellules pluripotentes sont cultivées en vue de produire des thérapies cellulaires diverses (par exemple pour la lutte contre le cancer, avec les cellules CAR-T, ou la régénération tissulaire). Pour les créer, les chercheurs de l'EFS à l'origine de ce projet utilisent des cellules récoltées dans les unités de sang placentaire et les rendent immatures : ils les « reprogramment » pour en faire des cellules souches pluripotentes induites.
Dans le projet de banque de CSH homozygotes, les cellules immatures subissent les traitements permettant de les faire évoluer en cellules hématopoïétiques fonctionnelles ; elles répondent aux critères GMP (good manufacturing practice) qui permettent leur utilisation en clinique chez l'homme. Si cette perspective est intéressante pour répondre aux besoins de patients confrontés à une impasse thérapeutique, faute de donneur compatible, elle ne supplante aucunement le système actuel d'allogreffe à partir d'un donneur apparenté ou non apparenté, dans la plupart des cas.
Ce type de projet permet de proposer un débouché aux unités de sang placentaire, dont la collecte et le maintien en banque est un coût pour la société. Les rapporteurs tiennent à souligner que ces cellules sont issues de la générosité des femmes qui en ont fait don ainsi que de celle du système de santé qui finance le conditionnement, le stockage et la mise à disposition des unités de sang placentaire. Il ne serait pas éthique que les traitements fondés sur ces cellules soient commercialisés à des tarifs non compatibles avec la possibilité d'un accès largement ouvert aux personnes qui en auraient besoin. Par ailleurs, il importe de ne pas céder à la tentation de rétribuer les dons qui ont servi à produire ces thérapies innovantes, car cela pourrait amener à des dérives.
Recommandation 23 : Soutenir le développement de techniques de thérapie cellulaire innovantes fondées sur la valorisation des unités de sang placentaire, en veillant à ce que les modalités de leur commercialisation restent compatibles avec les valeurs du don